美首款基因治療產品有望明年上市 可治療致失明的罕見遺傳性視網膜疾病

據麻省理工學院《技術評論》網站18日報道，美國一家生物技術公司研發出一種可治療「失明」的基因治療產品「SPK-RPE65」，如果明年完成審批程序，有望成為在美國上市的首個基因療法產品。

這家名為「火花醫療」的公司聯合創始人凱瑟琳·海在麻省理工學院演講時說，該產品可治療由RPE65基因突變引起的一種遺傳性視網膜疾病（IRD），患者視網膜感光細胞（色素細胞）會逐漸失去功能並壞死，最終導致完全失明。該疾病極為罕見，目前在美國和歐洲僅有幾千名患者，尚無治療這一疾病的有效藥物。

研究人員將RPE65基因序列編碼到腺相關病毒或非致病流感病毒載體中，再注射到患者視網膜內，以促進視網膜感光細胞的存活和功能，從而幫助患者恢復視覺感光能力。在麻醉條件下，該手術治療過程約45分種，30天內患者可感覺到視力改善。

該公司公布的Ⅲ期臨床試驗數據顯示，經過一年多的治療，93%的IRD受試患者功能性視力有所改善，且沒有出現任何不良事件。

按照計劃，該公司明年初將完成向美國食品與藥物管理局（FDA）的應用申請，如果獲批，將是在美上市的首個用於治療遺傳性疾病的基因治療產品。

據悉，目前已有其他兩家公司開發的基因治療產品在歐洲獲批。其中一種是可治療脂蛋白脂酶缺乏症（LPLD）的產品「Glybera」，其製造商也曾向美國FDA提出申請，但FDA以要求增加更多臨床試驗以證明產品有效性為由駁回，2015年12月該公司放棄了申請計劃。

不過，這不會影響「火花醫療」公司獲得FDA批准的信心。凱瑟琳·海表示，臨床測試已結束，在FDA批准之前，不會開展額外的測試。此外，該公司還在開發針對血液系統疾病和神經退行性疾病等的基因療法。

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