【熱詞】基因剪刀

眾所周知，脫氧核糖核酸（DNA）是重要的遺傳物質，它呈螺旋互繞的雙鏈結構。而在DNA鏈條上，一個具有某種功能的片段就是基因。

近些年，一項被俗稱為「基因剪刀」的前沿技術備受關注，並在醫療應用方面顯示出了極大潛力。

那麼，什麼是基因剪刀？基因剪刀正式學術名稱是基因編輯技術。它可以斷開DNA鏈條，對其進行改動，然後重新連上，就像人們寫作時編輯文字那樣。由於對DNA鏈條有剪斷操作，所以被形象地稱為「基因剪刀」。

基因組常被稱作是「生命天書」。而基因剪刀的出現，使得科學家們可以編寫「生命天書」。如此，很多疾病也將不再讓人「談虎色變」 。

2017年｜秋

編寫「生命天書」

電影《金剛狼3》的上映，引發了人們對基因改造的興趣。事實上，基因編輯技術早在20世紀90年代就出現了，但直到2013年「基因剪刀」的概念才真正流行起來，而這一切與一位出生在石家莊的美籍華人科學家張峰有著極大關係。

研究發現，細菌有一種能力極強的免疫系統：當外來的病毒(噬菌體)感染細菌時，細菌就利用身體里的一種酶(Cas9)來切斷外來病毒(噬菌體)的基因。

這樣，外來的病毒(噬菌體)不能在細菌身體里複製了(繁殖了)，就相當於把病毒(噬菌體)間接殺死了，這樣細菌就不會得病了。

根據這種現象，32歲的張鋒在美國麻省理工學院發明了一種叫作CRISPR/Cas9的技術，也叫基因編輯技術，這種技術能對基因進行剪切，形成了一套基因編輯系統，或許將來人們治病可以選擇「基因手術」。

我們都知道，人生病大多是由於基因的關係。例如，人患癌症，大多是由於基因突變。所以，理論上，如果用CRISPR/Cas9技術將機體里發生突變的基因剪切掉，植入健康的基因，人的癌症就會從根本上治癒。

所以，「基因剪刀」一出現，立即引發業界極大關注。科學家們認為，通過這項技術，人類將可以編寫「生命天書」。

事實上，此次應用基因剪刀成功阻止視網膜血管新生，也證明了人類有望以前所未有的能力改造自身。

視網膜血管新生，是指視網膜表面長出新的、異常的血管。隨著病程變化，這些新生血管會滲漏、破裂甚至導致視網膜脫落，誘發視力受損乃至失明。增生性糖尿病視網膜病變、濕性老年性黃斑變性等，都可能引發視網膜血管新生。

而目前主要靠血管內皮生長因子抑製劑類藥物來抑制新血管生長，減輕血管滲漏，但需持續用藥，還有相當數量的患者對血管內皮生長因子抑製劑不響應。

研究人員嘗試以腺相關病毒為載體，對受體的基因進行編輯，阻斷眼內病理性的血管新生。結果顯示，在實驗鼠身上，只需一次腺相關病毒的注射就能完成基因編輯，阻斷了視網膜血管新生。

下一步有望利用這種基因編輯技術開發出新療法，臨床治療以病理性眼內血管新生為特徵的眼部疾病。

2017年｜秋

從追隨到領先

簡單來說，基因剪刀技術有兩大功能，一個是GPS定位，另一個則像一把DNA的分子手術刀，精準剪切人體基因的某個位置。

這與計算機編程的流程相似，我們可以「插入」一個基因，「刪除」一個基因，或是「修改」一個錯誤的基因。

正因如此，在生命之初的胚胎階段，基因編輯技術的運用，能夠完善基因的表達和功能，減少先天性疾病，顯現優質性狀，甚至「完美人類」的誕生都有可能。

但是，由於涉及人類基因的研究必須經歷嚴格的倫理審視，所以基因編輯技術目前不能逾越紅線，用來製造「完美人類」。不過，新一輪方興未艾的基因研究浪潮中湧現不少中國面孔，中國「基因剪刀手」正在集體崛起。

2016年8月，中國科學家在全球首次利用CRISPR－Cas9技術進行人體臨床試驗。四川大學華西醫院教授盧鈾領導的團隊將用這一技術改造免疫細胞，並注射入病人體內，以治療非小細胞肺癌。

在全球首次運用「基因剪刀」修改人類胚胎基因的，也是一位年輕的中國科學家。2015年，中山大學80後科學家黃軍就利用這一技術修改人類胚胎中可能導致地中海貧血的基因。

黃軍就也因此被《自然》雜誌列入全球十大科技人物。另一位因為運用「基因剪刀」而獲得《自然》雜誌獎項的中國科學家是高彩霞。

她是中國科學院遺傳與發育生物學研究所的植物生物學家，她與實驗室同事率先在農作物，特別是小麥和水稻上成功使用了這項革命性的基因編輯技術。

以「人類基因組計劃」為代表的上一輪基因研究浪潮中，中國科學家處於追隨的位置。這是因為主要基因測序工具都是國外科學家發明的，而中國科學家承擔的工作量只佔整個計劃的百分之一。現如今，許多在中國完成的基因編輯工作都具有開創性。

2017年｜秋

生命完善的新藍圖

「基因剪刀手」們將把我們帶向何處？未來的生活會有多大改變？這也是普通百姓關心的實際問題。

從近期來看，基因編輯技術可促進相關醫療領域的發展，將為治療疾病開闢新的途徑。

例如黃軍就的研究成果為治療一種在中國南方兒童中常見的遺傳疾病——地中海貧血症提供了可能，而眼下還有研究人員試圖通過修改免疫細胞的基因來達到治療肺癌的目的。

目前，全球具有器官移植需求的病人不在少數，而捐獻的器官數量有限。異種器官移植也被「人類基因組編寫計劃」列為6個先導項目之一。

科學家們正在研究如何用豬培育可供移植的器官。目前的技術障礙之一是豬體內存在一些有害基因，可能給人類帶來新的疾病。不過，已經有科學家使用基因編輯技術去除了豬基因組中62個有害基因，掃清了豬器官用於人體移植的一大障礙。

從遠期來看，基因編輯技術可能開啟一個現在無法想像的全新世界。最典型、也是最受質疑的就是關於創造生命或創造人類的問題。

2015年年底，中美英等多國科學家和倫理學家在華盛頓舉行「人類基因編輯國際峰會」。會後聲明划出的紅線是，禁止出於生殖目的而使用基因編輯技術改變人類胚胎或生殖細胞。

這意味著，用「基因剪刀」幫助自己治病可以，但不能用它來製造完美的下一代。

其實，縱觀生物技術發展史，試管嬰兒、克隆技術、轉基因技術出現時都曾引發巨大爭論，但這些技術仍然對人類社會作出了巨大貢獻。所以，對於基因剪刀技術的發展，我們都將充滿期待。

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