基因編輯再創奇蹟：有望根治血友病

OFweek醫療網訊 6月27日，媒體報道日本研究人員利用基因編輯技術成功治療了小鼠血友病，未來有望根治人類的遺傳性血友病。

近年來，類似研究成果層出不窮，讓科學家歡欣鼓舞，放佛看到治癒疾病的無限可能。潛力巨大的基因編輯也引發了大眾的無限遐想，難道我們終將突破肉體凡胎的桎梏，變身無所不能的漫威英雄來拯救罪惡世界？然而回歸骨感現實，基因編輯技術自誕生之日起便飽受爭議，它涉及人類倫理、法律、社會影響和監管規則等諸多原則性問題，早已超越簡單的技術邊界，成為對全人類道德底線的終極考驗。

2015年，中山大學黃軍教授使用CRISPR技術首次成功修飾人胚基因，該成果立即引發國內外科學界和倫理學界的巨大爭議，能否對人類生殖系基因進行編輯、是否突破倫理學限制，成為主要的爭論焦點。經過兩年的探索和思考，今年2月，人類基因編輯研究委員會終於發布了一份重量級報告，對人類基因編輯技術的應用範圍作了詳細嚴謹的科學規範。

在第八屆中美臨床與轉化醫院國際論壇上，上海遺傳疾病研究所所長曾凡一教授發表《美國科學院關於基因編輯：科學、倫理與管理》的演講，對上述報告主旨作了專業詮釋。此次論壇由中美臨床與轉化醫學科學委員會、全球醫生組織主辦，貝殼社作為支持媒體參與大會，現將曾凡一教授的演講內容整理為如下乾貨：

1、基因編輯應用人體實驗

人類許多疾病的發生都與基因序列有關，DNA雙螺旋的發現開啟了生物學的進步。人類也一直懷揣基因改造的夢想，多年來進行了無數嘗試，要對DNA實現精準操控，然而現實卻面臨不少困難和阻力。

傳統基因改造步驟複雜，是基於胚胎幹細胞和基因重組的定向修飾，通常費力費時費錢，有數據稱傳統方法的一個基因改造平均花費五千美元。而近來火熱的基因編輯，在技術上取得重大進步，能在短時間內實現基因改造，省時省力之餘也比先前策略更精確、高效和靈活。為此，2011年「基因組編輯核酸酶」被Nature評為年度研究方法，新晉的CRISPR／CAS9系統也在2015年被SCIENCE評為年度十大科技進展之一。

基因編輯技術對基因DNA序列進行精細修飾，以達到解析生命本質、生長和發育機制，了解疾病發生機制和治療疾病的目的。新型基因編輯技術以人工核酸酶介導，特異識別並裂解靶DNA雙鏈，激發修復機制實現基因定向改造，比以往相比打靶效率高，構建成本低且應用範圍廣。

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