2017幹細胞治療是否會迎來爆發期？

健康 05-06

2017幹細胞治療是否會迎來爆發期？

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幹細胞具有自我更新能力、高度繁殖以及多向分化的潛能，被醫學界稱為"萬用細胞"，是再生醫學的核心成分。它可以分化成多種功能細胞或組織器官。培育出來的幹細胞具有「無限」增殖、多向分化潛能，具有造血支持、免疫調控和自我複製等特點。

2017幹細胞治療是否會迎來爆發期？

近幾年來，在幹細胞領域湧現出許多革命性的發現，也吸引了一代又一代科學家展開對幹細胞的研究。通過幹細胞研究，人們相信，絕大多數疾病，包括神經性疾病、糖尿病、慢性心臟疾病、腎臟病、肝臟疾病、癌症和艾滋病等，都可望藉助幹細胞技術得到康復。同時利用幹細胞及其產物細胞，還可以結合基因治療、組織工程及藥物開發等進行醫療或研究應用。

自體造血幹細胞移植治療多發性硬化

近日研究人員總結了自體造血幹細胞移植免疫清除治療在嚴重難治性多發性硬化患者（MS）中的應用。

研究人員收集了1995年至2016年嚴重難治性多發性硬化治療的研究報道，研究的終點為移植相關死亡率（TRM），疾病進展的速度以及無證據疾病活動（EDA）狀態。利用泊松模型加權回歸模型評估研究特徵對移植相關死亡率以及病情進展的影響。

共有15項報道涉及764名患者納入本次研究。總的移植相關死亡率為2.1%(95% CI 1.3%-3.4%)，對於老年以及複發緩解型多發性硬化患者(RRMS)移植相關死亡率較高(p = 0.014，p = 0.028)，殘疾狀態基線指數較高患者其移植相關死亡率顯著提高；2年和5年的疾病進展率分別為17.1%和23.3%；複發緩解型多發性硬化患者出現2年內病情進展的可能性較大(p = 0.004)。2年以及5年的無證據疾病活動狀態率分別為83%和67%。

研究表明，自體造血幹細胞移植免疫清除治療可以有效緩解重度多發性硬化患者病情降低致殘率提高患者生活質量。

清華大學吳耀炯課題組揭示皮膚幹細胞修復再生關鍵作用

日前，國際學術權威刊物自然出版集團旗下子刊《Nature Communications》雜誌上在線發表了清華大學伯克利深圳學院(TBSI)精準醫療與健康研究中心、清華大學深圳研究生院生命與健康學部吳耀炯教授題為「巨噬細胞通過AKT/β-catenin信號通路激活毛囊幹細胞促進再生」(Macrophages induce AKT/β-catenin-dependent Lgr5+ stem cell activation and hair follicle regeneration through TNF)的研究論文。論文通過分子生物學、基因工程學和生物信息學方法，揭示了巨噬細胞-TNF誘導的Lgr5+毛囊幹細胞Akt /β-catenin(β鏈蛋白)信號在皮膚損傷後毛囊再生中的關鍵作用。清華大學深圳研究生院生命與健康學部博士後王旭升，清華-伯克利深圳學院(TBSI)博士生陳海燕，清華大學深圳研究生院生命與健康學部博士生田瑞云為該文章的共同第一作者，吳耀炯教授為該文章的通訊作者。

幹細胞療法用於肛瘺治療

在克羅恩病（CD）患者往往伴隨著肛周瘺經常性複發。研究人員為此招募了12例克羅恩病患者，開展了為期6個月的I期臨床試驗，其目的是考察採用自體骨髓間充質幹細胞（MSCs）作為生物基質是否可以用於肛瘺的治癒以及考察由於自體骨髓間充質幹細胞治療導致的與肛瘺治療無關的不良事件。

研究結果顯示，在治療進行了6個月後，12名患者中有10人(83%)完成了臨床治療並對射線標記顯示結果為陽性達到了主要終點，試驗中無治療相關的嚴重不良事件發生。

結果表明，體骨髓間充質幹細胞（MSCs）生物基質可以有效的緩解克羅恩病導致的肛瘺，進一步的大規模臨床驗證試驗已經計劃進行。

核內肌動蛋白的結構可以調節間充質幹細胞的分化

近期一項發表在雜誌Stgem Cells上的研究評估了肌動蛋白的結構是否影響分化。

此項研究通過成骨和脂肪形成的生物標誌物表達譜和無偏差的RNA-seq分析顯示，Arp2 / 3複合體分支的次級肌動蛋白絲是成骨所必需的，並且防止肌動蛋白分支刺激脂肪的形成。

Cyto D可以激活成骨細胞主調節子（例如Runx2，Sp7，Dlx5）和新的配對基因（例如Atoh8，Nr4a3，Slfn5）。

Formin誘導的主要肌動蛋白絲形成對於Arp2 / 3複合物的募集至關重要：通過沉默成蛋白mDia1，而不是其旁系同源mDia2來防止成骨。

此外，雖然抑制肌動蛋白，支鏈仍是有效的成脂刺激物，沉默mDia1或mDia2可以阻斷脂肪形成基因的表達。

隨著我國《「十三五」國家科技創新規劃》、《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《幹細胞製劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》的頒布，幹細胞技術已被列為我國戰略性、前瞻性重大科學問題，未來有望實現重大科學突破、搶佔世界科學制高點。

在國家大力推動包括幹細胞在內的尖端醫療的大背景下，從2017年起，幹細胞產業相關政策有望逐步放開，商業化及臨床化幹細胞治療、質控與療效評價具體標準、異體幹細胞治療、幹細胞美容抗衰將會有更大的想像空間。

例如，在今年4月11日，我國正式備案的首批兩個幹細胞臨床研究項目——「人胚胎幹細胞來源的神經前體細胞治療帕金森病」和「人胚胎幹細胞來源的視網膜色素上皮細胞治療乾性年齡相關性黃斑變性」在鄭州大學第一附屬醫院正式啟動。

2017幹細胞治療是否會迎來爆發期？

這兩個項目是在中國科學院「幹細胞與再生醫學研究」戰略性先導科技專項支持下，依託國家幹細胞臨床研究機構鄭州大學第一附屬醫院，率先完成了國家衛計委和葯監局對幹細胞臨床研究項目的首批備案。

中國科學院院士周琪表示，這是世界首批基於配型開展的多能幹細胞分化細胞臨床移植研究項目，體現了國家在幹細胞領域系統布局和重要進展，表明中國的幹細胞及轉化研究水平已躋身世界前列。

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