FDA批准授予CD4CAR治療外周T細胞淋巴瘤孤兒葯地位

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近日，基因治療公司iCell宣布其用於治療外周T細胞淋巴瘤（PTCL）的CD4CAR獲得由FDA授予的孤兒葯資格，據了解，CD4CAR是針對靶向蛋白CD4嵌合抗原受體改造T細胞（CD4CAR）而專門研發的。

據臨床實驗顯示，大多數外周T細胞淋巴瘤呈CD4陽性，但很少有CD8陽性，CD4和CD8雙陽性或有NK細胞免疫表型。要診斷外周T細胞淋巴瘤或其特殊亞型，還需要由專業血液病理學家根據合適的活檢病理和免疫表型而得出，目前美國患有外周T細胞淋巴瘤的人數接近20萬。

Louisville大學醫學院血液和骨髓移植科William Tse教授表示，這次非常高興與iCell基因治療公司進行合作，共同努力為極其難治療的T細胞淋巴瘤患者用這種尖端的免疫治療手段進行首次人體臨床試驗。

據悉，CD4CAR是根據CD4+的發展而得，CART在細胞臨床應用上顯示出的靶向性、殺傷活性和持久性，為淋巴瘤等腫瘤疾病注入了新的解決方案。

這款藥物設計的資格奠定了其孤兒葯地位，並鼓勵相關藥物以及生物製劑針對安全性和有效性的預防、診斷和治療手段有更多的研究發展。

關於CD4CAR

CD4CAR是針對CD4陽性T細胞惡性腫瘤而開發的，新的CD4特異性嵌合抗原受體誘導T細胞正確匹配不同人類T細胞以表達一種抗CD4scFV抗體域。首次I期臨床試驗計劃由以下單位合作策劃：iCell Gene Therapeutics,國立衛生研究院，印度臨床和移植科學研究所，Stony Brook醫院，Louisville大學James Graham Brown Cancer癌症中心血液和骨髓移植部及臨床試驗研究組。

關於外周T細胞淋巴瘤（PTCL）

外周T細胞淋巴瘤是一組有成熟T細胞免疫表型的異質型形態改變的侵襲性腫瘤。它們占所有非霍奇金淋巴瘤（Non-Hodgkin lymphoma, NHL）病例的7%。許多不同的臨床綜合征包括在這群疾病中。可供選擇的一線治療方案包括CHOP、EPOCH和HyperCVAD/MTX-AraC。對年青病人常常在病程早期考慮造血幹細胞移植。

目前，儘管CD19陽性血液腫瘤疾病已經採取CAR-T療法進行治療，但是CD4陽性外周T細胞淋巴瘤（PTCLs）還沒有通過CAR靶向治療進行人類的臨床試驗，CD4CAR免疫治療或許可以為PTCL選擇更多的治療手段、更好的治癒水平提供一條新道路。

原文檢索

《FDA Grants Orphan Drug Designation to CD4CAR for the Treatment of Peripheral T-Cell Lymphoma》

文 | 醫谷 譯

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