雅美羅sJIA新適應證獲批上市——約一萬五千名中國sJIA患兒將獲益

11月29日，上海羅氏製藥有限公司宣布，根據國家食品藥品監督管理總局（CFDA）藥品審評中心的技術審評結果，羅氏集團旗下治療關節炎的生物製劑雅美羅又添新適應證「全身型幼年特發性關節炎」（以下簡稱sJIA），獲得免Ⅲ期臨床試驗優先批准。雅美羅由此成為中國首個獲批治療sJIA的生物製劑。

sJIA缺乏特異性指標 易誤診漏診

sJIA是一種自身免疫性疾病，是幼年特發性關節炎（JIA）中最嚴重的一種亞型，嚴重影響兒童的生長發育，致殘率和死亡率都很高。sJIA一般在16歲前發病，發病高峰集中在5~7歲。我國目前約有1.5萬sJIA患兒，男性患兒發病率高於女性患兒。發病率約為萬分之一，參照國際標準，屬於罕見病。sJIA具體發病原因尚不明確，遺傳、感染、自身免疫等都可能導致sJIA。

典型的sJIA表現為發熱、皮疹及關節炎三聯征，並常有全身多系統、多臟器受累。北京兒童醫院李彩鳳教授介紹：「sJIA的診斷臨床診斷為主，目前無特異性客觀指標，且臨床表現也無特異性，易與許多發熱性疾病混淆，易誤診、漏診，鑒別診斷非常重要。如淋巴瘤、感染性疾病、其他炎症性和自身免疫性疾病等。」

既往無特效藥 長期應用激素不良反應大

由於缺乏國外已普遍使用的生物製劑，目前我國針對sJIA 的醫療手段以非甾體抗炎葯（NSAID）、激素類藥物為主，但長期使用激素會給患兒造成諸多不良後果，如生長發育緩慢、肥胖、高血壓、骨質疏鬆、消化道出血、糖尿病等。

「部分sJIA患者治療非常困難，需較長時間或反覆應用腎上腺皮質激素控制炎症，藥物的不良反應較大，但疾病卻不能完全有效控制。在某些情況下可能發生巨噬細胞活化綜合征，從而可能危及生命，是一種可致殘甚至致命的疾病，給患兒和家庭都帶來很大的痛苦。」李彩鳳教授說，「此外，由於是慢性疾病，對患兒的心理也會產生巨大的影響。」

專家呼籲將sJIA生物製劑納入醫保

作為白介素6受體（IL-6R）單克隆抗體，雅美羅是全球首個獲批治療sJIA的生物製劑。自2008年以來，雅美羅sJIA適應證已分別在日本、美國和歐洲相繼上市。

北京協和醫院宋紅梅教授表示：「當前在發達國家使用生物製劑治療sJIA已較為普遍，在全球關鍵性研究Tender中，大量臨床數據充分證實雅美羅在sJIA患兒中的效果和安全情況。雅美羅sJIA適應證獲批後，醫學界應進一步規範對sJIA的診治，切實幫助患兒減輕病痛。」

在探討sJIA在中國的治療現狀和未來時，很多專家呼籲，為了讓患兒能得到切實有效的治療，建議國家考慮將治療sJIA生物製劑納入醫保名錄。

免註冊臨床先批讓患兒提前4年看到希望

據了解，本次雅美羅sJIA適應證能獲得CFDA的優先審評程序，並免除中國Ⅲ期註冊臨床研究，是CFDA針對兒童用藥嚴重缺乏，積極配合國家現行政策，鼓勵增加兒童用藥品種的成果。在國家、政府、醫生及企業的各方努力下，雅美羅sJIA適應證終獲免註冊臨床試驗先批上市，為中國sJIA患兒帶來福音。

深圳兒童醫院李永柏教授表示：「此次CFDA對sJIA藥品的免Ⅲ期臨床試驗優先審批，讓雅美羅sJIA新適應證上市至少提前了4年。這個決策切實考慮到了患者和醫生的迫切需求，彰顯了我國藥品審批流程的巨大進步，也讓我們對國家醫藥衛生體制的改革更加充滿信心。」

上海羅氏製藥有限公司總裁段煉先生表示：「未來羅氏將一直秉承"先患者之需而行 的理念，加大對雅美羅的投入。上市後我們也會與廣大的醫院、醫生合作，獲得更多的臨床數據，進一步指導雅美羅在中國sJIA治療領域的臨床實踐。同時我們也會進一步與政府、醫院、社會公益機構共同通力合作，擴大雅美羅藥物的可及性。」

編輯、排版：《醫師報》張璐

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