華人科學家立功:艾滋病有救了!
據新華社消息,美國天普大學華人科學家胡文輝等宣布,利用基因編輯技術,已經有效剔除了一種人源化小鼠多個器官組織中的人類艾滋病病毒。
在此之前,該研究團隊已經成功利用同樣的技術,有效清除了體外培養的人類細胞系、艾滋病患者體內取出的T免疫細胞,以及轉基因小鼠體內的艾滋病病毒。
最新研究成果,則代表朝著人類臨床試驗、最終投入實用的方向邁出了一大步。
據了解,所謂人源化BLT小鼠,是指移植了人的骨髓、肝和胸腺組織或細胞的免疫缺陷小鼠,具有人類功能性免疫系統,被艾滋病病毒感染和潛伏的方式也與人類一致。
試驗中,研究人員利用艾滋病病毒感染人源化BLT小鼠,然後藉助腺相關病毒(AAV)作載體,將有著「基因剪刀」之稱的CRISPR/Cas9基因編輯工具送到潛伏感染小鼠體內。
2-4周後,多個小鼠器官組織中的艾滋病病毒基因組都被切除了。
可喜的是,這種方法只會殺死病毒,而不會誤殺正常細胞。
不過,基因編輯療法並不能100%清除艾滋病病毒,但能顯著降低潛伏病毒量,可與抗逆轉錄病毒藥物組合使用。
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