上海長海醫院利用CAR-T技術治療白血病獲得突破

日前召開的全國臨床腫瘤學大會上，第二軍醫大學附屬長海醫院血液內科主任楊建民告訴記者一個令人振奮的消息：在長海醫院血液科，CAR-T技術在難治複發急性淋巴細胞白血病的臨床試驗中，已治療的14例患者都得到不同程度的控制，其中12例急性淋巴細胞白血病患者達到完全緩解，2例淋巴瘤患者癥狀穩定，至今無一例病人因嚴重併發症而死亡。

一點點把癌症的「堡壘」攻破

全球癌症治療領域裡，免疫治療無疑是最令人激動的進展，它讓病人用自身免疫系統來打擊體內的癌細胞。CAR-T是免疫治療的一種。

簡單說，CAR-T是通過基因工程技術，人工改造腫瘤患者的T細胞，在體外大量培養後生成腫瘤特異性CAR-T細胞，再將其回輸患者體內用以攻擊癌細胞。

目前，CAR-T主要用於急性淋巴細胞白血病。楊建民認為，在所有醫學專科里，血液科離基礎醫學更近，很多重大疾病都是在血液科突破的。從第一次拿到腫瘤標本開始，做一次化療看一下效果，能清楚知道腫瘤是怎麼變化的，一點點把癌症的「堡壘」攻克。

這次長海醫院14例患者是在化療和幹細胞移植都無法緩解時，選擇入組CAR-T細胞免疫治療，「這些病人均為免費治療。」楊建民補充。

免費治療的原因在於，目前國內CAR-T療法僅限於臨床研究，尚未有臨床治療獲得批准。據記者了解，上海部分三甲醫院也在做CAR-T癌症治療臨床研究，態度普遍比較謹慎。

科研推進與商業探索遇「雙冷」

「如今，繼續研究細胞免疫治療技術之一的CAR-T頂著很大壓力。」楊建民稱。

今年5月以來，國內細胞免疫治療遇冷，涉及DC、CIK、DC-CIK等免疫療法的醫療機構和企業停止了研究或尋求轉型。業內比較著急，呼籲不要將免疫治療「一棍子打死」，讓真正對腫瘤有效的療法可以繼續開展。

國際上，代表行業新方向的CAR-T療法正吸引著製藥企業競相進入。比如，2014年，美國葯監局授予諾華CAR-T免疫療法CTL019突破性療法認定。

據預測，以CAR-T為代表的細胞免疫治療市場化雖相對落後，但未來市場空間依然巨大，到2020年的市場規模將會達到100億元。

在我國，已有多家企業與醫院合作開展CAR-T技術臨床研究。他們面臨兩大問題：第一，進一步擴大臨床試驗人群，在更大樣本中驗證這一新興重磅治療技術的有效性、安全性問題；第二，如何走好商業探索的道路。

長海醫院的14例病例是與上海吉凱基因科技公司合作推進的，他們除共同開展CD19-CART治療「難治複發白血病」，還共同申請了CD123-CART細胞臨床應用轉化的上海市產學研醫項目。

楊建民稱，選擇張江的吉凱基因作為合作夥伴，是看中他們在CAR-T細胞的製備上有一整套質量控制標準，確保了臨床試驗中使用的CAR-T細胞的安全性。但他同時表示，目前是沒收穫的付出———醫生擔驚受怕，企業沒利潤回報，這是不科學的。

楊建民希望，相關部委出台醫院、公司的准入制度，包括監管和合理的收費標準，「這樣醫生才知道能做什麼，企業才知道不能做什麼」。

行業自律與互動監管並行

在業內看來，今年5月後，免疫治療遭遇波折，實為國內細胞免疫治療行業自身一些問題的集中爆發。它的正面效應是淘汰了那些只想賺錢而沒有資質的公司和機構。同時提示大家，在現今依然有不少企業、醫院投身CAR-T臨床研究，對這項治療新技術飽含信心的同時，更需要建立相關研究和應用規範體系。

據了解，國家衛計委正在研究醫療新技術臨床研究管理辦法，國家葯監總局也在通過各種渠道了解美國葯監局對免疫治療的監管理念。

2016年9月19日，由中國醫藥生物技術協會牽頭起草的《免疫細胞製劑製備質量管理自律規範》開始徵求意見。楊建民稱，「從草案看規定非常嚴格，作為醫生我也希望監管越嚴越好，把濫竽充數的企業踢出去，讓有技術優勢的企業成長起來。」

上海吉凱基因科技公司總經理余學軍建議，國家葯監總局和國家衛計委監管上不妨對CAR慢病毒載體的生產企業實行備案制，並實行GMP生產管理認證；對CAR-T細胞製備過程可參考國家出台的《幹細胞製劑質量控制及臨床前研究指導原則》實施；關於CAR-T細胞治療技術臨床研究和未來應用的監管，建議按照衛計委《限制臨床應用的醫療技術（2015版）》規定，進行申報和審批。

「不能止步不前，免疫治療仍是有可能攻克癌症的新技術，需要企業構建技術門檻和行業標準，監管不妨從『一刀切式』監管向『互動式』轉變。」余學軍談到。

楊建民還補充強調，面對任何醫療新技術，大眾的認識態度也很關鍵。「任何醫療技術都不是萬能的，包括免疫治療，只能解決部分問題。對患者而言，猶如一根稻草，抓住了可能就治癒了，但也可能沉下去。」在他看來，醫生要根據病人實際情況制定治療方案，患者和家屬也要有一個客觀、理性的期望值。

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