你敢在真實世界裡看清這些葯的真面目嗎？

作為普通老百姓，去醫院看病的時候從來都是醫生開什麼葯就吃什麼葯，很少去考慮，這個葯吃了有沒有什麼不舒服，有沒有明顯的效果，是不是安全值得信賴的。對於單獨的個體來說，可能還不是大問題，因為你碰巧吃完感覺很好，有效果；但如果正好某個人吃完有副作用，那這個關鍵的事件就需要記錄下來，如果這樣的事件發生的頻率很高，那就需要引起醫務人員和藥品廠家的注意了。

這種問題主要通過藥物流行病專家和藥物經濟學專家來負責調查，科學家們以前是這樣研究這種情況的：他們通過隨機對照臨床試驗或觀察分析的方法，比較新葯與對照參比藥品或標準療法的臨床療效和成本差異，通過增量效果成本比值（ICER）來評價新葯是否值得列入醫療保險來補償。

藥物經濟學研究一般伴隨藥物的臨床Ⅱ期或Ⅲ期試驗進行。

這裡首先和大家普及一下藥物的臨床研究：

臨床試驗一共分成四個階段（即四期），前三期為新葯上市前的臨床試驗，第四期為上市後的臨床試驗。具體包括：

I期臨床試驗：是新葯進行人體試驗的起始期。以20~30名健康志願者為主要受試對象，進行初步的臨床藥理學及人體安全性評價試驗，觀察人體對於新葯的耐受程度和葯代動力學，為制定給藥方案提供依據醫|學教育網搜集整理。

Ⅱ期臨床試驗：是以新葯預期應用的患病人群樣本為對象，初步評價治療作用的階段。其目的是初步評價藥物對目標適應證患者的治療作用和安全性，也包括為Ⅲ期臨床試驗研究設計和給藥劑量方案的確定提供依據。

III期臨床試驗：試驗的設計是採用多中心開放隨機對照試驗，隨機分組方法和藥物編碼方法與Ⅱ期臨床試驗類似，通過增加樣本量（試驗組病例不少於300例和對照100例）並根據試驗目的的調整選擇受試者標準，適當擴大特殊受試人群，及更為豐富的觀察項目或指標等措施，進一步考察不同對象所需劑量及依從性。

Ⅲ期臨床試驗的條件應儘可能接近該葯的正常使用條件，試驗葯要經中國藥品生物製品檢定所檢定合格，供葯時，標明藥物系專供臨床試驗用。

Ⅳ期臨床試驗：是新葯上市後由申請人自主進行的應用研究階段。其目的是考察在廣泛使用條件下藥物的療效和不良反應；評價在普通或者特殊人群中使用的利益與風險關係；改進給藥劑量等。新葯Ⅳ期臨床試驗是新葯臨床試驗的一個重要組成部份，是上市前新葯I、Ⅱ、Ⅲ、期試驗的補充和延續。它可以驗證上市前的結果，還可對上市前臨床試驗的偏差進行糾正，更重要的是可以彌補上市前臨床試驗缺乏的資料和信息，為臨床合理用藥提供依據。

近年來隨著大量創新藥物的上市，以及可能出現藥物安全性的問題，上市後臨床Ⅳ期的研究得到了重視，從臨床療效的研究進入臨床效果的研究，也就是所謂藥物上市後的真實世界的研究，從大數據分析中來收集真實世界的證據。

真實世界研究常用於評價治療效果和伴隨藥品的副反應。真實世界的研究包括前期藥品研發中了解未滿足的需要以及上市後評價的臨床和政策決策。總之，真實世界的大數據分析已成為未來藥物經濟學的研究方向。

2016年美國FDA發布《使用真實世界證據支持醫療器械監管決策》草案，《新英格蘭醫學雜誌》發表《真實世界證據（RWE）：是什麼？有何用？》，再次掀起真實世界研究的熱浪。

美國21世紀治療法案中就要求FDA發展一個指導真實世界藥品研究的證據評價的框架，在藥品法的基礎上評價真實世界證據的指南，幫助已批准上市的藥物進行上市後研究和開發新的適應症，通過真實世界患者經驗的學習，可以更好地在眾多的利益相關者中做出衛生決策。

《中國中藥雜誌》特邀請中國中醫科學院中醫臨床基礎醫學研究所的謝雁鳴教授團隊就「真實世界」出了一期專欄發表在最新一期的雜誌上——《中醫藥真實世界證據研究和應用專題》，本專題就中醫藥領域中RWE如何產生、積累和評價，真實世界證據用於藥品審批時需要基於什麼類的研究數據等問題進行了不同側面的研究，旨在為中藥上市後再評價的真實世界證據提供借鑒。

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