2017年我國幹細胞治療行業發展的行業分析報告

點擊上方「轉化醫學網」訂閱我們！

乾貨 | 靠譜 | 實用

來源：中國網 國聯證券 姜亦民

一、行業概況

(一)行業基本概況

幹細胞是一類具有自我複製能力和多向分化潛能的多能細胞，是人體的種子細胞，被醫學界稱為「萬用細胞」。幹細胞及其分化產品為有效修復人體重要組織器官損傷及治癒心血管疾病、代謝性疾病、神經系統疾病、血液系統疾病、自身免疫性疾病等重要疾病提供了新的途徑，以幹細胞治療為核心的再生醫學，將成為繼藥物治療、手術治療後的另一種疾病治療途徑，從而成立新醫學革命的核心。

《幹細胞治療適應症分布圖》，數據來源：Wind資訊

2006年2月9日，國務院指出：「未來的15年，提高人口質量和全民健康水平，迫切需要科技提供強有力支撐。」發展思路是：「疾病防治重心前移，堅持預防為主，促進健康和防治疾病結合。研究預防和早期診斷關鍵技術，顯著提高重大疾病診斷和防治能力。」這是中國首次將幹細胞研究技術作為重點技術領域寫入國家重大科技戰略發展計劃。

2007年至2012年期間，中國基本奉行了「幹細胞是醫療手段而不是藥物」的監管思想，在這一指導思想下，又由於幹細胞產業的巨額利潤，全國超過62%的甲級醫院(含軍區醫院)均「以醫療單位的資質」開展了不同程度的幹細胞治療業務。甚至致使境外許多醫療及科研人員來華進行幹細胞研究，部分境外的旅遊團甚至以「幹細胞旅遊」的廣告讓外國公民進入中國進行幹細胞治療，從而引起了以「幹細胞是藥物，需通過謹慎實驗並嚴格加以監管」為主導思想的西方發達國家的譴責。

2012年1月10日，迫於國內對幹細胞法規出台的迫切性及國際衛生組織的壓力，衛生部叫停中國大陸境內所有的幹細胞治療活動;從此，中國的幹細胞行業也終於正式步入國家法規的監管之下。

2013年3月7日，衛生部/國家食葯監總局聯合發布《幹細胞臨床試驗研究管理辦(試行)》、《幹細胞臨床試驗研究基地管理辦法(試行)》以及《幹細胞製劑質量控制及臨床前研究指導原則(試行)》，規範中國幹細胞研究和應用，根據這三項法規，幹細胞產業將形成：「幹細胞庫(葯種)→幹細胞製劑製備企業(藥廠)→醫療服務機構(醫院)」這一產業鏈條，而其中，幹細胞庫更是已成為整個產業的基礎和核心。在政府的大力投入和科研人員的不斷突破創新之下，中國幹細胞產業已經處於繼歐美髮達國家之後第二梯隊中的領先地位。

2015年2月26日，經過了政府、國內生物醫藥、臨床醫學、法律等各方面專家2年的反覆討論後，中華人民共和國科學技術部頒布《國家重點研發計劃幹細胞與轉化醫學重點專項實施方案(徵求意見稿)》。該方案明確了從2015年至2020年期間幹細胞研究領域的總體目標和主要任務。而幹細胞研究首次以國家重點科研任務明確在了該法規之中。同年7月20日，國家衛生計生委、國家食葯監總局頒布了《幹細胞臨床研究管理辦法(試行)》。該辦法是自2012年國內幹細胞治療的全面叫停後的3年來，首次以國家法規的形式通過8大章節55條細則詳細地公布了幹細胞臨床治療的前期化標準。這也直接意味著我國全面、有序開展幹細胞臨床治療時代已經開啟。

縱觀中國幹細胞科技和產業過去十年來的發展，可以清晰地看到一個從非完全規範到全規範、從模糊到清晰、產業發展態勢從弱到強、且政府支持力度持續上升的軌跡。

(二)行業發展現狀

從全球市場來看，幹細胞技術及開發近年來一直受到國際資本市場的熱捧，僅在美國納斯達克掛牌的上市股票中，幹細胞概念股的相關市值就超過300億美元。三勝《2014-2018年中國幹細胞市場全景調研與發展趨勢預測分析報告》預測，全球幹細胞產業近兩年的潛在市場約800億美元，而到了2020年前後可高達4000億美元。第一創業機構的研究報告指出，在國家政策與資本催生下，中國幹細胞產業已經形成了從上游存儲到下游臨床應用的完整產業鏈，預計未來5年幹細胞產業收入將會從目前的20億增長到300億，年均增長率達170%。從收集攜帶幹細胞的人體廢棄物樣本，到提取擴增幹細胞，再到幹細胞的存儲直至幹細胞應用，幹細胞產業鏈各個環節均有較高的利潤空間，具有良好的贏利性。

數據來源：wind資訊

根據《2014-2019年中國幹細胞醫療行業市場分析與投資前景預測報告》，中國目前幹細胞的產業化應用主要在幹細胞存儲、細胞製備、研究技術、治療解決方案以及相關基礎服務等方面。幹細胞研究領域，有很多機構和企業，但大部分還處於探索階段;目前已經上市的中源協和，還有後獲得風險投資的北科生物都在這一領域開拓空間。幹細胞治療領域，每年新進入幹細胞治療領域的醫院增長數量達到幾十家，許多專業醫院也積極開展幹細胞治療的新方法新技術的嘗試。此外，我國已經建立起多家產業化基地，包括國家幹細胞產業化華東基地、國家幹細胞產業化天津基地、青島幹細胞產業化基地、無錫國際幹細胞聯合研究中心、泰州國家生物產業基地幹細胞產業化項目基地等。2010年年底，國家幹細胞與再生醫學產業技術創新戰略聯盟的成立，促進了幹細胞與再生醫學技術的創新、成果轉化和產業發展。

(三)上下遊行業之間的關聯性

幹細胞行業上游是幹細胞採集與存儲業務，主要模式為臍帶血幹細胞、臍帶間充質幹細胞、胎盤造血幹細胞、胎盤亞全能幹細胞、胎盤間充質幹細胞、脂肪幹細胞、經血等物質的採集與存儲;下游主要以開發幹細胞製劑、幹細胞新葯、幹細胞醫療技術應用等為主，從而形成一條很大的產業鏈。

1、產業鏈上游分析

幹細胞採集與存儲行業上游包括生物製劑、生物實驗耗材及設備等。生物試劑行業主要為幹細胞採集與存儲提供保存液、消化酶、培養基、凍存試劑等。生物實驗耗材為其提供一次性無菌培養皿/瓶、離心管等試驗耗材。生物實驗設備為其提供幹細胞檢測和製備的儀器設備。由於幹細胞採集與存儲上游產品豐富，供給充足，對公司發展不會形成制約。

2、產業鏈下游分析

下游主要以開發幹細胞製劑、幹細胞新葯、幹細胞醫療技術應用等為主。幹細胞產品又包括幹細胞藥物、幹細胞移植技術、幹細胞美容與抗衰老技術，以及組織工程中的種子細胞、基因治療的細胞載體、基於幹細胞的藥物篩選模型等，隨著生物技術的發展，幹細胞的應用領域會不斷擴大。

目前全球有近10種幹細胞產品上市，其餘大部分處於在研階段，國內則無任何形式的藥物上市。有三種是經過兩個國家審批的，比如比利時的TiGenix公司研發的ChondroCelect幹細胞藥物，2009年通過了歐洲EMA審批通過，2013年又通過美國的FDA的審批。美國Osiris公司研發的Prochymal幹細胞藥物，2009年通過美國FDA審批，同時在2012年又通過了加拿大HC審批通過。韓國的Medi-post公司研發的Cartistem可特立幹細胞藥物，2012年通過了韓國的FDA審核，2013年通過了美國FDA的審批。具體情況如下表所示：

(四)行業市場規模

根據國際研究機構Market Research和Transparency Market Research的研究數據顯示，2010年全球幹細胞市場規模大約為215億美元，到2013年已經超過400億美元，預計到2018年，全球幹細胞醫療的潛在市場規模將達到1195億美元。從市場分布來看，目前北美和西歐仍是最大的幹細胞市場，分別佔據了44%和38%的市場份額，而亞太地區排名第三，約佔17%的市場份額。

數據來源：Market Research, Transparency Market Research

根據華寶證券研究所的研究報告數據顯示，2009年我國幹細胞產業收入約為20億元，2012年我國幹細胞市場規模達到62億元，隨著幹細胞治療的市場在不斷擴大，2014年我國幹細胞產業規模達到180億，而據當時的預測，到2015年會達到300億元，複合增長率超過50%。

數據來源：華寶證券研究所

(五)行業區域性、周期性與季節性特徵

幹細胞治療主要針對神經系統疾病、心血管疾病、肝病、腎病、血液病、糖尿病，這類病種發生情況沒有明顯的周期性、季節性特徵。

幹細胞治療技術走在當前生物醫療科技的前沿，對研發團隊與設備有較高要求，且相應幹細胞提取、存儲及後續治療費用昂貴，在經濟較發達的一線、二線城市應用相對廣泛，因此幹細胞提取與存儲業務在分布上呈現出一定的區域性。

二、進入本行業的主要壁壘

(一)技術壁壘

幹細胞產業屬於知識密集、技術密集，且多學科高度綜合互相滲透的新興產業。幹細胞相關產品的研發與應用具有較高技術含量，尤其是幹細胞新葯研發、細胞模型的建立等領域，需要分子生物學、臨床醫學、藥學、生物工程、質量管理工程等多學科高層次人才的跨專業合作，才能保障項目順利開展。國際上進行幹細胞服務的企業主要通過項目合作研發、依託科研院所或高校共建實驗室等方式，共同開展幹細胞技術研發和產業化項目。我國行業法律法規的出台加強了對幹細胞技術研究的規範化管理，因此，該行業具有較高的技術壁壘。

(二)人才壁壘

幹細胞產業屬於典型的高壁壘行業，人才隊伍決定了企業發展空間，尤其是行業領軍人物對行業發展至關重要。複合專業知識結構和研發應用能力的高素質人才是核心資源，對幹細胞行業新進入者而言，在短期內聚集和構建專業結構合理的人才隊伍，聘請行業權威人士擔任首席科學家難度很高，同時在沒有效益的前提下要保證人才隊伍的穩定發展也有很大的難度，因此幹細胞行業存在明顯的人才壁壘。

(三)資金壁壘

幹細胞產業屬於新興行業，行業處於萌芽期，因此很多停留在實驗室研發階段，未形成規模效應，屬於高投入，低產出的行業。國內很多企業開始進入幹細胞藥物的研發階段，均處於臨床前研究，需投入大量人力物力財力，一量進入臨床研究，資金投入將大幅增加，同時需要建設新的生產製備車間，並要通過GMP認證。重要的儀器設備基本依賴進口，且屬於特別定製非標準設備，費用昂貴。後期建設銷售網路也需要投入資金，一種新的產品要想在較短時間內佔領市場，需要在市場推廣與銷售隊伍建設過程中投入巨額資金。因此，大量資金需求提高了幹細胞行業准入門檻。

(四)監管壁壘

幹細胞行業作為生命科學、再生醫學的交叉性學科，其研發條件、研發成果的管理與應用，都屬於國家嚴格監管的範疇。因此國家在行業准入、臨床研究、技術應用等方面制定了一系列的法律法規，對幹細胞技術與產品的有效性、安全性進行嚴格的監管。

三、影響行業發展的有利因素與不利因素及行業風險特徵

(一)影響行業發展的有利因素

1、國家產業政策的扶持

我國對幹細胞技術非常重視，2006年初，國務院在《國家中長期科學和技術發展規劃綱要(2006-2020)》中明確指出要大力發展生物技術，將「基於幹細胞的人體組織工程技術」列入生物技術的前沿領域。2010年，國務院發布《國務院關於加快培育和發展戰略性新興產業的決定》，將「生物產業」列入重點領域快速發展，推進生物製造關鍵技術開發、示範和應用，幹細胞就屬於此列。「十一五」期間，幹細胞產業得到了國家「973計劃」、「863計劃」和「發育與生殖研究國家重大科學研究計劃」等的大力支持。2012年科技部發布《幹細胞研究國家重大科學研究計劃「十二五」專項規劃》，將納米研究、量子調控研究、蛋白質研究、發育與生殖研究、幹細胞研究、全球變化研究列為6個國家重大科學研究計劃「十二五」專項規劃。2016年8月，國務院正式印發《「十三五」國家科技創新規劃》。幹細胞與再生醫學作為新型生物醫藥技術，被強調要有創新突破和應用發展，以推動技術轉化應用並服務於國家經濟社會發展，大幅提高生物經濟國際競爭力。2016年10月，科技部發布了《關於發布國家重點研發計劃幹細胞及轉化研究等重點專項2017年度項目申報指南的通知》，「幹細胞及轉化研究」試點專項繼入列2016重點專項之後再次作為重點專項之一，被要求從包括幹細胞臨床研究、幹細胞資源庫等8個方面全面部署研究任務，力求推動幹細胞研究成果向臨床應用的轉化，整體提升我國幹細胞及轉化醫學領域技術水平。2016年10月，中共中央、國務院印發的《「健康中國2030」規劃綱要》全文發布，規劃綱要提出，到2030年我國主要健康指標進入高收入國家行列，其中「幹細胞與再生醫學」作為重大科技項目被列入規劃綱要，旨在推進醫學科技進步，推動健康科技創新。2016年12月，國務院正式印發《「十三五」國家戰略性新興產業發展規劃》，對「十三五」期間我國戰略性新興產業發展目標、重點任務、政策措施等作出全面部署安排並明確，到2020年生物產業規模達到8-10萬億元。2017年1月，發改委發布《「十三五」生物產業發展規劃》關注生物科技行業;2月，發改委又發布了《戰略性新興產業重點產品和服務指導目錄》，支持包括幹細胞在內的細胞治療產品等領域的生物產業發展。

2、行業發展趨於規範

2011年之前，幹細胞領域發展快速，但是，由於缺少規範和監管，導致行業發展較為混亂。為促進幹細胞行業規範運作，健康發展，原衛生部與國家食藥品總局於2011年開展為期一年的幹細胞臨床研究和應用規範整頓工作。並於2011年底，發布《關於開展幹細胞臨床研究和應用自查自糾工作的通知》，要求整頓正在開展的幹細胞臨床應用。2015年，國家衛計委與食品藥品監管總局頒布《幹細胞臨床研究管理辦法(試行)》和《幹細胞製劑質量控制及臨床前研究指導原則(試行)》，此兩大政策出台意味著中國幹細胞產業正式有了明確的法律法規，旨在規範幹細胞臨床研究行為，保障受試者權益，促進幹細胞研究健康發展，為幹細胞產業規範化發展奠定了良好的政策基礎。2016年12月，國家食葯監總局頒布《細胞製品研究與評價技術指導原則(徵求意見稿)》，首次將幹細胞納入藥品管理，並明確企業可以按照國家食葯監總局要求，開展臨床前和臨床試驗，並向國家食葯監總局申報IND臨床批文、NDA新葯證書和生產批文。

(二)影響行業發展的不利因素

1、監管體系有待健全

目前針對幹細胞研究、臨床應用及產品研發的監管文件，均以辦法、指南、原則等為主，沒有上升到立法階段，缺少可操作性。由於法律監管力度不足，行業標準不明確，制約行業發展。

2、技術創新能力不足

我國幹細胞行業發展以幹細胞採集與存儲為主，缺乏具有核心技術、人才的企業，在產品和技術創新能力方面欠缺，不利於行業內外交流和發展。國外技術逐漸走向成熟，而我國幹細胞產業化發展滯後，創新成果轉化能力不足，隨著國外具有強大研發實力和技術的企業加速流入中國，對國內企業發展形成衝擊不可避免。

3、資金投入不足

目前我國幹細胞研究資金主要來自政府或社會贊助，企業發展明顯受制於資金不足。雖然國內社會資本及VC/PE普遍看好乾細胞行業發展，但由於投入大周期長，導致對幹細胞行業風險投資資金有限，制約了幹細胞行業發展進程。

(三)行業的基本風險特徵

1、行業監管政策不盡完善的風險

我國幹細胞領域配套法規尚在不斷完善的過程之中，能否儘快建立、完善和細化我國關於幹細胞研究和應用的管理法規，使之清晰、有效、規範和可執行，會對公司持續經營產生影響。人類的胚胎幹細胞取得來源涉及道德倫理上的約束，美國作為細胞生物技術起步較早的國家，但曾因為倫理爭議而使得幹細胞技術研究一度暫停。因此，受法律政策的滯後性、保守性和倫理方面的制約，幹細胞技術的發展有一定的不確定性，行業監管政策的不完善給公司持續經營能力帶來一定風險。

2、產品研發風險

細胞治療是國際生物技術領域的前沿尖端科技。公司所掌握的細胞技術在技術含量、研究開發及產業化水平方面已達到先進水平，但具體研發項目仍存在研髮結果達不到預期效果的客觀風險。由於細胞治療領域研發及應用研究需要堅實的技術、人才、資金支持，如技術研發失敗，或者技術成果無法順利轉化為產業化應用，公司將面臨較大的損失。

3、醫療糾紛的風險

細胞治療技術作為一種新型治療手段，有著傳統方式無可取代的優點，但是仍然會面臨醫療糾紛的風險。由於細胞技術屬於生物科學的前沿技術，且患者的體質、病症各異，細胞治療不排除造成治療效果不佳，或產生副作用的後果，由此可能引發的醫療糾紛也是生物科技企業面臨的風險之一。

4、人才流失風險

技術人員是公司可持續發展的重要驅動力之一，公司作為高新生物科技企業，專業技術人才對公司技術發展和創新起到重要作用。公司雖然採取了一系列措施穩定技術人員隊伍並取得了較好的效果，但是仍不能排除技術人員流失的可能。如果公司出現技術人員流失，將對技術研發以及可持續發展帶來不利影響。

5、知識產權風險

當前我國知識產權相關法律法規有待進一步完善，以及公眾知識產權意識不強的現狀，導致知識產權保護問題一直是國內各行業的難題。作為高新生物技術企業，儘管公司通過申請技術專利等方式來保護公司自主研發的專利技術，但仍不排除直接競爭對手盜用公司核心技術，對公司經營造成不利影響的可能。目前我國已採取了一系列具體措施加大知識產權保護力度，但這些措施的落實力度還有待提高，在一段時間內公司仍將面臨知識產權保護的風險。

6、市場競爭加劇風險

隨著幹細胞產業持續發展，行業競爭加劇促進上下游企業向全產業鏈覆蓋的趨勢。上游公司向下游產業延伸，加大對幹細胞臨床研究與醫療技術的研發;下游的研發與治療機構向上游產業滲透，紛紛建立自己的幹細胞庫，公司能否在未來產業鏈整合過程中成功樹立自己的品牌，搶佔市場份額會對公司的經營前景有直接影響。

End

點擊閱讀原文，報名參加「《轉》享 · 沙龍：基因檢測新技術 - 基因圖譜技術VS第三代測序技術」

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！