優先審評-已經變天的兒童葯市場，誰將是贏家？

兒童葯市場已經變天

本次擬納入優先審評名單（第二十一批）中有四個兒童用藥，可見國家對兒童葯的政策傾斜已逐步顯現，這四個兒童葯未來能撼動市場嗎？那取決於它們的適應症以及臨床療效。

小兒清疹口服液

小編推測為抗病毒藥物。在《清疹口服液體外抗病毒作用的實驗研究》論文中得出結論，對腸道病毒EV71及單純皰疹病毒I型有明顯的體外抑制作用。該論文由濟南康眾醫藥科技開發有限公司發表，該公司於2017年1月進行了公司名稱變更，新公司名稱為山東康眾宏醫藥科技開發有限公司，即小兒清疹口服液的申報廠家。

腸道病毒EV71是引發手足口病的主要病毒之一，並且EV71感染引起重症病例和死亡病例的比例較高。目前臨床尚無針對手足口病的特效方法，西醫治療以解熱鎮痛藥物、糖皮質激素、丙種球蛋白為主，僅限於對症治療。

手足口主要發生在5歲以下的兒童，起病急，且尚無特效藥治理，當前僅能針對其表現的癥狀進行處理。例如，手足口病患兒身上表現出了高燒癥狀，就給患兒使用退燒藥；如果出現了嘔吐和脫水等癥狀，就給他們補充水分和電解質。多數手足口病患兒1～2 周可以自愈。但也可能會出現極少數病情嚴重的患兒。

在2015年全國法定報告傳染病發病和死亡統計中，手足口發病病例數為1,997,371，死亡人數為129人，發病率和死亡率分別為146.6/10萬、0.0095/10萬。由此可見，兒童手足口的發病率較高，且尚未有特效藥出現。此次的小兒清疹口服液如同手足口治療藥物中的一匹黑馬，在2017年6月提交臨床申請，7月便進行優先審評公示。相信任何寶媽看到此條信息，都會急切的盼望小兒清疹口服液及早上市！

培土清心顆粒

推測適應症為特應性皮炎。在《培土清心顆粒對特應性皮炎樣動物模型的影響》論文中得出結論，中藥培土清心顆粒能有效治療特應性皮炎，其治療作用於抗炎、刺激調節性B細胞增殖有關。該論文由廣州中醫藥大學、廣東省中醫院皮膚科共同發表。該藥物由廣東省中醫院於2017年3月提交臨床申請，7月進入優先審評公示，理由為兒童用藥。

特應性皮炎對於寶媽來說，或許不是那麼熟悉，但是如果提到濕疹，相信沒有不聞其大名，特應性皮炎的別稱即為濕疹。在養娃的道路上，相信幾乎所有的寶媽都遇到過孩子長濕疹的情況，各種藥物輪番上陣，最怕的便是頑固性濕疹，兒研所的膚樂霜怕是家喻戶曉（此處不是廣告…）。

對於濕疹的發病率，相信寶媽都了解，一年不來個幾次都算是不正常，有時候一個月就可能被襲擊幾次，所以培土清心顆粒如果能夠有效治療濕疹，相信它將和膚樂霜一樣，成為有娃家庭的必備良藥。

阿立哌唑口服溶液

阿立哌唑用於治療各種類型的精神分裂症。國外臨床試驗表明，本品對精神分裂症的陽性和陰性癥狀均有明顯療效，也能改善伴發的情感癥狀，降低精神分裂症的複發率。本次由四川大冢製藥有限公司於2017年6月提交仿製葯上市申請，於2017年7月進入優先審評公示，理由是兒童用藥。

精神分裂症是兒童精神類疾病中較為常見的一種精神病，據國外報道15歲以下精神分裂症的患病率是0.14%～0.34%。國內文獻報道兒童精神分裂症患病率為0.05%～0.08%，男女比率相差不多。起病於10歲以前者較少；10歲以後起病者顯著增多。起病年齡最小者為3歲，一般以12～14歲少年占多數。

目前，常用口服抗精神病藥物有氯丙嗪、奮乃靜、舒必利、氯氮平、甲硫達嗪、氟哌啶醇、維思通、三氯噻噸（復康素），哌咪清等，顯效率50%～60%。但是針對兒童用法用量卻以兒童慎用以及兒童酌情減量為備註，甚至有些未標明兒童服用注意事項。

阿立哌唑目前市場上也以膠囊和片劑（包含口崩片）為主，此次研發口服溶液新劑型，未來或將成為治療兒童精神分裂症的首選藥物。不僅如此，還可用於那些吞咽困難的患者，市場潛力巨大。

依庫珠單抗注射液

依庫珠單抗注射液是直接作用於補體C5的一類新型人源性單克隆抗體，由美國亞力兄公司開發的用於治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）藥物。在2017年6月，杭州泰格聯合亞力兄製藥提交進口藥物臨床申請。不過值得注意的是，早在2012年，由杭州泰格醫藥科技股份有限公司已提交該藥物的進口臨床申請。本次進入優先審評名單理由為：兒童用藥和罕見病。

陣發性睡眠性血紅蛋白尿是一種罕見的血液疾病，是一種獲得性造血幹細胞克隆性疾病，以發作性血管內溶血、靜脈血栓形成、骨髓造血功能衰竭為主要表。此病好發年齡為25~45歲，病程多為15年左右，臨床上較少見，日本統計發病率為0.1/10萬~0.3/10萬。我國北方報道病例多於南方。該病雖為良性克隆性疾病，但起病急驟、病情反覆、遷延不愈、生存質量差、存活期短。

PNH尚缺乏特效治療方法，目前為止，異基因骨髓移植是臨床唯一有效的治療方法。依庫珠單抗注射液於2007年獲得FDA批准，2009年獲得法國和日本頒發的「罕見病葯」稱號。自2008年獲得超2億美元的銷售收入後，短短五年，該產品正式進入重磅藥行列。

雖然該藥物治療罕見病，但其價格卻令人生畏，其被福布斯評為「世界上最昂貴的藥物」，使用一年的價格是409,500美元。此次進入我國，並進行優先審評公示，未來上市後的價格會怎樣？我國的葯價談判專家們會不會給這個罕見病用藥殺一個措手不及？讓它從最昂貴的藥物神壇上走下來？一切靜待其變。

Tips

在第二十一批的擬納入優先審評名單中，我們看到了不一樣的兒童用藥，未來，這些看似普通的日子，或許隱藏了未來市場將要變天的信號。

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