美國科學院首度表態，支持編輯生殖細胞基因

冷月如霜

松鼠名片

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基因編輯技術在短短几年間為世界帶來了極大影響——2011年，《自然》子刊《自然-方法》（Nature Methods）將基因編輯評為「年度方法」；2015年，《科學》把「年度突破」頒發給了橫空出世的CRISPR-Cas9系統；2016年，中國科學家將經基因編輯的T細胞注入患者體內，標誌著CRISPR-Cas9系統的首個人體應用。然而每一項革命性技術背後，都有著倫理與監管的風險。因此，科學家們一直默守「不對人類的生殖細胞進行編輯」這條底線，避免踏入禁區。

2017年2月15日，隸屬於美國國家科學院與美國國家醫學科學院的一個委員會發布了《人類基因組編輯：科學、倫理與管理》（Human Genome Editing: Science, Ethics, and Governance）。在這份報告中，科學界首次鬆口，表露出支持編輯生殖細胞的態度。

該報告封面

圖片來源Engineering, and Medicine National Academies of Sciences

在今日發布的這份報告中，美國國家科學院與美國國家醫學科學院的22名知名科學家、醫生、倫理學家、政策學者認為，我們應該允許科學家們在嚴格的監管下，利用成熟的基因編輯技術，對人類的精子、卵子或早期胚胎進行編輯，消除鐮狀細胞貧血、囊性纖維化等重大遺傳疾病。這些經基因編輯的生殖細胞能用於孕育後代。換句話說，只要政策允許，經基因編輯的人類有望誕生。

這份報告的一個關鍵詞是「遺傳疾病」。在全球，有幾千種遺傳疾病是由單基因的突變導致。儘管單個遺傳病的發病較為罕見，但這些疾病加起來，總共影響了全球5%~7%的人群，患者家庭的情感、經濟等負擔不容忽視。在這些疾病中，有一些只會影響單一體細胞類型。對於這些疾病，科學家們目前正在開發新型基因療法，對生殖細胞的編輯不是必須。但對另一些罹患溶酶體貯積症、杜氏肌營養不良症等疾病的患者來說，如果想擁有健康的親生子女，對生殖細胞進行編輯也許是當下唯一的道路。制訂本次報告的委員會認為，如果證實安全可靠，我們應當允許使用基因編輯的方法，修正會遺傳給下一代的突變。

該報告指出，基因編輯也許是許多遺傳病患者孕育健康後代的唯一途徑

圖片來源：《自然》

這份報告的另一個關鍵詞是「嚴格監管」。為了避免灰色地帶產生，這個委員會提出了一系列要求：首先，只有在預防重大疾病，且沒有其他合理手段可以嘗試的情況下，才能夠嘗試生殖細胞的基因編輯；其次，科學家們必須嚴格證實，這些被編輯的基因導致了重大疾病，或讓重大疾病的發病率極大提高；第三，需要可信的臨床前與臨床試驗，來評估這一手段的風險與收益，確保參與者的健康與安全；第四，研究人員要對參與者進行長達幾代的跟蹤分析，了解長期風險。

根據這份報告，對生殖細胞的基因編輯只能夠用於預防疾病，不能夠用來增加人的智力、身高、力量等因素。

這份報告出爐後，不少資深人士紛紛發表了自己的看法。博德研究所（Broad Institute）的負責人 埃里克?蘭德 （Eric Lander）教授對此表示看好：「他們在這份報告中說，只有對一小塊區域，一小部分病例，對生殖細胞進行基因編輯才是正確的。這份報告中最棒的一點聲明是，如果我們無法控制後果，我們就不應該去做它。」

波士頓大學的生物倫理學家喬治?安納斯（George Annas）教授則提出了他的擔憂：「科學家們認為這只是一個收益風險的評估問題，但對許多人來說，這個想法會讓他們覺得不舒服。委員會可能低估了這些反對聲。」

多名知名學者對本報告發表了自己的看法

哈佛大學的喬治?丘奇（George Church）教授則說了他的想法。一方面，他認為這些建議很合理：「未雨綢繆是非常必要的。一旦基因編輯被證實安全有效，再討論就太晚了」。但另一方面，他也指出，有些基因很難簡單「一刀切」。他舉了GRIN2B基因作為例子——這個基因與自閉症有著關聯，但GRIN2B蛋白的水平也和較高的認知能力有關。作為預防自閉症的手段，編輯這個基因很有可能帶來智力的提升。這就有可能帶來問題。

值得一提的是，這份報告只是作為一份倡議。儘管對生殖細胞的基因編輯鬆了口，這並不意味科學家們從今天起就能動手嘗試。在監管措施具體落實，在適用疾病的定義更為清晰，在基因編輯技術的安全性得到證實之前，這份報告在短期內還無法帶來實質性的變化。

至於未來如何，我們拭目以待。

作者：冷月如霜

編輯：游識猷

排版：紅色皇后

題圖來源：geekswipe

參考資料：

With Stringent Oversight, Heritable Germline Editing Clinical Trials Could One Day Be Permitted for Serious Conditions; Non-Heritable Clinical Trials Should Be Limited to Treating or Preventing Disease or Disability at This Time

Human Genome Editing: Science, Ethics, and Governance

US science advisers outline path to genetically modified babies

U.S. panel gives yellow light to human embryo editing

Human Embryo Editing Gets the OK—But No Superbabies

U.S. Panel Endorses Designer Babies to Avoid Serious Disease

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