FDA首次批准基因治療法用於急性淋巴細胞白血病

今日，美國食品和藥物管理局(FDA)批准了一個新的癌症治療方法，包括基因修改病人的免疫細胞。該機構稱為「歷史性的突破」，該治療方法是由諾華公司發展的，為美國批准的第一個基因療法。

基因治療法操作過程

新的治療方法包括將從病人的血液得到的免疫細胞T細胞進行基因改造加入一個編碼嵌合抗原受體蛋白的基因VAR，引導T細胞靶向識別白血病細胞。基因修改後的細胞輸血回病患。雖然治療有時會導致嚴重的副作用，但是在諾華公司臨床試驗藥物使63個年輕的B細胞急性淋巴細胞白血病(ALL)患者中83%病人得到緩解。

FDA批准的諾華藥物被稱為Kymriah（tisagenlecleucel），針對傳統療法無效或複發的兒童到25歲成人。大約有3100小於21歲的美國人被診斷為ALL ，儘管大多數人採用標準治療法有效。

FDA的決定是意料之中的事，因為一個機構顧問小組7月開會討論諾治療的風險和益處。專家提出了一些安全隱患，但一致投票決定推薦批准。但也有擔憂反映出諾華藥物將標價475000美元，據報道，儘管這比預期的少。供應也是一個問題。修改後的細胞必須在特殊的生產設施，專門為每個病人，在臨床試驗中，在一些醫療中心曾經出現短缺。

FDA批准CAR-T細胞療法作為治療淋巴瘤的一種形式。研究人員正在試圖也在實體腫瘤中有效。

儘管我國已批准一個基因治療癌症藥物和在歐洲市場上也有兩個基因療法用於治療遺傳疾病，這還是第一個獲得FDA的批准基因治療藥物。第一個獲得FDA批准的基因治療一種遺傳疾病方法可能用於治療失明。

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