「基因編輯——改寫生命的藍圖」主題講座在京舉行

新華網北京4月24日電 前日，由未來論壇主辦的理解未來第二十六期「基因編輯——改寫生命的藍圖」主題講座在京舉行。

近年來，基因編輯技術的發展可謂突飛猛進。中國科學院動物研究所基因工程技術研究組組長王皓毅博士提出，基因編輯是指通過對目標基因或基因組位點進行「編輯」，以實現對特定DNA片段的敲除、修改、或定點整合新的DNA片段的一種技術。「如果把細胞比喻成可以拼插組合的積木塊，基因編輯就是通過修改圖紙，讓生命呈現出不同性狀。」王皓毅表示，人體就像一個巨大的積木模型，由三十到六十萬億個「積木塊」，也就是細胞組成，這些細胞之所以能有序組成機體，取決於細胞體內的染色體，染色體上記錄遺傳信息的就是DNA，一種雙螺旋結構的生物大分子。

「DNA承載的基因信息決定了氨基酸鏈上有哪些氨基酸以及它們的組合順序。氨基酸鏈摺疊後形成蛋白質，而蛋白質的組成在很大程度上決定了細胞呈現的樣子，進而決定了每個人是什麼樣子。」王皓毅介紹，基因編輯的工具是「分子剪刀」。目前的基因編輯技術代表有：「ZFN和TALEN」，即由蛋白識別DNA序列，然後在靶位點直接切割。還有「CRISPR-Cas9」,即由Cas9蛋白帶著RNA，由RNA去識別位點，然後Cas9進行DNA的切割。當DNA被切斷之後，再通過不同的修復機制去修正DNA。

王皓毅認為，基因編輯技術有著廣泛的應用前景，目前基因編輯技術主要用於生物學研究、生物技術開發和疾病治療。生物學研究主要是幫助人類去理解基因功能，以及建立疾病模型；生物技術則有非常廣泛的現實應用，比如通過編輯基因來進行植物、動物育種，提高農業生產效率；通過高通量的基因篩選，在研發藥物時，尋找潛在藥物靶點，通過阻斷相關蛋白治療疾病。王皓毅表示，一些人類已經明確知道由某個基因突變在特定細胞類型中導致的疾病，未來有望通過基因編輯技術把對應的缺陷基因修改成正確的基因。王皓毅強調，「應積極推動基因編輯技術在體細胞的醫療應用研究，而在臨床應用方面尤其是涉及人類胚胎方面則更需持謹慎的態度，能力越大、責任越大。」

隨後，北京大學生命科學學院研究員魏文勝、中國科學院動物研究所研究員李偉、中國科學院生物物理研究所研究員王曉群與王皓毅就基因編輯技術的應用及未來前景等展開了精彩討論。

李偉認為，疾病治療和進一步理解基因編碼和性狀關係將是基因編輯技術應用的熱點。人類大概有七千多種遺傳病都是由基因突變產生的，針對罕見病的治療，如果把突變的基因修復正常就有可能治癒疾病。「人類很多性狀理論上可以通過基因編輯產生新的性狀，我覺得十年或者二十年之後，我們也許能夠對人類的性狀，如膚色、智商或者壽命等進行改變，這可能是大家關注的熱點。」

魏文勝表示，希望公眾對基因編輯技術保持興趣的同時更要保持耐心。他認為，任何一項技術的產生和應用，都需要一個發展的過程。「很多顛覆性技術或新技術產生以後，大家對開始的成功表現了過分的歡欣鼓舞，其實初期它一定是不成熟的，所以公眾要保持審慎的態度。」

王曉群提出，目前我們還不能實現全身的基因校正，但也許可以實現少數特定的靶向細胞的基因校正。「有少數自閉症患者是因為單基因控制或基因不表達、基因缺失、基因點突變等原因造成，如果只是大腦或認知功能上的缺陷導致社交行為異常，我們找到腦區對應的細胞進行精準的靶向，把細胞里的突變基因糾正，也許就能幫助其社交行為恢復或接近正常。」