深度解讀｜對臨床試驗的4大誤解

文|菠蘿

面對「臨床試驗」，患者態度差別很大。

在一個極端，有人把試驗藥物當成最後神葯，產生不切實際的期望。

另一個極端，有人無論如何不願意當「小白鼠」，錯過一些難得的機會。

之所以如此，是因為多數人對「臨床試驗」都存在各種誤解。今天，菠蘿給大家解釋最常見的4個。

誤區一：臨床試驗只是測試藥物的有效性

藥物必須有效，這毫無疑問。臨床試驗的重要任務是證明新葯有效，但這不是唯一目的。

和驗證「有效性」同等重要的是驗證「安全性」。

無論中藥，西藥，藏葯，苗葯，100%的藥物都有毒副作用。

無論是人工合成，還是純天然，100%的藥物都有毒副作用。

關鍵是劑量。

離開劑量談藥效，或者毒性，都是耍流氓。

新葯必須在一定劑量範圍內有效，還得在同樣劑量範圍有可控的毒副作用，才能被批准上市使用。

早期臨床試驗，首要任務是驗證藥物的安全性，其次才是有效性。對於科學家來說，藥物安全性遠比有效性重要。一個能殺死癌細胞，但導致心臟驟停的葯，毫無意義。

能殺死癌細胞的葯，非常多。

但同時不殺死患者的，不多。

誤區二：參與試驗就是當「小白鼠」，風險極高

臨床試驗是為了測試新葯對患者的效果，因此，肯定是自帶風險，不是100%可預測的。但是，這不代表藥廠會把患者簡單當成「小白鼠」。

首先，藥廠不會瞎在病人身上試藥，因為臨床試驗對藥廠來說是非常昂貴的！

在美國，每位參與臨床試驗的患者，大約要花費藥廠10萬美金！在中國，也要4萬美金。

要知道，70公斤重的純銀也不過價值4萬美金！如果說患者是「小白鼠」，那也是「小白銀鼠」。

藥廠挑選參與試驗的患者是慎之又慎，每個患者都是寶！他們希望試驗成功的心情，絕對一點不比患者弱。

其次，參與試驗的風險遠沒有大家想像的大。

臨床試驗通常分為1，2，3期，越往後，我們對藥物效果和風險理解越多，成功概率越高。因此，參與後期臨床試驗，雖然不保證有效，但已經不能說是盲目試藥了。

即使是風險最大的1期試驗，也是儘力保護患者的。第一，藥物用到患者身上之前，必須在各種動物試驗中證明安全。第二，藥物會從非常低的劑量開始測試，確定安全以後才會加量，不會一來就給患者用危險的劑量。

還有一種安全性超高的「中國特色」臨床試驗。

由於政策法規，很多外國新葯是已經在國外上市後，才開始來中國做臨床試驗。這樣的「臨床試驗」就等於免費送葯，風險很低，強烈推薦！

誤區三：臨床試驗被分到對照組，就悲劇了

新葯臨床試驗通常都會有試驗組和對照組，只有這樣的客觀對比，才能真正證明新葯/療法有效。

但這也就意味著總會有人進入對照組。

常有人問菠蘿：「被分到對照組，是不是就悲劇了？能不能保證進試驗組？」

答案是：「不是！不能！」

為了保證試驗的客觀性，患者進入試驗組還是對照組是隨機的，所以無法保證。

很多人之所以擔心進對照組，是以為對照組只用無效安慰劑，耽誤寶貴的時間。

事實並非如此，科學家沒那麼無恥。最大限度保證患者利益，是所有臨床試驗的要求。

首先，有些癌症臨床試驗是「單臂」（Single Arm），也就是沒有對照組，只有試驗組。

其次，如果有對照組，癌症新葯測試中，絕大多數時候都是使用「目前最常用的標準療法」，而不是安慰劑。比如，在測試最新免疫藥物的時候，對照組通常使用標準化療。

簡單總結一下：

?不參與臨床試驗 = 使用標準療法

?參與臨床試驗（進入對照組）= 使用標準療法

?參與臨床試驗（進入試驗組） = 使用新葯

這樣的設計，有兩個重要意義。

一：最大限度地保證了參與試驗患者的利益。因為即使被分到對照組，就是使用標準療法，而且是免費使用。

二：能客觀比較新葯和現有標準療法。我們真正關心的不是「新葯是否有效」，而是「新葯是否和標準療法一樣有效，甚至更有效」。

所以，分到對照組，並不是悲劇，至少可以免費用藥。

另外還有兩點值得一提。

1：有大數據分析顯示，參與臨床試驗的患者，治療效果整體更好。其中一個原因，可能是對參與臨床試驗患者的監測和檢查更加仔細和系統。從這點來看，對照組患者也是非常受益的。

2：任何試驗藥物都有很大風險，多數新葯其實並不比標準治療好。因此，對照組的治療效果可能反而更好。

誤區四：分到對照組，就沒有使用新葯的機會

很多人怕被分到對照組，是覺得那樣徹底失去了使用新葯的機會。

事實上並非如此。

不少抗癌藥物臨床試驗中有一個設計叫「交叉（crossover）」。

它大概的意思是，當對照組患者使用標準療法，確定無效，同時試驗組新葯展現療效的時候，患者可以選擇「跨組」，使用新葯進行治療。

這樣，盡最大可能保護參與試驗的患者利益。

所以，即使被分到對照組，依然有機會在隨後使用新葯。

小結：

如果沒有臨床試驗，就沒有任何新葯。科學設計的臨床試驗，有很大的科學價值和社會價值。

任何參與臨床試驗的患者，不僅是為了自己的健康，更是為了社會的福祉，值得我們尊敬。

癌症新葯臨床試驗，多是針對標準療法都已經失效的患者。對於這群人，問題不是「是否應該加入臨床試驗？」，而是「如何尋找成功概率最高的臨床試驗？」

這需要長期學習和知識積累，掃清對臨床試驗的誤解，是關鍵的第一步。

(感謝田剛醫生，黃夷伍醫生，包駿博士對本文修改提出的寶貴意見）

參考文獻：

1:https://www.mskcc.org/blog/clearing-clinical-trials-myths-and-misconceptions

2:https://health.clevelandclinic.org/2014/04/10-biggest-cancer-clinical-trial-myths-busted/

3:http://catalyst.phrma.org/debunking-common-myths-about-clinical-trials

4:Comparison of Survival Outcomes Among Cancer Patients Treated In and Out of Clinical Trials，J Natl Cancer Inst (2014) 106 (3)

【作者介紹】菠蘿，清華大學生物系本科，美國杜克大學癌症生物學博士，現在美國加州從事癌症新葯開發，著有科普書籍《癌症.真相：醫生也在讀》。

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