陳凱先院士：基因編輯技術對促進新葯研發具有重大價值

6月27日，由《藥學進展》編輯委員會、中國藥科大學、中國藥學會共同主辦，復星醫藥、恆瑞醫藥、先聲葯業聯合承辦的《藥學進展》編委會暨「第三屆藥學前沿高峰論壇」在上海隆重召開。包含多位院士、產業領袖、政界精英、臨床權威在內的強大嘉賓陣容吸引了數百名與會者。

陳凱先院士

會上，「重大新葯創製」技術副總師、《藥學進展》主編陳凱先院士發表了題為《我國創新藥物研發發展態勢——新葯重大專項的回顧和展望》的精彩演講。報告中，陳凱先院士首先回顧了重大專項自設立以來的實施情況，解析了重大專項的「十三五」布局。

圖片來源：陳凱先院士大會報告

我國新葯研發走向新階段

隨後，演講中，陳凱先院士強調，我國藥物研究和產業發展正進入創新跨越新階段，正在實現從跟蹤仿製——模仿創新——原始創新的轉變。

具體來說，跟蹤仿製階段（1950s-1990s）我國藥物研究主要是仿製國外的藥物，實現國產化，在此基礎上構建和發展了我國醫藥產業，但缺乏系統性的創新能力。

模仿創新階段（1990s-目前）的起點是以中美知識產權談判、中國加入WTO為始因和標誌的。這一階段不再能無償仿製國外產品，新葯研究開始轉入以新化學結構為主要目標的階段。在這一階段，我國藥物創新技術平台體系建設取得長足進步，一批具有自主知識產權的新葯研發成功，但新葯研發仍處於模仿創新層面，大多數為國外已有新葯的跟進（follow on），多為me-too或me-better等快速模仿創新品種。

原始創新階段（目前-未來）：隨著我國經濟科技實力的增長，我國新葯研究和醫藥產業發展必須實現新的歷史轉變，加強原始創新，從「跟跑」向「並跑」和「領跑」跨越，開創我國新葯研究的第三個階段——First in class階段。

中國新葯研發存在的三大問題

報告中，陳凱先院士提出了中國新葯研發存在的三大問題，具體如下：

第一，原始創新力不足：1）靶點創新不足，我國近年上市及申報新葯基本屬於已知靶點的跟蹤創新；2）新葯創新研究技術支撐作用尚未充分發揮。

第二，頂層設計需要完善：1）基礎研究、轉化研究專項組織實施管理方式薄弱；2）開放共享、技術服務機制不完善；3）監管機構效率有待提升等。

第三，企業總體實力不足：1）低水平重複現象突出；2）技術創新能力不強，市場競爭能力、抗風險能力以及國際影響力不足。

同時，陳凱先院士也強調，隨著國家監管部門改革、新葯平台的不斷完善以及生物醫藥成為投資熱點，中國新葯研發正迎來新的發展。此外，當代科技發展為新葯研究帶來了新機遇。

當前新葯研發所需的知識、方法和技術更加深入，生命組學、系統生物學、結構生物學等新興學科，數理和信息科學（如高性能計算和大數據分析）方法和技術，深度融入藥物研發，催生了藥物研發的新策略、新方法和新技術。

「點名」基因編輯等技術

報告中，陳凱先院士「點名」了DNA編碼化合物庫合成與篩選技術以及基因編輯技術。前者是化學與分子生物學交叉融合產生的一項革命性技術，篩選化學空間可從百萬級擴展至億甚至兆級，篩選成本節約至1/1012，時間縮短至1/109，有望實現新葯發現效率的提升；後者對於闡明疾病發生和藥物作用機理、建立疾病動物模型、遴選藥物作用靶點都具有重要作用，對促進新葯研發具有重大價值。

陳凱先院士強調，準確認識和判斷新葯研究技術變革方向和趨勢，加強前瞻性布局才能抓住先機，佔據戰略主動；否則，我們就可能與科技革命和產業變革的機遇擦肩而過，喪失歷史機遇，陷入戰略被動。

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