「綜述」日本與韓國細胞治療產品概況（含法規要求）

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來源：北昊幹細胞與再生醫學研究院吳靈

對於一些傳統藥物或治療手段束手無策的重大疾病，如重症肝病、移植物抗宿主病（GvHD）、腎移植排斥、系統性紅斑狼瘡、帕金森病、老年痴獃等，細胞治療均顯示出了明確的療效。

下面，將以日本、韓國為例介紹細胞治療產品在上述地區的發展概況及法規監管要求。

1.細胞治療產品的定義及細胞治療產品

依據細胞來源的增殖性，細胞治療產品可以分為成體細胞與幹細胞類產品。成體細胞類產品多為自體細胞，幹細胞類產品多為間充質來源，亞洲地區韓國日本已有產品上市。

表1、 日本、美國、歐盟對於細胞治療產品的概念界定

表2、亞洲（日本）已經上市的成體細胞產品

表3、亞洲已經上市的幹細胞產品

由於異體異種細胞在臨床治療中可能會讓生物體產生排異作用，其使用風險相對較高，治療效果不確定性較高。目前臨床上市的大多為自體細胞類產品。

2. 日本與韓國地區細胞治療政策法規

從監管與審批來看細胞治療產品與臨床應用總體分為兩條路徑，一是以藥物或醫療器械產品由藥品監管部門進行臨床准入與應用的監管審批，需要嚴格遵循藥物產品審批的流程。二是醫療技術由衛生部門進行監管，在醫院直接進行臨床應用，不同國家法規界定的細胞治療類型與應用有所差異。

日本細胞治療產品主要監管法律政策

日本將細胞治療、基因治療、組織工程作為獨立於藥物、醫療器械的再生醫學產品單獨監管，並在 2013年進行了再生醫學產品的審批改革。2013年日本出台了關於細胞製品的管理規範，將細胞類產品歸類為新分類：再生醫療等製品。該管理辦法規定：對於均質性不一的再生醫療等製品，如果能確定其安全性，並且能估計其有效性，那麼可以通過附加條件及期限，特別是在早期就可以對其予以承認。然後，再重新驗證其安全性和有效性。這個政策的變化令個性化醫療的管理再次向前邁進了一大步。

韓國細胞治療產品主要監管法律政策

在韓國，幹細胞產品由韓國FDA（KFDA）進行監管，以確保產品的安全和有效性。為了培育生命科學和生命技術，韓國頒布了生物倫理和生物安全法，並採用該法對幹細胞產品進行集中監管。該法案允許胚胎幹細胞的研究，尤其支持成體幹細胞的研究，同時也允許治療性克隆，但禁止生殖性克隆和不同種族間精胚的轉移。韓國國家生命倫理委員會對幹細胞產品的類型、對象以及使用胚胎或人類胚胎幹細胞的來源進行監管，國家衛生部部長提出具體審批意見。

此外，韓國政府推出了關於推進幹細胞產業投資發展的政策，通過立法來簡化幹細胞治療產品授權的過程，減少幹細胞產業化發展的障礙。2016年7月29日由KFDA旗下的食品醫藥安全平價院（national institute of food and drug safety evaluation)頒布了修改的『細胞治療劑條件許可運營方針』。針對生物製劑等品目許可審查規定作出了『對安全性和治療效果得到確認的細胞治療劑將擴大條件許可對象』的決定，並提出了相關方針內容。

表4.亞洲（日本、韓國）法規條款