中國將於8月率先進行全球首例CRISPR基因編輯人體臨床試驗

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被改造過的免疫細胞將會精準地攻擊腫瘤圖片來源：STEVEGSCHMEISSNER/SCIENCE PHOTO LIBRARY

據《自然》雜誌數小時前剛剛報道，全球首例CRISPR技術的臨床試驗將於今年8月在中國進行。科學家們將會從肺癌病人的身上提取T細胞（白細胞的一種），在體外用CRISPR技術進行基因改造，然後注射回病人體內用以治療。

如果一切順利，這些基因改造過的免疫細胞將會精準有效地殺死病人身上的癌細胞。

進行這次臨床試驗的是來自四川大學華西醫院的研究團隊，課題領頭人是腫瘤學家盧鈾教授。華西醫院位於成都，醫院董事會於今年的7月6日批准了這項試驗。

參與這次試驗的病人都患有非小細胞肺癌，並且已經轉移。他們之前嘗試過化療、放療以及一些其他的治療手段，但是都沒有效果。

盧教授表示：「我們對於癌症的辦法其實真的不多，這項技術（CRISPR基因改造）將帶給很多病人巨大的福音，尤其是那些我們每天面對的癌症患者們。」

按照計劃，陸教授的團隊會首先從病人身上提取T細胞，改造這些細胞的受體，使它們能精確找到要消滅的癌症細胞。

然後使用CRISPR–Cas9除去一種叫做PD-1的蛋白質。這種蛋白質通常依附在T細胞表面，主要作用是在免疫反應結束後（即T細胞攻擊完成後），抑制T細胞的活力，避免誤傷健康細胞。而癌細胞能夠識別這種蛋白質，藉此躲過攻擊。

這樣，一支T細胞「專業滅癌小分隊」就形成了。

這支小分隊將會被注射回病人體內。科學家們希望，這些改造過的T細胞可以通過人體循環，順利地達到腫瘤所在的終點。

由於CRISPR-Cas9剪輯

技術可能出現脫靶的情況（剪錯基因），這將可能影響到治療效果，甚至產生一定的危險性。為了避免這種情況發生，位於成都的一家生物公司MedGenCell將參與本項臨床試驗，專門負責檢測改造後的T細胞是否「合格」。

基於CRISPR-Cas9技術的易用性，與其相關基因治療方案很有可能是未來的醫療的主要方向之一。

就在上個月，美國國立衛生院下屬的DNA重組諮詢委員會也通過了決議，批准CRISPR基因治療方案進行人體臨床測試。最快今年年底，18名分別罹患骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤的志願者將參與預期長達兩年的試驗。

參考：Nature，Theverge

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