精準醫療如何做？做什麼？患者最終獲益是什麼？

昨天一篇NIH已將"精準醫療"更名為"全民健康研究項目"引發了熱議。從倡議「精準醫療」，到轉向「全民健康研究」背後的故事是怎麼一回事兒？留著這個話題在第八屆中美臨床與轉化醫學國際論壇(6月24—25日)繼續交流。

論壇主旨是醫療趨向精準，健康人人獲益。就是探討精準醫療的路該怎樣走下去？全民健康研究項目又如何做起來？

精準醫療不是能不能做，關鍵是做什麼？怎麼做？患者預期獲益又是什麼？

精準醫療究竟做什麼？患者最終獲益是什麼？

這裡有一個經典案例

本屆論壇上領銜科學家將分享

胚胎幹細胞治療巴金森症的精準醫療研究

恰巧昨日《自然》刊文評述我國幹細胞臨床研究與應用的新政策法規，同時披露了全球首例胚胎幹細胞臨床試驗將正式啟動——胚胎幹細胞治療巴金森症。試驗機構是河南鄭大一附屬醫院，領銜科學家是中國科學院動物研究所周琪院士。

如何評判「精準治療」項目？

目前，我國有200多萬巴金森症患者，佔全球該病患者數一半（非官方數據）。臨床治療巴金森症仍無有效葯，手術方案毀譽參半，療效不穩定。這類疾病的臨床研究屬於「精準治療」範疇，且患者預期獲益明確（或好、或不好)。

應用胚胎幹細胞治療巴金森症

首先，選擇的疾病「精準」——目前治療方法均不確定或不佳，而發病機理基本明確。其次，國際同行也在積極開展幹細胞治療巴金森症的臨床研究。注意是臨床研究、不是臨床治療。因此，幹細胞治療巴金森症的臨床研究不僅是最佳選擇，也是國際同行共同探索的前沿領域之一。

把控臨床試驗的風險

在開展人體參與臨床試驗之前，依據國際共識倫理規範準則，遵循政府幹細胞臨床應用監管規定，這些都是保障幹細胞「精準治療」研究的必要前提。

有人把法規監管視為「障礙」，殊不知政策和法規是「地板」，是讓科學家和醫生能夠腳踏實地開展臨床研究。只有遵循規範和準則的臨床試驗，才可能讓患者獲益有保障。

誠然，任何臨床試驗都有潛在風險，這也是臨床試驗意義所在，驗證創新方案的安全和有效性。

完備的動物實驗與同行競爭

《自然》文章在評述中國首例胚胎幹細胞臨床試驗時，也描述了周琪院士領銜的臨床試驗設計，包括從上百名患者中精選10名受試者，最大限度避免可能的不良反應。類似幹細胞治療巴金森症疾病的研究，美國、日本、韓國、澳大利亞等國科學家也都在躍躍欲試。

周琪院士團隊是在完成了4年動物疾病模型實驗基礎上，依據新頒布的監管法規和倫理審查要求，規劃此次巴金森症患者參與的臨床試驗。

周琪院士描述動物實驗時說，他們完成15例動物實驗，經過一年多觀察，檢測到50%幹細胞分化成為具有分泌多巴胺功能的神經細胞。

他們希望至少積累五年的實驗數據，包括影像學、分子生物學等。用研究數據來驗證幹細胞對巴金森症的「精準治療」效果。這就是我們所倡導的「醫療趨向精準，健康人人獲益」的具體體現。

誠邀參加中美轉化醫學與精準醫療年度盛會

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