骨髓纖維化治療新葯捷恪衛在華上市

日前，諾華腫瘤（中國）在京舉辦新聞發布會，宣布骨髓纖維化治療新葯捷恪衛（磷酸蘆可替尼）正式上市。中華醫學會血液學分會現任主任委員、中國醫學科學院北京協和醫學院血液病醫院血液學研究所副所院長王建祥教授，中國醫學科學院北京協和醫學院血液病醫院血液學研究所副所院長肖志堅教授與會，與在京媒體共同見證這一骨髓纖維化治療的里程碑時刻。

「捷」擊骨髓纖維化致病源頭

蘆可替尼是目前唯一針對骨髓纖維化發病機制的靶向治療藥物，兩位專家認為，它能夠延緩骨髓纖維化的進程，延長生存，還可以改善患者的癥狀，提高他們的生活質量。鑒於蘆可替尼的卓越療效，它已成為歐洲腫瘤內科學會（ESMO）、英國、德國、美國國家綜合癌症網路（NCCN）指南推薦的骨髓纖維化治療藥物，並獲得了《原發性骨髓纖維化診斷與治療中國專家共識》（2015年版）的推薦。

王建祥教授介紹，骨髓纖維化實質上是一種骨髓增殖性腫瘤。這一惡性腫瘤會影響人體的造血系統，而造血系統受影響會繼而引起一系列和造血異常相關的癥狀，比如貧血、明顯的脾腫大、腹脹、早飽；以及一些相關的全身癥狀，比如明顯的消瘦、盜汗。肖志堅教授介紹，作為一種惡性血液腫瘤，骨髓纖維化的整體中位生存時間為5.7年，高危患者生存期僅為2.3年。

蘆可替尼是世界上第一種也是中國目前唯一一種，針對骨髓纖維化的致病機制——JAK-STAT信號通路的異常激活，而研發的JAK抑製劑。因此，蘆可替尼的靶向作用使骨髓纖維化（MF）從根源上獲得治療，它改變了治療格局，被譽為骨髓纖維化疾病治療的一座新的里程碑。

改善癥狀，「恪」制疾病進展

王建祥教授告訴記者，骨髓纖維化對患者生存及生活質量的嚴重影響不容忽視。造血功能的長期異常，使得骨髓纖維化患者在10年後轉歸白血病的概率達到20%。

骨髓纖維化的短期治療目標是縮小脾臟，降低疾病負荷，改善生活質量；長期治療目標是延長生存，阻止或逆轉骨髓纖維化進展，甚至達到治癒。王建祥教授介紹，過去針對骨髓纖維化沒有特別有效的治療方式，只是用傳統的藥物來控制疾病進程或者減輕癥狀。異基因造血幹細胞移植是唯一可能治癒骨髓纖維化的治療手段，但很多患者並不適用。因此，骨髓纖維化治療需求的缺口很大。蘆可替尼的問世是基於醫學對於這種疾病的發病機制的認識，研發出的靶向治療藥物。它通過阻斷異常JAK-STAT的信號通路，來達到控制疾病的目的。目前臨床實驗數據表明，蘆可替尼不論是控制癥狀還是延長壽命，都顯示出有效性，為骨髓纖維化治療領域提供了一種全新的治療選擇。

早診斷早治療，守「衛」生命

大約25%的患者在診斷時沒有癥狀，是在日常體檢中發現再到血液科確診的。肖志堅教授提醒，不明原因的消瘦、盜汗、皮膚瘙癢、臉和手潮熱但體溫不一定高，腹部左側可以摸到包塊，如果有上述癥狀，患者一定要到正規醫院血液科檢查血常規，並在醫生指導下進一步通過骨髓活檢確診，做到早診斷，早治療，早獲益。

王建祥教授和肖志堅教授呼籲，全社會共同行動，關注骨髓纖維化患者。據悉，中華慈善總會捷恪衛患者援助項目也將在年內啟動，為符合援助條件的患者實現規範治療保駕護航。

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