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外媒:基因療法開始成為現實 皮膚移植對抗糖尿病

參考消息網8月7日報道西媒稱,對基因的操縱向未來傳遞著不安的信息,因為人類可能會為實現某種目的而被改造。

據西班牙《國家報》網站8月4日報道,事實總是比想像複雜得多,但最終可能同樣令人驚嘆。一個國際研究專家團隊本周宣布他們在人類胚胎中首次利用CRISPR技術通過編輯基因攻克了一種遺傳疾病。利用此項技術,研究團隊去除了一個可能導致人猝死的有害基因。想要使這項成果在我們的生活中產生實踐意義還任重道遠,然而在現代醫學中使用基因療法卻已開始成為現實。

美國有望在9月份首次將這種療法用於商業性治療。該療法針對白血病預後不良患者,提取患者自身的淋巴細胞並送往瑞士諾華公司。該公司將在基因層面修改這些淋巴細胞使之具有攻擊癌細胞的能力,之後再將這些淋巴細胞注入患者體內。接受這項療法的患者中有83%的人親眼見證了他們的病症消失,一年後,三分之二的患者從癌症中康復。

如今數十項臨床試驗都處於最終測試階段,測試階段結束後這項技術將面向大眾,用於治療疑難雜症或某些種類的癌症。在基礎研究中,人們正試圖更好地理解這項技術的運作機制、可能帶來的副作用以及如何以最合理的價格將這種技術應用於患者。但就算是克服了技術和認知上的難題,基因療法高昂的費用也可能使其在醫療系統中站不住腳。

本周《細胞-幹細胞》雜誌發表了一項與基因療法有關的新研究成果,闡明了將實驗室很多研究成果運用於普遍醫療實踐中所面臨的難題。

美國芝加哥大學研究員吳小陽博士領導的團隊使用CRISPR基因編輯技術,利用母體細胞研製出可產生一種調節血糖水平的激素的皮膚移植物。之後研究團隊將皮膚移植物移植到患糖尿病的小白鼠身上。四個月以後,研究團隊發現不僅小白鼠的胰島素抵抗消失了,甚至攝入高脂食物引起的體重增長也受到了限制。一項用人體皮膚完成的試驗也呈現出類似的結果。

研究人員選擇通過皮膚移植應用基因療法是因為皮膚是分布在全身的器官,也是在實驗室通過母體細胞生產的最簡單、最廉價的組織之一。

在此項研究中應用的基因改造手段,其原理是在可產生調節胰島素的激素的GLP1基因中插入一個突變體來增加此激素的活躍時間,此外還添加一個抗體片段使該激素能在血液中存留更長時間。最後增添的一種機制使得GLP1基因在小白鼠攝入抗生素時產生更多激素。

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