罕見鬆口！FDA確認Amicus新葯可提交新NDA

▎葯明康德/報道

今天，葯明康德集團合作夥伴Amicus Therapeutics公司宣布，計劃在2017年第四季度向美國FDA提交新的藥物申請（NDA），使用口服型精準醫療藥物migalastat治療法布里病（Fabry disease）。

法布里病是一種遺傳性溶酶體貯積病，由編碼α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）的GLA基因突變而引起的。α-Gal A的主要生物學功能是降解溶酶體中的特異性脂質，包括球三葉神經醯胺（GL-3，或被稱為Gb3）。降低或缺失的α-GalA活性水平導致GL-3在受影響的機體組織中積累，包括中樞神經系統、心臟、腎臟和皮膚。研究發現GL-3的進行性積累與法布里病的發病率和死亡相關聯，導致幼小年齡就開始的疼痛、腎衰竭、心臟病和中風等一系列癥狀。

Amicus Therapeutics是全球領先的生物技術公司之一，耕耘於罕見疾病治療領域。該公司擁有強大的先進療法，可用於廣泛的人類遺傳性疾病。Amicus的主要開發項目包括針對法布里病的單一療法小分子藥物伴侶migalastat，以及治療Epidermolysis Bullosa病、Pompe病等其它罕見毀滅性疾病的小分子候選藥物。

Migalastat旨在治療具有易感型遺傳突變（amenable mutation）的法布里病患者。基於專有的體外測定法，易感型遺傳突變是對migalastat治療有反應的突變。該精準醫療藥物通過穩定身體自身的功能失調酶蛋白，因此可以清除具有易感突變患者體內累積的疾病源底物（GL-3）。據Amicus公司估計，全球範圍內約35％-50％的法布里患者可能具有上述易感遺傳突變。歐盟委員會（EC）已經批准了migalastat，以商品名Galafold作為成年人和16歲以下青少年的一線長期治療方案，他們經確診患有法布里病並具有易感型突變。Migalastat在瑞士和以色列等國家也得到了獲批。日本、加拿大和澳大利亞正在對其監管申請進行審評。

Amicus正在根據H部分條款（Subpart H）準備新的NDA提交，其中規定可能獲得加速批准（accelerated approval）。Amicus打算將migalastat有效減少致病底物（GL-3）數據，以及已完成臨床研究中的總數據打包，用於此次NDA提交。之前，FDA曾要求過開展評估胃腸道（GI）癥狀的臨床試驗，現在該監管機構已不再要求這一額外3期研究。

Amicus Therapeutics公司董事長兼首席執行官John F. Crowley先生（圖片來源：Amicus官網）

Amicus Therapeutics公司董事長兼首席執行官John F. Crowley先生表示：「美國FDA的這一新指導標誌著針對數千美國法布里病患者的巨大進步。我們正在快速推進我們的NDA提交，並加速美國migalastat獲批的監管途徑。今天是migalastat藥物發展的開創性時刻，並驗證了患者、醫生和科研人員齊心協力開發這一精準藥物的奉獻精神和毅力。」

Amicus Therapeutics公司首席醫學官Jay Barth博士（圖片來源：Amicus官網）

Amicus Therapeutics的首席醫學官Jay Barth博士也說道：「我們的臨床試驗數據，包括針對法布里病已經完成的兩項最大規模的重要關鍵研究已經支持了該葯在歐盟、以色列和瑞士獲得批准，以及作為我們在日本、加拿大和澳大利亞等國家監管申請提交的基礎。FDA對migalastat數據的審評意願反映了我們所認同的治療發展金標準：以科學為基礎、以數據為導向、以患者為中心。我們認為此次NDA提交具備強大的數據包，我們期待著邁向migalastat在美國獲批的寬敞大道。」

參考資料：

[1] U.S. FDA Confirms Amicus Therapeutics May Submit New Drug Application for Migalastat for Fabry Disease

[2] Amicus Therapeutics官方網站

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