幹細胞能治癒一切嗎？我們從糖尿病說起

Doug Melton無法相信他的兒子Sam在6個月的時候被診斷出患有Ⅰ型糖尿病。他說：「我記得那天晚上，我和妻子刺破他的腳跟，然後說道『這不可能，這根本不可能。』這種感覺就像已經到手的百萬大獎又溜走了一樣。」

之後，他的女兒被診斷出相同的疾病。那時，Melton放棄了手上的工作——在哈佛大學研究青蛙卵，重新開始培養胰細胞。Ⅰ型糖尿病患者體內不含有β胰腺細胞，Melton認為利用胚胎幹細胞培育出新的組織後可以代替這種細胞。

Melton的努力包括哈弗大學一間30人的實驗室和一家創業公司——Semma Therapeutics，這家公司以他的孩子命名，但是幹細胞培養成組織需要消耗大量的時間和金錢，Melton承認在整個過程中含有許多錯誤。他說：「公眾肯定不喜歡有這麼多的科學實驗失敗。」

事實上，在生物技術中沒有哪個領域比幹細胞治療承諾的多實現的少了。少數人進行過研究，但沒有顯著的成果。從體外受精胚胎中採集細胞，可以培育成人體中的任何組織，因此被人們認為具有無限組織供應能力。

聽起來很簡單，但實際上並不是。Melton和他的團隊花了15年的時間才弄清楚每一個分子經過怎樣的轉變最終才能變成能夠分泌胰島素和葡萄糖的β胰細胞。整個過程需要使用化學物質和三維培養系統，以及高旋轉燒瓶，30天內就能培養出功能齊全的β胰細胞。

今年早些時候，Melton終於證實了移植到小鼠體內的β胰細胞能夠在6個月的時間內有效的控制血糖。他認為在人體內也可以實現並且將效果延長至一年，現在這成了Semma的目標，設計一個可植入袋保護細胞。

過去兩年中Semma從風投公司、加州幹細胞機構那募集了將近5000萬美元的資金，合作夥伴包括Novartis和Medtronic。來自哈弗大學商學院的William Sahlman在Semma公司的董事會上說道：「我們準備投入大量資金進行試驗。」其中一個原因就是：每年全球的胰島素市場超過300億美元，測試條和檢查器可能是它的兩倍。

由於他們自身的免疫系統會攻擊調節血糖的胰細胞，所以Ⅰ型糖尿病患者常常自行檢查血糖水平注射胰島素。他們的壽命可能會減少十幾年。Melton說：「你可以認為細胞療法是最自然的解決方式。並不是通過技術解決的，你可以重新擁有消失的細胞。」

幾家公司正在嘗試創建一個技術方案，利電子產品建立一個人工胰島素並且與葡萄糖水平檢測相結合，含有一個胰島素泵、一個感測器利用演算法來控制計量。Medtronic公司的一個類似「閉環」系統已經獲得FDA批准，這個叫做MiniMed 670G的設備和智能手機差不多大小，在早前的實驗中表現良好。一家谷歌姐妹公司——Verily，本身就在研發葡萄糖檢測隱形眼鏡盒超薄感測器。

位於聖地亞哥的公司ViaCyte與Johnson & Johnson合作試圖第一次利用人類胚胎建立一個胰腺細胞設備。將未成熟的細胞裝入可移植的包袋中，希望它在體內能夠進行分化，去年進行了一次臨床試驗測試對這種想法進行了測試。

Semma認為不僅要將胚胎幹細胞培養成β細胞，還要讓其發育成α、β、δ等其他胰腺中的輔助細胞。這是一項複雜的仿生學項目。Semma和合伙人來自Melton實驗室的Felicia Pagliuca說：「在進化過程中這些細胞相鄰是有原因的。」

為人讓患者獲得實驗室培養的胰島細胞，Semma正在開發一種iPhone大小的設備模型，這種可取回的包袋所用的材料能與免疫系統隔絕開來，因此患者不用服用免疫抑製藥物。Semma副總裁Christopher Thanos說，他的團隊通過不同的氧氣比率、營養水平和胰島素含量模擬體內及設備周圍的生理過程。

一些專家認為保護細胞是不可能。來自匹茲堡大學的外科教授一直從事在豬體內培養人類胰島素研究的David Cooper，他說：「我不認為這些裝著幹細胞的小袋子能夠提供什麼答案。這個設備是不可能成功的。無法將所有的有毒物質都屏蔽。很少證據表明一個小膠囊可以將你從免疫反應中隔絕。」

之後每年都要進行的手術也需要納入考慮範圍中，許多糖尿病患者需要在50、60甚至70歲的時候進行手術？重複手術的疤痕將會產生怎樣的影響？Melton說手術的不便需要和測試血糖以及注射胰島素相比較。他說：「我的兒子說如果每個月進行一次手術他們不會考慮，我覺得這有點極端了，但如果一年兩次的話，還是可以的。」

如果這個設備無法實現，Semma還有一個備用計劃。收到來自CIRM500萬美元的捐款，加州幹細胞機構通過誘導多功能幹細胞在病人自己的組織中製造出了胰島細胞。這個一個將成人的體細胞，如皮膚細胞進行編輯將其變為幹細胞的過程。這種細胞不會被身體識別為外來物，也不需要過多的保護，也能避開Ⅰ型糖尿病對細胞的破壞。Semma認為認為他們可能幫助一部分病因不同的患者。

Semma依舊不確定可植入式胰腺生物設備完成的時間。這意味著Melton的孩子們不得不再等上一段。Melton說：「對不起花了太長的時間，但這設備確實有用。」

[island via technologyreview]

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