基因療法：叫好不叫座

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基因治療藥物，缺乏銷售業績

眾所周知，基因治療的潛力是巨大的，它將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病。

然而，據科學美國人報道，歐洲監管機構批准的2種基因療法迄今只有3例患者接受了商業治療。這種專用於罕見病的治療方法，因缺乏銷售業績而使得製藥商正面臨一些障礙。

以荷蘭公司UniQure用於治療稀有病——脂卵白酶缺乏症(LPLD)的基因藥物格利貝拉（Glybera）為例，其費用高達100萬美元，自2012獲得批准以來，只使用過一次。為了擴大覆蓋範圍，那個患者的醫生不得不提交厚厚的一沓文字資料，不得不親自給一家德國保險公司的CEO打電話。

因此，公司準備在10月份銷售授權到期時，將不再請求歐洲當局延長這款藥物的銷售期限。

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問題出在哪兒了？缺乏需求。

UniQure公司首席執行官Matthew Kapusta在一次新聞發布會上說：自從2012年在歐洲獲批以來，公司發現該葯的用途「極其有限」。更糟糕的是，根據uniQure公司的預想，在未來的幾年仍然不會有更多的病人需求這款藥物。

此外，根據Glybera最初獲批時的條款，公司要想延期銷售的話，就不得不支付一些現金。此外，這家生物技術公司將要根據要求為病人建立長期監護登記表，還要完成一項售後調研，設置新的風險管理程序，又要接受監管機構一年一度的重新評估。同時，這家公司還被要求維護製藥基礎設施，並保持監管互動……這一切都是為了一款賣不動的天價藥物！

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教訓：藥物研發者最好懂點「銷售」

Glybera停止銷售，為研發超級罕見疾病治療方案的其他製藥公司提供了教訓。儘管這些製藥公司有能力使那些很少有選擇或別無選擇的病人大大受益，但是此類藥物的定價必須要掌握在能夠擔負起的範圍內。

葛蘭素史克公司（GlaxoSmithKline）公司開發的幫助治療腺苷脫氨酶—重症聯合免疫缺陷（ADA-SCID）患者的藥物Strimvelis自2016年5月批准以來，公司也只賣了2例，每例70萬美元。

這也是一種極為罕見的疾病，GSK預計歐洲每年新發病例約15例。不過在GSK看來，這個藥物的銷售價值遠遠大於藥物的產品價值。

畢馬威首席醫療顧問Hilary Thomas表示，令人失望的是，在歐洲很少有病人接受基因治療。這是一種非常昂貴的治療，存在一定的商業挑戰，尤其是公共資助的醫療系統面臨的支付難題。

在Spark Therapuetics的CEO看來，歐洲的基因治療產品賣得不好。這些原因包括複雜的報銷制度、不規則的臨床試驗記錄等。而他希望公司開發的一種罕見的遺傳性失明的基因療法在2018年1月贏得美國批准，以解決影響全世界6000人的一種失明。

然而，也有人認為需要一種全新的商業模式來助力基因治療公司成功可能性，譬如按照療效付費（pay-for-performance ），這樣政府或保險公司就可以停止向「藥效消失」的企業付費。

End

參考資料：1）Drug Developers Concerned Over Lack of Sales

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