科學家首次應用腺病毒載體治療先天耳聾動物模型獲得成功

先天耳聾

先天耳聾並不少見，該病不僅影響聽力，還會導致語言功能不全，其主要是由於與聽覺相關的基因缺陷，導致耳蝸毛細胞功能不全所造成的，現在已經發現有約300種基因缺陷與先天耳聾有關。目前對先天耳聾較為成熟的治療方法是人工耳蝸的植入，這種方法雖然可以恢復部分聽力，但是仍然不能達到正常聽力水平的完全恢復，因此科學家一直在尋求更好的治療方法。

既然目前已經掌握了一系列基因缺陷可以導致先天耳聾，那麼是否可以通過對缺陷基因的修復來恢復聽力呢？從理論上講這種方法是可行的，但是難點在於如何對基因進行修復。近日一組科學家在這方面的研究獲得了突破，相關的研究已經發表在了著名的《Nature Biotechnology》雜誌上（DOI: 10.1038/nbt.3781）。

在這次研究中，科學家對一種於人體無害的腺病毒進行改造，將需要修復的基因整合到這種病毒之中，並將這種病毒導向先天耳聾的耳蝸，以恢復耳蝸毛細胞的功能。由於這種病毒有自身複製的功能，因此其可以從被導入的毛細胞向周邊的毛細胞進行擴散，逐漸恢復更多毛細胞的功能，以達到優於人工耳蝸治療的效果。這次報道是人類首次利用這種方法在動物試驗上獲得成功，應用類似的方法之前也曾應用於肝臟和視網膜疾病的治療。按照改組科學家的描述，這種治療非常類似於「克洛伊木馬」的原理。希望這種方法能夠儘快在人體試驗中獲得成功，造福人類！