國際首例幹細胞新技術治療早衰症女孩臨床最新進展

幹細胞之家

幹細胞之家微信公眾號每日發送國內外細胞治療產業最新資訊、幹細胞之家論壇最新話題，歡迎大家關注分享。幹細胞之家—中國幹細胞行業門戶第一站。

8月24號，博雅控股集團北京基地來了個小客人。

Dr.博自四月份與她一別，已是四五個月過去，於是特地去往北京，以期再次見一見這位特殊的小姑娘。

來到博雅幹細胞北京基地的桐桐非常開心，對大家比了個愛心

她就是目前正接受北醫三院和博雅幹細胞合作利用胎盤幹細胞進行臨床研究治療的早衰症小女孩桐桐。

很高興地看到，經過4次幹細胞輸注治療，桐桐到現在還保持有不錯的狀態，與曾經委頓衰竭的樣子天壤之別。

在博雅幹細胞北京基地，桐桐對著鏡頭比了個「耶」的手勢

桐桐今年已經步入16周歲，在患有早衰症的孩子中，這個年齡已經算是非常罕見。

11年前，她剛剛被確診患上科凱恩氏綜合征。

博雅控股集團照片資料：在病床上衰竭的早衰症小女孩桐桐

2年前，她正被絕望中的家人帶著輾轉在各個醫院，在衰竭中隨時面臨死亡的威脅，數次被下達病危通知。

博雅控股集團照片資料：在病床上衰竭的早衰症小女孩桐桐

而這一切，都在遇到北醫三院和博雅控股集團後被改變。

早衰症小女孩桐桐到訪博雅幹細胞

早兩天，桐桐爸爸聯繫我們，說他24號正好要帶桐桐到北醫三院做檢查，因為一直都對博雅心存感激，希望有機會能夠拜訪一下博雅，親眼看看幫助他留下女兒寶貴生命的幹細胞，究竟被保存在什麼樣的地方。

桐桐爸爸說，桐桐早上出門的時候，千叮萬囑，吩咐一定要帶上她親手為博雅準備的禮物。

於是博雅接待室的桌子上，擺滿了各種各樣的手工幸運星、千紙鶴、花環……

博雅控股集團總裁李詣書及副總裁王謀特地熱情接待了桐桐。

博雅控股集團總裁李詣書和副總裁王謀熱情接待了桐桐一家人（圖左博雅控股集團總裁李詣書，圖中為桐桐爸爸抱著桐桐，圖右是博雅控股集團副總裁王謀）

桐桐拿著一串幸運星要眼前的「漂亮阿姨」帶上，而後便一頭扎進「陌生叔叔」的懷裡，大家都覺得分外驚訝，又感到神奇。

桐桐的爸爸和大姑都說，桐桐其實是個特別聰明的小孩，她心裡什麼都明白。

桐桐一頭扎進了眼前的「陌生叔叔」懷裡（博雅控股集團副總裁王謀和桐桐）

桐桐非常熟稔地跑到一直陪伴她度過治療期間的博雅技術部程總監懷裡，膩了很久。

開心的桐桐和她的博雅程阿姨

我們和桐桐家人聊著聊著天，桐桐突然對著她的程阿姨說：「我愛你！」

程總監又驚喜又感動，一整天都在念叨這件事。

桐桐爸爸說：「真是的，對她媽媽都沒這麼說過，也不知道在哪學的。」

我們帶著桐桐參觀了博雅北京基地的幹細胞存儲庫及實驗室，並為桐桐和家人詳細介紹了博雅控股集團前沿的細胞科技。

桐桐爸爸在了解了博雅控股集團在全球的研發基地和正在進行中的各個細胞治療項目後，對博雅所進行的推動新科技治療疾病、改善人類健康的事業表示肯定和支持。

「這是特別有益於我們這樣需要與罕見病做抗爭的家庭的大好事。當然不只是我們一個家庭。真的是大好事。」桐桐爸爸說。

GIF/1167K

桐桐的爸爸和大姑帶桐桐看自己的照片出現在博雅展廳的牆上

其實4月份的時候，Dr.博便到桐桐家拜訪過一次。

看著曾經衰竭的桐桐在明媚的陽光下和弟弟大壯開心地玩耍，我們的內心似乎也有一團代表著希望、代表著不斷向前的火焰，正越燒越旺。

GIF/789K

正如博雅控股集團董事長許曉椿博士所說：我們尚不能把希望帶給所有的不幸病患，那就讓我們從一個開始——博雅治療的「早衰症」患者桐桐依然健在，我們希望她通過博雅的再生醫學科技活得更久更長。

桐桐的胎盤幹細胞治療歷程

桐桐的治療案例，對於許多關注博雅幹細胞或者關注早衰症治療的人來說已經非常熟悉了。

桐桐爸爸告訴我們，他們發現桐桐不太正常是在桐桐2歲時，2005年的時候，桐桐身患的罕見的早衰症便得到了確診。

GIF/123K

GIF/313K

這是一位有名的美國早衰症男孩Sam,曾受邀至TED做演講，2014年，17歲的Sam不幸離世

桐桐患的早衰症，稱為科凱恩綜合症，是一種極為罕見的遺傳性疾病，發病率為百萬分之二點五，平均壽命12歲。

早衰症患者的身體是正常人衰老速度的5-10倍，這使得他們從童年時期開始，便逐漸面貌像老人，從耳朵、眼睛到內臟等各個器官都迅速衰竭，最終死於諸如心血管疾病等衰老病。

大致的治療過程，科學網發表的一篇題為《北醫三院利用博雅幹細胞新技術拯救早衰症女孩》的報道曾經介紹過，北京電視台《生命緣》節目也曾對此進行專題報道。

點擊觀看視頻：北京電視台《生命緣》節目報道

整個治療方案首先是對桐桐家庭問題的解決。

桐桐家庭的主要問題在於，因為桐桐的父母都是早衰症突變基因（ERCC6）的攜帶者，因此即便再生一個，也大概率會是患病的孩子。桐桐爸爸說，在他的病友圈子裡，許多面臨類似問題的家庭抱著碰運氣的態度貿然又生了第二個，結果導致有的家庭有了兩個乃至三個患有早衰症的孩子。

北京大學第三醫院院長喬傑及其團隊，應用體外受精技術，對桐桐媽媽卵子培育出9個囊胚進行篩查，最終將唯一符合條件的一枚健康囊胚，植入到桐桐媽媽的子宮，2016年5月，桐桐的弟弟大壯順利出生。

GIF/888K

桐桐一家人在陽光里玩耍，弟弟大壯健康可愛

接下來，便是對桐桐健康的改善。

桐桐的弟弟大壯出生之時，健康的胎盤幹細胞便被立即運送到博雅幹細胞庫，進行幹細胞的提取等一系列技術處理後，存儲入博雅幹細胞庫中，以待用於對桐桐的幹細胞移植治療。

博雅控股集團董事長許曉椿博士特別關注桐桐的治療，特地親赴北醫三院與喬傑院長商量對桐桐的治療方案。這次治療不僅僅是對桐桐生命的拯救，對幹細胞的抗衰研究也是一個開創性的進程。從人道主義、及推動幹細胞行業技術發展的角度出發，博雅為這次臨床研究治療免費提供了幹細胞及技術支持。

雖然目前桐桐還只是單個案例，我們很難給出統計學的結果，但事實擺在眼前：從被多次下達病危通知的衰竭狀態，在經過胎盤幹細胞移植治療後，桐桐又重新活躍過來。

桐桐的爸爸說：「最明顯的就是桐桐的精神狀態明顯好了。可以做一些簡單的運動，不像以前總是很累。皮膚明顯變好了，現在變得很白很細嫩。比如之前是有抬頭紋的，現在也沒有了。」

Dr.博仔細比對了一下4月份去桐桐家拜訪的時候的照片，和桐桐這次來北京的時候的樣子：也許害怕衰老的人類，未來當真要仰仗幹細胞了。

左側是4月份拜訪桐桐家的時候為桐桐拍攝的照片，右側是8月24日桐桐來博雅拜訪的時候（好不容易找到的）類似角度的照片。可以看到右側照片里桐桐的額頭上已經完全沒有抬頭紋。

在此前的臨床觀察中，北醫三院還向博雅分享了如下數據：

1、在桐桐的角膜上，曾經肉眼可見角膜下部有個7-8mm的傷痕，經過兩個周期的幹細胞治療後，傷痕變得比較模糊，缺損的地方也比較光滑了；

2、從檢測報告看：桐桐的聽力有所恢復，兩個耳朵的低頻比原來好轉；從100分貝，現在已經恢復到70分貝低頻；

3、肝功能已經幾乎恢復正常；

4、治療後來了三次月經，提示卵巢功能有明顯好轉；

5、記憶力增強，開始記起童年時候學過的兒歌；

6、皮膚皺紋減少，光敏感性明顯改善。

通過桐桐的治療效果觀察，北醫三院喬傑院長和各科主任，以及博雅控股集團的科學家們都一致認為，間充質幹細胞治療老年性耳聾、卵巢早衰、抗衰老等方面具有良好的應用前景，給予了我們很大的希望。

間充質幹細胞在抗衰上的應用非常具有前景，8月10日，「Cell Death and Disease」剛剛發表了一篇最新報道，實驗人員研究了間充質幹細胞在老鼠實驗模型中對其認知老化的干預作用

現在，又有兩個早衰症患者慕名而來，希望也能接受幹細胞治療。大家都非常期待，通過長期療效與不良反應的觀察，能夠證明幹細胞治療早衰症的效果與安全性。

桐桐跟博雅的每一個人都相處地非常好，興緻上來就拍手唱起了歌。

「長亭外，古道邊，芳草碧連天……」看著吐字漸漸清晰的桐桐，我們都由衷為她感到高興。

離開博雅控股集團北京基地的時候，桐桐一直依依不捨地跟我們揮手道別。

雖然桐桐從不曾表達過，但我們能夠強烈地感受她到對生的渴望，和一種格外打動人心的，向著健康努力的韌勁。

這讓我們更加地希望能夠通過幹細胞科技幫助桐桐到達更遠一些的未來，也幫助更多類似的，因為家人的病痛而格外艱難生活著的家庭。

這也正是博雅控股集團多年如一日，在再生醫學領域汲汲探索的原因：For Better Health.

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！