發達國家中的「吝嗇鬼」——比房子還貴的救命葯，英國表示我不賣

撰文：James Paton

英國考慮提高罕見病治療費用的上限

賽諾菲和諾華的新葯難以獲得批准

對於那些因患極其罕見的遺傳性疾病導致出血過多、骨骼脆弱和肝臟腫大的病人，法國製藥商賽諾菲(Sanofi)在德國、希臘和美國等國家都有藥物出售。

可是英國沒有。

這種治療戈謝病的藥物每年花費將高達25萬英鎊（約合30.59萬美元），即使賽諾菲公司為終身治療的患者提供數額不詳的價格折扣後，英國醫療體系依然不會批准這種藥物。3月14日，為藥品費用提供建議的英國機構表示，在應用幾十年的酶替代療法存在的情況下，為治療影響英格蘭和威爾士大約250名患者的疾病花費「巨額」費用是不合理的。

賽諾菲遭遇的挫折凸顯了英國面臨的挑戰：在醫療費用方面，人們普遍認為英國是發達國家中最吝嗇的國家之一。現在，英國正在關注極其罕見的疾病，這些疾病的治療費用高得令人瞠目結舌，由於受影響的患者人數很少，此前受關注度極低。醫學方面的重大進步帶來了新的難題：即使是最致命、最罕見的疾病，目前有效的治療手段也比歷史上任何時期都多，可是這些治療也給各國政府和保險公司帶來了更沉重的負擔。

「其中有些新治療方法令人驚嘆，」倫敦皇家自由醫院血液專家阿圖爾?梅塔(Atul Mehta)說，「我們需要計算出為這些治療支付的費用。」

藥費飆升

代表英國議會審計財政開支的英國國家審計局(National Audit Office)2016年發布的報告顯示，英國罕見疾病治療和其他專業服務的費用正在迅速上漲，對英國醫療系統的財政穩定構成風險。預計到2021年，這類治療的預算將在五年內增長大約30%。

英國如何應對持續上漲的醫療費用，這受到其他鄰國的密切關注，因為他們也在尋找解決巨額醫療預算的線索。

批評者說，作為葛蘭素史克公司(GlaxoSmithKline Plc)和阿斯利康公司(AstraZeneca Plc)的所在地，英國在昂貴新葯的費用支出方面已經落後。英國國家衛生與臨床優化研究所(National Institute for Health and Care Excellence)於3月15日評估為治療罕見疾病和致命疾病的新藥費用設定上限的提議，可能進一步阻礙這個進程。

按照目前的情況，可能的變化是要求新葯通過國家衛生與臨床優化研究所專註於罕見病的特別計劃納入醫保支付範圍，治療費用限制在每個質量調整生命年(QALY)10萬英鎊，這是英國用於評估治療成本效益的指標。醫療行業對質量調整生命年的定義是完全健康的生命年。

艱難門檻

按照提議設定的費用上限，2014年以來獲得批准的三種藥物將不符合資格。根據英國生物行業協會(U.K. BioIndustry Association)的數據，亞力兄製藥(Alexion Pharmaceuticals Inc.)、拜瑪林製藥(BioMarin Pharmaceutical Inc.)和PTC醫療公司(PTC Therapeutics Inc.)的治療費用都超過了50萬英鎊。

對於無法滿足價格要求的藥物，企業仍然可以通過英國國家醫療服務體系(National Health Service)更廣泛的藥物評估流程納入醫保覆蓋範圍。不過醫療行業認為，依賴於患者人均成本估算方法的醫療服務讓罕見疾病的治療處於不利地位，因為受影響的患者人數很少。

「病人能否接受新的治療方法，將有很大的不確定性，」賽諾菲公司英國公共事務總監亨利?費瑟斯通(Henry Featherstone)說。

承諾存疑

2月，亞力兄製藥用於治療主要影響兒童致命疾病的藥品被認為價格過高而遭到了拒絕，即使該公司提供了數額不詳但是「相當高」的價格折扣，每年的醫療費用依然高達60萬美元。亞力兄製藥表示，這次藥品未獲批准讓英國政府支持生命科學行業的承諾受到質疑，這個行業已經受到英國脫歐的衝擊。

「

「這發出了強烈的信號，英國不會優先考慮患有極其罕見疾病患者的治療。」

這家美國生物科技公司的全球政府事務主管海迪?瓦格納(Heidi Wagner)說，「亞力兄製藥和其他公司將評估這個門檻，決定他們實際上能否合理地為英國的這筆醫療費用生產藥品。」

而英國監管機構表示，延遲批准和遏制費用不是目的。

英國國家衛生與臨床優化研究所表示，每個質量調整生命年的建議費用上限為10萬英鎊，已經達到藥物評估標準閾值的三倍以上，這會帶來更好的一致性。為了儘快向患者提供具有成本效益的藥物，這家英國醫療機構也在考慮快速追蹤費用低於1萬英鎊的藥品。

現實看法

國家衛生與臨床優化研究所首席執行官安德魯?狄龍(Andrew Dillon)在電子郵件中寫道，「我們必須對英國國家醫療服務體系面臨的各種挑戰有現實的認識，採用機動靈活的方式加以應對。」

對那些試圖把關鍵藥物納入報銷範圍的製藥商來說，這沒給他們帶來多少安慰。

諾華公司在電子郵件中稱，英國國家醫療服務體系威脅要處罰製藥商，因為這些藥物只能治療數十名或數百名患者。

正在患者開始看到治療有可能治癒他們的嚴重疾病時，政府的強硬立場也許會導致製藥商退出這個領域。

「在歷史上第一次我們有機會解決這個問題的時候，只是因為你患有罕見疾病，你就應該被趕到隊伍的末尾，這看起來不公平也不公正。」

」

編輯：劉馨蔚

翻譯：孟潔冰

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