幹細胞療法治療帕金森病已初顯成果！

今天，日本京都大學iPS細胞研究和應用中心（CiRA）的科學家報告患有帕金森病癥狀的猴子在接受從人iPS細胞製備的移植神經元兩年後顯示出顯著的改善。在Nature中可以閱讀的這項研究是第一個基於iPS細胞治療神經變性疾病的預期最後一步。

帕金森氏病使大腦中特定類型的細胞退化，稱為多巴胺能（DA）神經元。據報道，當首次發現癥狀時，患者已經失去了一半以上的DA神經元。幾項研究表明，由胎兒細胞產生的DA神經元的移植可以緩解疾病。然而，使用胎兒組織是有爭議的。另一方面，iPS細胞可以由血液或皮膚製成，這也是專門從事帕金森病的神經外科醫師高橋教授計劃使用由iPS細胞製成的DA神經元來治療患者的原因。

「我們的研究表明，由iPS細胞製成的DA神經元與胎兒腦中的DA神經元一樣好，因為iPS細胞很容易獲得，所以我們可以將它們標準化，只能使用最好的iPS細胞進行治療。

為了測試由人類iPS細胞製成的DA神經元的安全性和有效性，在Takahashi實驗室工作的神經外科醫師Tetsuhiro Kikuchi將細胞移植到猴子的大腦中。

「我們從不同的iPS細胞系製備DA神經元，有些是由健康供體的iPS細胞製成的，其他的由帕金森病患者製成，」菊池說，用於將iPS細胞轉化為神經元的分化方法適合於臨床試驗。

通常認為細胞治療的結果將取決於存活的移植細胞的數量，但菊池發現不是這樣。比細胞數量更重要的是細胞的質量。

「每隻動物接受從不同的iPS細胞供體製備的細胞，我們發現供體細胞的質量對DA神經元存活有很大的影響，」菊池說。

為了理解為什麼，他尋找顯示不同表達水平的基因，找到可以標記祖細胞質量的11個基因。其中一個基因是Dlk1。

「Dlk1是從胚胎幹細胞移植到大鼠中的DA神經元細胞質量的預測標記之一，我們發現Dlk1在移植到猴子的DA神經元中，我們正在研究Dlk1來評價臨床應用細胞的質量。

預期延伸至臨床研究的另一個特徵是用於評估宿主大腦中的細胞存活的方法。研究表明，磁共振成像（MRI）和位置電子層析成像（PET）是評估患者術後的選擇。

「MRI和PET是非侵入性成像模式，細胞移植後，我們必須定期觀察患者，優選非侵入性方法，」Takahashi說。

該組希望能在明年年底之前開始招募採用這種基於iPS細胞療法的患者。 「這項研究是我們將iPS細胞帶入臨床環境的答案，」高橋說。（楓丹白露 206578）

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！