30年磨一劍：精準醫療新思路抗癌藥也能一把鑰匙開幾把鎖

準備好彩筆，畫重點和熱點啦！

第八屆中美臨床與轉化醫學國際論壇

探討和交流最前沿、最熱議的臨床轉化醫學——精準醫療話題；

關注臨床診療效果和人口健康獲益；

是科研人員、醫生、企業和投資領軍人物和政府決策者至關重要溝通交流渠道。

是未來一代科學家、醫生和管理者學習和參與學術交流的最佳環境。

邀請

最近FDA首次批准一種新抗癌藥(Keytruda)上市（確切講是新治療適應症）在圈兒內刷屏，在業內也撼動了腫瘤免疫治療的傳統認知。

抗癌藥不是依據腫瘤原發臟器或組織部分，如肺、肝、腎、胃、腸或子宮等癌症，而是根據癌細胞基因改變機理設置靶向性治療，這是抗癌免疫療法的新亮點，新趨勢。

這樣的奇葩想法歷經30載的基礎研究磨練而成，可謂30年磨一劍！最初始於霍普金斯大學科研人員一次誤打誤撞發現了腫瘤細胞基因錯配修復缺陷現象，然後契而不舍地探索至今修成正果。

阿司匹林被稱為廣譜獲益的良藥，Keytruda的抗癌作用也有異曲同工之妙用，堪稱為廣譜抗癌藥。

瞄準最新進展、最熱議題

在第八屆中美臨床與轉化醫學論壇上將是熱議主題——邀請院士、臨床大咖評述應用前景！一把鑰匙開幾把鎖式抗癌藥精準治療。

把你的問題帶來，把專家的思想碰撞帶回去

如果單純從傳統藥物治療上看，一種抗癌藥對可能的癌症都有效，這好像不是在談「精準」，而是一葯泛化多用。仔細琢磨該葯抗癌靶向作用機理，特別是結合多數實體瘤細胞在基因編碼上突變或異常，似乎這種另類精準治療構成了突破性創新思路。精準治療也可以殊途同歸——採用同一抗癌藥治癒或消除腫瘤。

北京大學醫學部主任詹啟敏院士在他個人微信圈裡也按捺不住評述：「該項工作是精準醫學發展的歷史性突破！標誌著人類對癌症認識和診療水平進入了一個歷史性高度。與我國傳統醫學哲學思想「同病異治」，「異病同治」等精準醫學理念高度吻合」。

《科學》雜誌的評述是：「FDA批准了一個不能再另類的另類抗癌藥，儘管普天下都談精準治療，但此類精準抗癌尚屬首次，顛覆了目前腫瘤免疫治療理念，該抗癌藥起作用並不在乎癌症原發臟器或部位，而是基於癌細胞的微衛星不穩定性或DNA錯配修復缺陷機理。

這就好像當年生物學家、化學家和物理學家對發現人類基因DNA雙螺旋完美結構之驚詫! 一切出乎人們的想像。

《MIT科技評述》的讚譽是：「該葯是真正的精準治療新葯。它更新了對腫瘤免疫靶向性治療的認知，原來想像的都是根據腫瘤原發臟器部位定點、定位，現在則是從腫瘤基因變化特質來思考抗癌的同質化治療方案。

精準醫學特別是針對癌症的精準治療事關重大。目前，普遍的治療理念仍是尋求個性化/個體化腫瘤基因突變作為「靶標」 而指導制定治療方案。

不是嗎？就連IBM-Watson人工智慧也在輔助醫生選擇和確定個性化癌症標誌物——實施靶向性免疫治療。在實施方案前，做腫瘤組織基因測序，試圖明確患者癌症對哪些抗癌藥敏感或不敏感。這是絕大多數靶向性免疫治療的指導思路。

然而在臨床中，醫生早已領教了腫瘤治療的不確定性，多數情況下認為是對腫瘤生物學特性和機理不清楚而束手無策，或認為癌細胞基因再次突變或漂移導致靶向抗癌藥失效。

FDA批准Keytruda成為免疫抗癌新葯，也是基於臨床治療中大數據和效果觀察，以及藥物機理的轉化研究，逐漸地對Keytruda抗癌功能清晰了，最終突破經典學派傳統觀點——精準抗癌也可以一葯多用途。

早在2014年，該葯作為治療黑色素瘤藥物獲得FDA批准上市。在隨後臨床應用中顯現奇效，包括治癒美國前總統卡特腦部轉移性黑色素瘤。另外一方面，讓醫生最糾結的問題是腫瘤免疫治療並非所有患者都有效（無論怎樣預先檢測基因或匹配靶標）。這就是另闢奇徑的開始！

精準治療適應症

Keytruda抗癌藥物可用於治療大腸癌、胰腺癌、胃癌、卵巢癌，以及其他癌症。前提是腫瘤基因檢測發現有基因錯配修復缺陷現象。

Keytruda上市，預期有多少患者獲益？

按照目前FDA批准Keytruda應用的抗癌治療領域（適應症），再加上醫生自己發揮的臨床應用（Off-label治療方案），霍普金斯大學腫瘤免疫中心專家推測可能有大約4%晚期癌症患者獲益，即每年有3萬多位癌症晚期患者接受Keytruda藥物治療。

然而，臨床腫瘤專家仍認為，患者應首選常規器官靶向性免疫治療作為一線治療方案。除非患者對常規化療無效或免疫治療效果不佳。另外，檢測癌細胞DNA錯配修復缺陷的費用大約在$300—$600美元，採用Keytruda治療藥費大約在10—15萬美元/年（相當於100萬元人民幣/每年）。

Keytruda的臨床試驗驗證效果

該葯的臨床試驗是霍普金斯大學醫院腫瘤免疫中心和其他四家醫院聯合完成的。臨床試驗入組了149位腫瘤患者，分別患有15種不同腫瘤。試驗結果驗證了40%患者（60位）的腫瘤完全或部分消失了。獲得「治癒」的那些患者感覺如釋負重，他們不再擔心可怕的癌症了。而另外60%患者則沒那麼幸運。這就是臨床與轉化醫學研究的下一個目標！

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