Nat Biotechnol：新型基因編輯策略或有望攻克癌症

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最近，一項刊登在國際雜誌Nature Biotechnology上的研究報告中，來自匹茲堡大學醫學院的研究人員通過研究利用CRISPR基因編輯技術開發出了一種新型的基因療法，這種基因療法能夠有效靶向作用促癌「融合基因」，並且改善惡性肝癌和前列腺癌小鼠模型的生存率。

圖片摘自：NIH

研究者Jian-Hua Luo表示，這項研究中我們首次利用基因編輯技術特異性地靶向作用癌症融合基因，這也為後期我們開發治療癌症的新型療法提供了一定線索。融合基因通常和癌症發病相關，當先前分離的基因結合在一起候就會形成融合基因，隨後融合基因就會產生一種異常蛋白誘發癌症發生。

此前研究人員鑒別出了誘發前列腺癌複發和惡性前列腺癌的一組融合基因，在Gastroenterology雜誌上發表的一篇研究報告中，研究者Luo及其同事在多種類型的癌症中發現了一種名為MAN2A1-FER的融合基因，包括肝癌、肺癌和卵巢癌等，該基因主要會誘發腫瘤快速生長以及侵襲性的發生。

當前研究中，研究人員成功利用CRISPR-Cas9基因編輯技術靶向作用融合基因所形成的特殊DNA序列，研究者利用病毒來運輸基因編輯工具，對融合基因中的突變DNA進行切割，同時以能夠誘發癌細胞死亡的基因替換突變的DNA，由於融合基因僅在癌細胞中存在，因此基因療法就具有高度的特異性，當基因療法進入臨床試驗後其往往也會帶來更少的副作用。

研究人員利用接受人類前列腺癌細胞和肝癌細胞移植物的小鼠模型進行研究，對癌症融合基因進行編輯能夠使得腫瘤尺寸降低30%，在為期8周的觀察性研究中，並沒有小鼠表現出任何癌症轉移跡象，所有小鼠均存活。相比較而言，在利用病毒治療切除另外一種並非在腫瘤中存在的融合基因的對照小鼠中，腫瘤尺寸增加了將近40倍，而且大部分動物機體中都觀察到了癌症轉移，在實驗結束之前所有的動物都死亡了。

這項研究中研究者闡明了另外一種能夠有效抵禦癌症的新型療法，研究者Luo說道，其它類型的癌症療法能夠靶向作用步兵部隊，而我們的方法是靶向作用指揮中心，因此這種新方法並不會給癌細胞大部隊重新反擊的機會。此外，這種新型癌症療法由於傳統癌症療法的一點就在於其適應性較好，誘發標準化療無效的常見問題就是癌細胞會產生新型突變對療法耐葯，利用基因編輯技術，研究人員就能夠對新型突變進行靶向作用來抵禦疾病的產生和複發。

未來，研究人員將會通過更為深入的研究來檢測是否這種新型策略能夠完全消除疾病，而不是誘導患者疾病出現部分緩解。

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