終成正果！風濕性關節炎重磅新葯獲FDA批准上市

▎葯明康德/報道

近日，再生元（Regeneron）與賽諾菲（Sanofi ）宣布，由這兩家公司合作研發的風濕性關節炎新葯sarilumab（商品名Kevzara）已經獲得了美國FDA的批准上市，治療罹患中度至重度風濕性關節炎，且先前接受過疾病緩解性抗風濕藥物治療，但緩解程度不足，或對藥物出現耐受的成人患者。值得一提的是，這是由再生元與賽諾菲這對組合帶來的第三款抗體新葯。在業內諸多分析師眼裡，它也有望成為一款重磅藥物。

風濕性關節炎是一款影響廣泛的疾病（圖片來源：Rheumatoidarthritis.net）

風濕性關節炎是一款慢性的自身免疫系統疾病，患者的免疫系統會攻擊關節處的組織，造成炎症與疼痛，並最終導致關節受損，乃至殘疾。這種疾病在任何年齡的成年人中均可出現，而尤其常見於30歲-60歲的人群。據估計，風濕性關節炎在全球大約影響了8600萬人，超過全球人口的1%。在巨大的疾病負擔面前，諸多患者們熱切期盼能用上更多更好的新葯。

Sarilumab是再生元與賽諾菲共同帶來的人源化單抗新葯，它能結合白細胞介素-6受體，從而抑制由它介導的信號通路。在人體中，白細胞介素-6是一種在炎症反應中扮演了重要作用了細胞因子。當它的表達量長期高於正常水平時，就會造成一系列炎症反應，其中就包括了與風濕性關節炎有關的炎症。新葯研發人員相信，倘若能抑制白細胞介素-6與受體的結合，就有望能緩解風濕性關節炎的癥狀。

IL-6在炎症反應中起到了重要作用（圖片來源：《自然》）

Sarilumab的療效與安全性在兩項關鍵的3期臨床試驗中得到了驗證。在第一項名為MOBILITY的試驗中，與只使用安慰劑與甲氨蝶呤的對照組相比，接受sarilumab與甲氨蝶呤聯合治療的患者癥狀在24周後有顯著改善（ACR20評分，200毫克組數據為66%，150毫克組數據為58%，對照組數據為33%），抵達了主要臨床終點。此外，在經治的的52周後，放射學研究發現，接受聯合治療的患者其關節損傷進展出現了顯著的減少（SHS評分，200毫克組數據為0.25，150毫克組數據為0.90，對照組數據為2.78），這也抵達了另一項關鍵的臨床終點。此外，接受sarilumab與甲氨蝶呤聯合治療的患者其運動能力也有更佳的改善。

在第二項名為TARGET的臨床試驗中，研究人員分析了sarilumab與疾病緩解性抗風濕藥物聯合治療的效果。經治的24周後，與對照組相比，治療組的患者同樣出現了癥狀的顯著改善（ACR20評分，200毫克組數據為61%，150毫克組數據為56%，對照組數據為34%），這抵達了主要臨床終點。此外，他們的運動能力也有改善。

Sarilumab能靶向IL-6受體（圖片來源：《Nature Reviews Rheumatology》）

儘管這兩項有2900名成人患者參與的研究數據相當優異，sarilumab的獲批上市之路卻有一些小插曲。去年10月，美國FDA向再生元與賽諾菲送去了一封完全回應函，認為sarilumab的生產存在一定欠缺。在經過半年多的努力，這一欠缺終於得到了彌補， sarilumab也於昨日獲批上市，終成正果。

「在臨床試驗中，sarilumab展現出了統計顯著，臨床有意義的改善，並能緩解癥狀，減少風濕性關節炎帶來的結構損傷進展，並改善運動能力，」參與sarilumab全球臨床項目的負責人之一Alan Kivitz博士說：「這是非常重要的結果，因為並非所有的療法都能對所有的患者起效。一些患者甚至花上了幾年，在多種不同的療法中來迴轉換，但都沒有達到治療的效果。Sarilumab和常用的生物製劑有著原理上的不同，對患者來說會是一個新選擇。」

賽諾菲的首席執行官Olivier Brandicourt博士（圖片來源：Le Figaro）

「儘管目前風濕性關節炎的治療領域取得了多個進展，但患者依舊需要新療法，」賽諾菲的首席執行官Olivier Brandicourt博士說：「這次sarilumab在美國的獲批不僅強調了我們改變患者生活的承諾，也表明我們在免疫學領域加速科學與醫學發展的決心。」

再生元創始科學家、總裁兼首席科學官 George D. Yancopoulos博士（圖片來源：再生元）

「在我們近期 Dupixent（dupilumab）獲批之後，Kevzara帶來了另一個里程碑。這彰顯了利用我們領先的技術，我們內部的發現與科學引擎能帶來重要的新葯，」再生元創始科學家、總裁兼首席科學官 George D. Yancopoulos博士說：「這個裡程碑離不開與賽諾菲的持續合作，離不開患者和醫生們的參與，也離不開那些為了讓Kevzara作為新療法儘快帶給風濕性關節炎群體而努力的人們。」

我們祝賀這款風濕性關節炎重磅新葯能夠順利問世，也祝願更多患者能用上新葯，改善病情，提高生活質量。

參考資料：

[1] Regeneron and Sanofi Announce FDA Approval of Kevzara (sarilumab) for the Treatment of Moderately to Severely Active Rheumatoid Arthritis in Adult Patients

[2] Regeneron, Sanofi win a delayed OK for rheumatoid arthritis IL-6 heavyweight Sarilumab

[3] Sanofi/Regeneron hit with FDA delay for sarilumab

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