細胞免疫治療監管求變：或將採取分類模式，嚴格質控嚴格准入

2016年的「魏則西事件」讓細胞治療進入公眾視野，這一領域的灰色利益糾葛、監管缺位，也讓整個行業付出了代價。

細胞免疫治療市場一度亂到了什麼程度？

衛計委衛生髮展研究中心主任趙琨日前在中國醫藥質量管理協會細胞治療質量控制與研究專業委員會第二屆學術研討會上稱，國內目前開展免疫治療的大概有500家機構。

澎湃新聞（www.thepaper.cn）在研討會上獲悉，國家衛計委和食葯監總局均有相關部門負責人蔘會，且兩部委此前已就細胞治療監管思路與舉措進行過協商，具體監管思路和措施很有可能於今年年底或明年正式出台，行業「無法可依」的局面有望結束。

而根據會上數位院士專家的發言以及國家衛計委衛生髮展研究中心主任趙琨和國家食葯監總局生物製品處處長張輝的觀點，免疫細胞治療或將採取基於風險的分類監管模式，制定嚴格的質控標準，嚴格准入制度。

機構良莠不齊，將嚴格准入制度

免疫細胞與幹細胞治療均被視為全球醫學的重要方向，研究成果也日益豐富，但其有效性或安全性大多仍處在論證階段。

澎湃新聞獲取的資料顯示，目前中國在食葯監總局登記從事細胞治療研究的機構有1700多家。

居高不下的癌症發病率和日益龐大的患癌人群，創造了巨大的臨床需求和商業市場，利益刺激之下亂象頻生。

與會的食葯監總局生物製品處處長張輝坦率承認，一如此前「魏則西事件」暴露出來的，免疫細胞治療領域存在企業規模比較小、行業集中度較低，企業技術不成熟、研發能力參差不齊，標準體系不完善監管不到位，成果轉化率低等一系列問題。

國家衛計委此前曾明確向澎湃新聞表示，從免疫治療中的CIK療法多年的臨床研究和應用來看，儘管可以使患者總生存期顯著延長、生活質量明顯提高，但是該療法存在細胞製備質量參差不齊、特異性不強、個體療效差異大等問題，同時存在器官損傷等副作用，還不具備進一步廣泛臨床應用的條件，需要進一步深入研究。

國家衛計委同時強調，免疫細胞治療的安全性和有效性仍然需要進一步加強臨床研究。必須加強臨床研究管理，指導各研究機構開展科學、嚴謹的臨床研究工作，以促進該項技術的臨床應用轉化。

然而，利益驅動下，這些尚處於研究階段的細胞技術或製劑被部分機構用來牟利，被包裝宣傳為奇效藥物或技術，病人被視為用於牟利的「小白鼠」。

對於細胞免疫治療領域的亂象，張輝認為，主要是由於國內細胞製品研究機構跨度較大，一些大型重點的科研機構和部分普通高校的教研室都有開展，在醫療機構當中甚至一些婦幼保健院門診部、二級臨床機構都有設，水平是良莠不齊的。

在張輝看來，問題主要出現在後兩者，在一些大型科研機構和重點高校當中，開展臨床治療相對規範，技術也比較先進，病例數也比較多，細胞類型也比較多。但是一些普通的高校、教研室、研究所，開展的細胞治療科研含量相對來說不是很高，樣本數也比較少。

此前細胞免疫治療的商業模式一般遵從以下模式：國內一些小型的生物科技公司和醫院進行收費合作細胞療法，特別是免疫細胞療法作為臨床來應用。通過醫院內部的一些審批，簽訂一些免責協議等方式來用於癌症晚期患者的治療。

張輝認為，這樣的一個灰色地帶，使公司和醫院可能獲得了一些收益，可能也在一定程度上造福了一些患者，「但是它其中存在巨大的醫療和道德風險，這種情況我認為是不能持續下去的」。

鑒於此，張輝認為，細胞治療領域需要制定嚴格的質控標準，在生產過程、研製過程中按照現有的藥品生產質量管理規範以及已經發布的一些相關的技術指南開展技術研究。

張輝還表示，食葯監總局正在根據此前徵求的各界意見修訂《細胞製品研究與評價技術指導原則》，目前技術指南的藥學和臨床部分基本上修訂完成，預計今年內出台。

此外張輝還表示，細胞治療領域需要嚴格准入制度。

藥品還是技術：基於風險的分類管理制度

對於細胞治療行業，魏則西事件是一個標誌性的節點。

2016年5月4日，國家衛計委重申禁令，叫停了全國範圍內不同醫院正在開展的所有免疫細胞治療。當天，國家衛計委召開關於規範醫療機構科室管理和醫療技術管理工作的電視電話會議，明確要求自體免疫細胞治療等技術，按照臨床研究的相關規定執行。這意味著，免疫細胞治療技術並非成熟的醫療技術，不能收費。

監管的長期缺位造成的偶發性惡性事件，讓整個行業隨之震動並開始反思。

澎湃新聞此前接觸過的多位業內專家均表示，魏則西事件讓行業亂象得以曝光，意識到合理監管制度出台的迫切性。

北京一家大型三甲醫院腫瘤生物治療科室負責人此前告訴澎湃新聞，我國目前缺乏免疫細胞治療技術的技術標準，比如，缺乏明確的操作指南，缺乏對細胞數量及免疫學效價等指標的要求。而醫療市場中一些公司叫賣的相關技術，表面看起來像該技術，但治療中的實際參數卻難以評估。

中國醫藥生物技術協會秘書長吳朝暉就在此次研討會上指出，「我們在批評主管部門對新技術的管理缺乏主動性、前瞻性的同時，有沒有自己做過反思？我們這個行業特別是免疫細胞治療，很多人沒做過非常深入的研究就在人的身上進入臨床應用，用它去賺錢。」

「包治百病」「癌症治癒率超過90%」曾是一些醫院和企業合作時的給幹細胞、免疫細胞治療貼上的標籤，對於癌症患者尤其具有欺騙性和誘惑力。

關於細胞治療的監管，無論是在業界還是在監管部門，都存在監管思路之爭。

細胞治療，既涉及到細胞製品的製取，又涉及到作用於患者，該作為「藥品」還是「技術」來監管，多年來爭論不斷。

吳朝輝認為，國內細胞治療的管理，長期一直在藥品或者技術的十字路口徘徊。

但目前，監管思路逐漸明朗。

近日，盧世璧、吳祖澤、付小兵三位院士聯合在《中國工程科學》雜誌撰文建議根據細胞技術的不同特點實施分類管理：自體細胞的應用按照醫療技術由國家衛計委管理，異體細胞及其衍生物作為產品由國家食品藥品監督管理總局註冊管理。同時建議實施細胞技術類再生醫學治療技術應用或產品示範機制，在先行示範中逐步完善產品技術標準和示範機制。

學術界的呼籲也得到了監管部門的回應。

今年4月份，一位業界權威專家向澎湃新聞透露，國家食葯監總局和國家衛計委正在計劃組織關於細胞治療的新一輪論證。

此次研討會上兩個監管部門透露的信息顯示，兩部委接近達成共識，針對細胞治療，基於風險的分類監管政策有望出台。

此次會上，張輝指出，細胞治療應該採取基於風險的分類監管模式，確保細胞產品的安全性和有效性，而不應該是籠統的一刀切，不應簡單機械地將細胞治療說成是醫療技術，或者說是產品。

張輝還特別提到，對於治療嚴重危及生命且無有效治療手段疾病的藥品，經過專家論證後，在臨床實驗的早期中期，它的指標能夠顯示療效並可預測其臨床價值的時候，食葯監總局就可以有條件批准上市。

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