細數ASCO年會上的「贏家」：整個CAR-T隊列讓人驚喜

文木易

隨著美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會日前落幕於芝加哥，諸多出色的臨床進展在會議期間傳來。毋庸置疑，那些一直被業界看好的公司在會議期間更是備受關注。當然，每年ASCO會議期間也總會闖出「黑馬」為業接帶來驚喜。

大贏家：整個CAR-T隊列

CAR-T細胞治療作為革命性的癌症新療法，在ASCO年會開始前就是熱議的話題。業界對其歇斯底里地抵觸過，也對其萬分期待著。在今年的ASCO上，bluebird bio/Celgene、Kite、Juno等知名的CAR-T療法公司公布多項CAR-T療法的最新數據，又一次激起業內積極的情緒。

南京傳奇生物科技有限公司：來自中國的黑馬

今年ASCO年會的黑馬當屬南京傳奇生物科技有限公司，這家低調的中國公司成立於2014年，專註於研究和發展免疫治療中嵌合抗原受體細胞技術。其CAR-T療法在多發性骨髓瘤的治療上展現了非常優異的成績。

LCAR-B38M是南京傳奇研發的一款靶向BCMA的CAR-T療法。根據數據顯示，在一項35例複發性或耐藥性多發性骨髓瘤患者參與的臨床試驗中，該療法的客觀緩解率達到100%。在最早接受治療的19例患者中，南京傳奇對其觀察隨訪4-14個月以上。其中14名患者持續達到嚴格完全反應診斷標準，5位出現部分緩解。

（圖片來源：南京傳奇生物科技有限公司）

據南京傳奇首席科學家Frank Fan博士表示，公司計劃在中國臨床試驗中徵集100名患者，並於2018年初在美國展開試驗。公司最大的投資者是南京金斯瑞生物科技有限公司，這是一家為製藥公司和其他公司提供合同研發服務的跨國公司。

Bluebird Bio： 無人複發的記錄

Bluebird bio希望CAR-T不僅僅是一種特效的細胞治療方法。這家於2013年登陸納斯達克的公司，以其獨有的慢病毒載體平台技術為基礎，致力於以基因編輯為基礎的針對嚴重遺傳性疾病與癌症的基因治療。

2015年Bluebird Bio獲得Five Prime提供的人類抗體的獨家權利，合作開發和商業化CAR-T細胞療法，正式表明Bluebird Bio進入CAR-T項目的競爭隊伍。

在今年的ASCO年會上，Bluebird Bio和Celgene共同開發的CAR-T療法bb2121，在針對多發性骨髓瘤的治療中展現出了出色的療效。招募的31名臨床試驗者，在接受了bb2121的治療後，15名患者的數據被用於療效的評估。其中27%的患者出現了完全緩解，47%的患者出現了良好的部分緩解。這些試驗患者曾接受的療法中位數高達7項，意味他們能使用的治療方案極為有限。

（圖片來源：Bluebird Bio官網）

這組數據一經公布，Bluebird Bio的股票在周一上漲了7.4%。根據Bluebird Bio的官網信息顯示，目前，這家公司已經形成成熟的集成產品平台，除bb2121項目外，其他的研發管線還有Lenti-D項目、LentiGlobin項目等。

JUNO：有所不同的新款CAR-T療法

2017年的JUNO難免讓人有所失望，當其正式放棄CAR-T產品JCAR015轉而重點發展其管線中的其他CAR-T產品JCAR017及JCAR014時，不知道業內真正是如何看待的。但是不論如何，在此次ASCO年會上，根據其披露的數據顯示的治療潛力，不禁讓人依然有所期待。

JCAR017療法與其他直接靶向CD-19的CAR-T療法有所不同，主要在於其靶向的是在幾乎所有B細胞惡性腫瘤上都有表達的CD19抗原。這是由固定比例的CD4：CD8 T細胞組成，並且使用了4-1BB的共刺激結構域。

在一項名為TRANSCEND的臨床試驗中，研究人員評估了該療法在複發性和難治性的侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤中的療效。據數據顯示，該療法的總緩解率為86%，完全緩解率為59%。對於在經治3個月後病情出現緩解的患者，研究人員進行了長達至少6個月的隨訪，並發現其中90%的患者依舊處於緩解期。此外，值得關注的一點是，有66%的患者沒有出現任何細胞因子風暴或其他神經毒性。

（圖片來源：JUNO官網）

其他的ASCO贏家

Loxo Oncology

Loxo Oncology是一家位於美國斯坦福的生物醫藥公司，專註於開發用於癌症治療的小分子靶向藥物。這家公司希望通過一種可以治療一大批具有特定基因突變的腫瘤疾病的藥物，並獲得開創性的認可。

在今年的ASCO年會上，公司基於生物標誌物開發的新葯larotrectinib （LOXO-101）在所有的3項臨床試驗中都取得了不俗的成績。在多種腫瘤中，這款新葯的客觀緩解率達到了76%。這為當下熱門的精準治療起了非常好的表率作用。

Larotrectinib是一款處於臨床開發階段的口服新葯，有望治療帶有原肌球蛋白受體激酶異常變異的患者。2016年，這款葯已獲得FDA頒發的突破性療法認定。公司計劃在今年下半年遞交larotrectinib的上市申請。

Puma Biotechnology

在ASCO年會上，Puma Biotechnology就如美洲獅一般獲得了勝利，其公布了在研新葯PB272（neratinib）的全新2期臨床試驗數據。在37名先前未曾接受lapatinib治療的患者中，研究人員發現，有高達49%的患者出現了中樞神經系統的客觀緩解，較單葯治療有了顯著提高。

neratinib是一款強效、不可逆的酪氨酸激酶抑制劑，能抑制EGFR、HER1、HER2與HER4的信號傳導通路，從而起到抑制腫瘤生長的作用。行業分析師們非常看好它，認為它能在近期獲批上市。

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！