早期干預是否能治療兒童結節性硬化引起的癲癇

休斯敦德克薩斯大學健康科學中心（UTHealth）的McGovern醫學院正在進行一款藥物臨床試驗研究，該藥物可以預防或延遲兒童由結節性硬化引起的癲癇的發作。

該試驗團隊由Mary K. Koenig博士負責帶領，他是McGovern醫學院兒科神經病學部門線粒體醫學的副教授、名譽教授。

Koenig說：「本次試驗首次以阻止癲癇發作為目標，防止這類疾病發生於弱勢群體之上，或許它能成為改變遊戲規則的一個契機。」

結節性硬化綜合症（TSC）是一種遺傳性疾病，會引起結節在很多不同器官形成，包括大腦。它能夠影響神經功能，導致癲癇發作、運動遲緩、智力障礙和自閉症。

根據哈弗已報導的研究，80%患有結節性硬化的兒童都會在患病的頭三年里發展為癲癇。

由國家衛生研究院資助，此次臨床試驗招募到80名嬰兒參與。一旦監測到腦電波的首次異常信號，給予半數嬰兒氨己烯酸，一種控制嬰兒痙攣症的藥物，另外半數給予安慰劑。一旦有嬰兒開始癲癇發作，所有的孩子將過渡到TSC嬰兒和癲癇的標準治療護理。研究人員將對這些孩子隨訪3年，監控癲癇的病情進程及發作的嚴重程度。

這項研究，被稱為應用氨己烯酸預防結節性硬化綜合症嬰兒的癲癇發作，目標為異常腦電波活動和癲癇發作的時間窗，通常為出生後兩到三個月。研究人員希望確定早期的介入是否能對發育結果起到積極的效果，延遲或預防癲癇的發作。(浮生若夢 205245)