基因編輯技術介入胚胎髮育 成功切除導致先天心臟病基因

央廣網北京8月4日消息(記者張奧 實習記者于洋)據經濟之聲《天下公司》報道,英國《自然》雜誌公布了一篇基因編輯的論文,美國和韓國科學家利用基因編輯技術刪除了一顆人類胚胎中的變異基因,這種基因變異與一種遺傳性心臟疾病有關,能夠造成猝死和心力衰竭。如今科學家團隊可以將變異部分在胚胎階段刪除,以此證明在生命早期通過編輯生殖細胞的DNA安全有效。

關於基因編輯crispr技術,《天下公司》節目曾在《燒腦季》中專門請過清華大學的謝震博士來講解過。據謝震介紹:「這種系統是非常神奇的,核酸酶,也就是核酸DNA的剪刀,能夠在小的RNA的指導下,結合在RNA和DNA互補配對的序列上。當互補序列配對後,剪刀就被定位到那個位置,就可以對那個位置進行雙鏈的斷裂的剪切,這樣就會造成基因的斷裂,我們也可以對基因進行修補或者替換。Crispr系統來源於細菌和古細菌,是一種自然進化的結果,任何一個細菌中都有它的天敵,它的天敵叫噬菌體——細菌的病毒。」

結合雜誌上所講的案例,謝震博士介紹了這種導致先天性心臟病的病原基因。

謝震說:「這個基因叫做MYBPC3,它與心肌肥大有關,顯性遺傳基變如果有突變,就會造成後代產生疾病心肌肥大,心肌肥大會造成左心室一定程度供血不足,逐漸地往外泵血能力就變差了。例如有些運動員的非正常死亡。這種疾病突變的頻率是很高的,據報道,每500人中就有一人攜帶這種基因,所以這是比較常見的疾病突變。」

之前在《燒腦季》中講到過,成年人疑難病症的基因剪輯,但是胚胎很小,也是生命體的最早期,這如何發現並且剪輯突變的基因?

謝震說:「這個過程中,男性病人的精子是攜帶有基因的,女性的卵子里是不攜帶的,所以當男性的精子受精過程中就把壞的基因拷貝到卵子里,Crisprcas技術靶向是把這個基因切掉。因為來源於母親的基因是好的,它把基因又重新copy,把壞的修復掉。」

目前從這個試驗的個例來看,不僅成功而且安全,那它廣泛應用還有什麼障礙?

謝震表示:「現在大家更關注的是編輯胚胎在倫理上有沒有問題。這還是很有爭議的。有科學家反對對胚胎編輯,原因有兩個:第一,這種技術在成熟之前還存在一些風險,基因的剪刀可能剪切到好的基因上,這樣就會造成一些不必要的突變,這些突變都是可遺傳的。潛在的技術風險有可能帶來的危害可能會比治療疾病本身要大,這需要更多的研究。

第二,對於採取體外受精的病人,也可以篩查到底有哪些受精卵攜帶有壞的基因。這時候就可以把這些受精卵拋棄掉,停止發育。也可以把好的挑選出來,不對胚胎做編輯也可以使後代不用遺傳下去。」

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