科學家用CRISPR逆轉小鼠的亨丁頓舞蹈症

對於一種有潛力的亨丁頓舞蹈症(Huntington』s disease)治療法，研究人員展示出初步但有希望的結果。利用稱為CRISPR的基因療法，這個小組能夠為小鼠的這種疾病提供永久性的治療方法。

亨丁頓舞蹈症是一種致命的神經退化性疾病，導致腦神經細胞的損壞。它是一種遺傳性病症，通常發生在成年，是由產生對大腦細胞有毒的蛋白質的基因所引起的。

在「臨床研究期刊(Journal of Clinical Investigation)」上發表的這項研究，集中在罹患亨丁頓舞蹈症的改造小鼠，當它們9個月大時，癥狀就好像是運動發育受損。然後，這個團隊利用CRISPR來改變小鼠的基因，並且在三個星期內，小鼠就有顯著改善，雖然不能恢復到健康小鼠的程度。

基因治療是利用病毒運送到小鼠的腦細胞，這種稱為腺相關病毒(adeno-associated virus或AAV)的方法在CRISPR取得成功，將病毒載體注射到控制運動的小鼠的腦紋狀體中。

來自美國埃默里大學(Emory University)醫學院的資深作者Xiao-Jiang Li教授在一份聲明中說：「研究結果為治療亨丁頓舞蹈症以及其他遺傳的神經退化性疾病開啟了一條道路，然而還需要更多安全性和長期效應的測試。」

提到CRISPR，潛在的長期效應是讓醫學研究人員小心地進行的原因。

Li補充：「在將這種方法應用到病患之前，在大腦注射AAV的長期效應和安全性，表達出CRISPR / Cas9仍然要被嚴格地測試。」

儘管美國和中國目前正在使用CRISPR進行人類試驗，來使細胞能夠抗癌，但目前還沒有計劃用來對抗人類的神經退化性疾病。

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