重磅！美國FDA批准22年來首款ALS療法

5月6日，美國FDA宣布批准MT Pharma America的新葯Radicava（edaravone）上市，治療肌萎縮性側索硬化（ALS）。值得一提的是，這是美國FDA 22年來批准的首款ALS療法。

ALS以「漸凍人症」之名為人所熟知，它是一種罕見的漸進性神經退行性疾病。據估計，美國大約有12000-15000名ALS患者，他們由於神經細胞受損或死亡，導致無法控制特定的肌肉。因此，他們的肌肉不斷變弱，最終使得患者癱瘓。由於這種疾病的漸進性特性，患者的癥狀會不斷惡化。大部分患者會在癥狀首次出現的3-5年內由於呼吸衰竭而死亡。儘管這項疾病異常致命，目前能夠治療它的藥物卻非常有限。慈善組織也於前幾年舉行「冰桶挑戰」，呼籲社會為這種惡疾報以更多的關注，以期帶來新的療法。

今日獲批的edaravone是一款神經保護劑，它能強效清理自由基，使神經免於氧化應激（oxidative stress）和神經元凋亡（neuronal apoptosis），因此有望為ALS患者帶來益處。先前，它已於日本上市，並曾獲得美國FDA頒發的孤兒葯資格。

「聽說edaravone在日本上市治療ALS後，我們迅速與藥物的開發者接洽，討論遞交美國上市申請事宜，」FDA藥物評估與研究中心神經學產品部副主任Eric Bastings博士說道：「這是多年以來美國FDA批准的首個ALS新療法，我們很高興能讓ALS患者有全新的治療手段。」

在一項於日本進行的為期6個月的臨床試驗中，edaravone治療ALS的效果得到了驗證。試驗里，137名患者被隨機分為兩組，一組接受edaravone，一組接受安慰劑。在研究的第24周，與對照組相比，接受edaravone治療的患者日常運動能力的下降幅度更低。基於這一結果，FDA今日批准edaravone上市。

「我們相信Radicava為ALS患者帶來了新希望，也彰顯了MT Pharma America為美國那些生命受疾病威脅的患者帶來創新療法的承諾，」 MT Pharma America的總裁Atsushi Fujimoto先生說道：「我們深知這款療法對ALS患者的重要性，並承諾將幫助他們獲得這一重要治療手段，並使他們的開銷降到最低。」

MT Pharma America的總裁Atsushi Fujimoto先生（圖片來源：MT Pharma America官方網站）

「這對於ALS患者來說是個重要的時刻。Radicava的批准讓我們有望看到更多新療法的問世，」ALS協會（ALS Association）的總裁兼首席執行官Barbara Newhouse女士說道：「我們向MT Pharma America和FDA的努力表示讚揚，他們用史無前例的速度，將這款新葯送到了患者手中。」

我們祝願這款新葯能改善ALS患者的生活質量，也希望更多新葯能夠問世，造福患者。

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參考資料：1)MT Pharma America Announces FDA Approval of RADICAVA (Edaravone), the First New Treatment Option for ALS in More Than 20 Years

2)FDA approves drug to treat ALS

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