世界上最貴的基因葯即將下架，基因療法市場受挫
UniQure公司開發了西方世界的第一種用於基因療法的藥物——Glybera，卻因銷售不暢，即將下架。
Glybera是一種改造後的病毒，攜帶了一些特定的基因，可用於治療一種罕見的代謝疾病——脂蛋白脂酶缺乏症，卻以單次注射高達100萬美元的費用，號稱史上最貴的處方葯。
早在2012，Glybera便衝破了重重阻礙，獲得了歐洲藥物監管機構的上市許可， 成為基因療法的一座里程碑。但低銷量和質疑聲一直困擾著UniQure公司。
「Glybera的使用受到了嚴重的限制，我們很難想像Glybera的未來。」UniQure公司的CEO Matthew Kapusta在公司聲明中說到。因此，Glybera只會供應到今年10月份，待上市許可到期後，便不再續期。
「滯銷的原因不僅僅是因為賣100萬美元，而是在沒有太多證據支撐下要價100萬」，來自麻省理工學院生物醫學創新中、從事歐洲藥物定價的Casey Quinn分析道。Quinn表示， Glybera的下架並不標誌著基因療法的失敗，但基因療法該如何定價始終會是藥物製造商的陰影。
今年美國食品藥品監督管理局（FDA）會受理幾例基因療法產品，包括Spark Therapeutics公司的遺傳性失明療法和Novartis and Kite Therapeutics公司的CAR-T癌症療法。基因療法的未來，讓我們拭目以待吧！
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