國外已批准的罕見病用藥，可先批准上市再做臨床研究！

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來源：CFDA 5月11日

總局關於徵求《關於鼓勵藥品醫療器械創新加快新葯醫療器械上市審評審批的相關政策》（徵求意見稿）意見的公告（2017年第52號）

為進一步深化審評審批制度改革，促進藥品醫療器械產業結構調整和技術創新，提高產業競爭力，滿足公眾臨床需要，國家食品藥品監督管理總局商國務院有關部門起草了《關於鼓勵藥品醫療器械創新加快新葯醫療器械上市審評審批的相關政策》（徵求意見稿），現向社會公開徵求意見。建議將修改意見於2017年5月25日前通過電子郵件反饋至國家食品藥品監督管理總局（藥品化妝品註冊管理司）。徵求意見截止時間為6月10日。

徵求意見稿中涉及法律法規修訂的內容按相關程序進行。

電子郵件：yhzcszhc@cfda.gov.cn

特此公告。

食品藥品監管總局

2017年5月11日

附件：關於鼓勵藥品醫療器械創新加快新葯醫療器械上市審評審批的相關政策（徵求意見稿）

一、加快臨床急需藥品醫療器械審評審批。對於治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病的藥品醫療器械以及其他解決臨床需求具有重大意義的藥品醫療器械，臨床試驗早期、中期指標顯示療效並可預測其臨床價值的，可有條件批准上市。申請人要制定風險管控計劃，按要求開展確證性臨床試驗並完成批件中規定的研究內容。鼓勵創新藥物和醫療器械的研發，對列入國家科技重大專項和國家重點研發計劃支持的創新藥物和醫療器械，給予優先審評審批。

二、支持罕見病治療藥物和醫療器械研發。由衛生計生部門公布罕見病目錄，建立罕見病患者註冊登記制度。罕見病治療藥物和醫療器械申請人可提出減免臨床試驗申請，加快罕見病用藥醫療器械審評審批。對於國外已批准上市的罕見病治療藥物和醫療器械，可有條件批准上市，上市後在規定時間內補做相關研究。

三、嚴格注射劑審評審批。嚴格控制口服製劑改注射劑，凡口服製劑能夠滿足臨床需求的，不批准注射製劑上市；嚴格控制肌肉注射製劑改靜脈注射製劑，凡肌肉注射製劑能夠滿足臨床需求的，不批准靜脈注射製劑上市。大容量注射劑、小容量注射劑以及注射用無菌粉針之間互改劑型的申請，無明顯臨床優勢的不予批准。

四、調整藥用原輔料及包裝材料管理模式。制定藥用原輔料和包裝材料備案管理辦法，建立藥用原輔料和包裝材料備案信息平台，相關企業按要求提交備案資料並對備案信息的真實性負責。藥品審評機構對在信息平台備案的藥用原輔料和包裝材料，與藥品註冊申請一併審評審批。藥品生產企業對所選擇的藥用原輔料和包裝材料的質量負責。

五、完善藥品醫療器械審評制度。形成審評為主導、檢查檢驗為支撐的技術審評體系。建立以臨床醫學專業人員為主，藥學、藥理毒理學、統計學等專業人員組成的藥品審評團隊負責新葯審評；建立由臨床醫學、臨床診斷、機械、電子、材料、生物醫學工程等專業人員組成的醫療器械審評團隊負責創新類醫療器械審評。建立項目管理人制度，負責申請人與審評員會議溝通組織工作，禁止審評人員私下與申請人溝通。建立項目審評過程中審評員與申請人會議溝通制度，Ⅰ期臨床試驗申報前、Ⅱ臨床試驗結束後Ⅲ期臨床試驗開始前和Ⅲ期臨床試驗結束後申報生產上市前三個重要節點，必須召開申請人與審評員會議進行充分討論交流。審評期間，可以應申請人請求安排會議交流。建立專家諮詢委員會制度，重大技術性爭議問題由專家諮詢委員會公開論證，聽取申請人、審評員雙方意見後提出意見，供決策參考。審評機構的審評結論全部向社會公開（涉及企業生產工藝及參數的商業秘密除外），接受社會監督。統一二類醫療器械審評技術標準，創造條件逐步實現國家統一審評。

六、支持新葯臨床應用。鼓勵醫療機構優先採購和使用療效明確、價格合理的新葯。研究完善醫療保險藥品目錄動態調整機制，探索建立醫療保險藥品支付標準談判制度，支持創新葯按規定納入基本醫療保險支付範圍。各地可根據疾病防治需要，組織以省（自治區、直轄市）為單位的集中採購。

七、支持中藥傳承和創新。貫徹落實《中華人民共和國中醫藥法》的有關規定，妥善處理保持中藥療效優勢與現代藥品開發要求的關係，妥善處理傳統用藥模式與現代用藥需求的關係，建立完善符合中藥特點的註冊管理制度和技術評價體系。創新類中藥，按照「新療效」標準審評審批；改良型中藥新葯，應能體現臨床應用優勢；經典名方類中藥，按照簡化標準審評審批；天然藥物，按照現代醫學標準審評審批。開展中藥上市價值評估及資源評估，引導以臨床價值為導向的中藥新葯研發，促進中藥資源可持續利用。加強中藥質量控制，提高中藥臨床研究能力。鼓勵運用現代科學技術研究開發傳統中成藥，支持以中藥傳統劑型為基礎研製中藥新葯，促進中藥產業健康發展。

八、建立基於專利強制許可的優先審評審批制度。根據《中華人民共和國專利法》相關規定，為維護公共健康、在公共安全受到重大威脅情況下，申請人可向知識產權部門提出強制許可申請，知識產權部門決定實施藥品專利強制許可的，藥品審評機構對獲得強制許可的註冊申請優先審評審批。公共安全受到重大威脅的情形和啟動強制許可的程序，由衛生計生部門具體規定。

END