《自然》社論：科學家應參與尖端療法審批過程

近日，《自然》雜誌發表社論稱，科研機構、資助者和科技期刊在客觀上「鼓勵」科學家陷入論文發表等書面研究的漩渦，然而，將實驗室工作與臨床進展聯繫起來至關重要，科學家應該憑藉學術專長，幫助審批機構加速尖端醫療時代的到來。

文章分析認為，目前實驗室中的前沿發現，如將經過基因編輯的病毒插入視網膜細胞中以對抗導致失明的遺傳疾病等，在展示應用潛力的同時，也為監管帶來麻煩。

文章以美國食品和藥物管理局（FDA）為例，7月12日，該機構的顧問團隊討論了一種癌症治療方法，這種編輯患者自身免疫細胞的療法在白血病青年患者身上取得了顯著成效。現在，顧問團隊一致認為，作為白血病治療領域的重大進步，其益處超過風險，FDA必須決定是否批准這一療法。

據報道，FDA每年都會舉行很多這樣的顧問會議，通常由委員會、統計學家、臨床醫生、科學家和病人組成，他們共同選擇安全性和有效性數據，討論臨床試驗的設計細節。由此可見，針對前沿療法的監管非常複雜，比如，如何確保每個劑量都安全有效？如何在涉及病毒時不會導致更壞結果？而FDA並不具備回答這些問題的專業知識，因此，在討論是否批准尖端療法時，需要科學家參與。

文章指出，很多人誤認為FDA沒有跟進最新科學的能力，該機構也意識到了這一事關形象和名譽的問題，正在努力做出改變。美國政府問責辦公室去年指出，FDA正加大對科學專長方面的投資，但同時也表示擔憂，認為該機構尚未提出明確的科學監管標準等目標。

此外，文章提到，FDA正在進行一場與行業爭奪人才的鬥爭。醫療行業正以驚人的速度挖FDA「牆角」，像生物信息學家這樣的關鍵人物，供應量遠遠低於需求，因此搶奪戰尤為激烈。

鑒於新型藥物和療法及生物醫學研究的熱度不斷上升，文章認為，科學家應該積極向FDA和其他監管機構提供專業的評估幫助。

來源：科技日報|房琳琳

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