偉大革命開始！基因治療踏足骨科：重建受傷骨骼！

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《轉》譯

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近日，美國希德斯-西奈（Cedars-Sinai）醫療中心的研究人員通過創新技術成功地修復了實驗動物的嚴重肢體骨折，幫助這些骨骼組織無法自愈的動物重新長出了自己的骨骼組織。目前，研究人員已經證實了這種方法對於人類患者的安全性與有效性。結合超聲療法，幹細胞技術與基因治療技術，這種開創性的治療方法最終可以取代骨組織移植作為修復嚴重破骨的有效方法。

「我們在骨科引起的偉大革命才剛剛開始，」研究對應文章的主要作者，希德斯-西奈（Cedars-Sinai）醫療中心外科和骨骼幹細胞治療計劃主任Dan Gazit博士表示，「我們完成了工程學與生物學的有機結合，推進了骨骼再生工程的進展，我們認為這代表著再生醫學光明的未來。」

這項研究對應的文章發表在最新上線的Science Translational Medicine雜誌，題為「In situ bone tissue engineering via ultrasound-mediated gene delivery to endogenous progenitor cells in mini-pigs。」

目前，全球每年都會有超過200萬人接受骨骼移植手術，這些骨移植手術常常因涉及交通事故，戰爭或腫瘤移除而造成的嚴重傷害。這種損傷可能會在骨折的邊緣之間產生嚴重裂隙，而骨骼折斷邊緣相對於骨骼的其他部分來說更加難以獨立地進行橋接。

Cedars-Sinai外科教授Gazit表示：「對於全球百萬需要骨骼移植的病人來說，最不幸的是他們中的絕大部分都沒有足夠好的運氣能在治療周期中獲得骨骼捐贈者的支持。」

目前骨骼移植所面臨的一個最嚴重問題在於並沒有足夠的健康骨骼來用於修理與移植。同時，絕大多數接受骨骼手術的病人都會陷入長時間的疼痛以及昂貴冗長的住院治療。此外，來自捐贈者的移植骨骼也可能不能正確地整合或生長在骨損傷患者身上，導致最終的修復失敗。

在這項由Cedars-Sinai科學家主導的研究中，他們為骨移植提供了非常需要的替代方案。

在他們的研究中，研究人員構建了一個膠原蛋白基質模型，膠原蛋白是人們身體內合成骨骼的重要原料。科學家將這種膠原基質植入實驗動物腿骨骨折兩側的間隙並在兩周的時間內將實驗動物自身的骨骼幹細胞引入了骨裂缺口。為了啟動骨骼的修復過程，該團隊將促進骨骼細胞生長和分化的基因導入動物骨骼幹細胞中，利用超聲脈衝和微泡將骨誘導基因直接遞送到了幹細胞中。

在手術實施8周後，所有接受治療的實驗動物都發生了與正常骨骼移植沒有明顯差別的癒合。研究表明，這些介導生長的骨骼與手術移植的骨骼一樣強壯。

這項研究首次證明了超聲介導基因遞送對於幹細胞基因治療的有效性與在非止血性骨折治療方面的應用。「它解決了一個骨科存在的重大問題，並具有極佳的臨床轉化能力。」文章的作者說。

參考資料：

DOI: 10.1126/scitranslmed.aal3128

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