葯監局審評專家：中國創新葯發展不如非洲

編者按

中國有「新葯」嗎？還是連仿製別人，都顯得很山寨？中國人用得起「新葯」嗎？原創救命葯是否只有富人才買得起？中國的熱賣葯管用嗎？大量「安全無效葯」何時退市？身處全球增速最快的、也是制度變革最大的藥物市場，健康點用改革動力學，穿透諸多紛繁複雜的制度規則，為讀者呈現一個個熱點問題及若干解決方案。

全文閱讀大約需要5分鐘，如果本文對您有任何啟發，歡迎點擊文末評論。

圖片來源：dribbble.com

打開罕見病、腫瘤疾病的病友論壇（BBS），就能看到一篇篇求葯帖子的標題：「某某某（稀有中藥材）的偏方藥用」，「膽囊癌肝轉移化療葯有什麼好的進口葯么？」

由於國內現有藥物嚴重無法滿足臨床需求，一線、二線乃至跨線用藥都對某些特異性患者失效。這時候，大量葯托、醫托出現在病友社群里，部分非正規醫療機構、非法購葯渠道被推薦給患者。以至於經歷過魏則西事件的百度貼吧，必須把打擊醫托、葯托的帖子置頂。

7月3日，在廣州召開的生物醫藥與健康產業投融資高峰論壇上，國家新葯審評委員會專家朱迅說出了中國新葯的「致命傷」：近五年來，美國批准的「新葯」，在中國的批准率只有10.4%，「甚至非洲有的國家創新葯都發展得比我們快」。

四分之一葯企可能被淘汰，釋放萬億空間

6月22日，國家食葯總局（CFDA）局長畢井泉受國務院委託，向全國人大常委會報告藥品管理工作情況時表示，我國目前基本消除了藥品註冊申請積壓，等待審評的藥品註冊申請已由2015年高峰時的22000件降至6000件。

此後不到兩周內，健康點先後參加的新葯創始人、新葯投融資、精準醫學相關論壇上，業內人士普遍反映，自2015年國務院印發《關於改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》（國發〔2015〕44號）以來，新葯審評審批效率大幅提高。

圖為國家食葯監總局新葯評審委員會專家朱迅

3月以來，國家葯監部門進入了新政徵求意見稿的窗口期。當月發布了「關於調整進口藥品註冊管理有關事項的決定（徵求意見稿）」。5月又發布了「關於鼓勵藥品醫療器械創新改革臨床試驗管理的相關政策（徵求意見稿）」。同月，葯審中心根據上述政策將國際多中心試驗，直接用於新葯註冊和增加適應症。這無異於加速讓涓涓細流攪動一江春水。有券商機構認為，在國外進行臨床試驗的新葯，在國內申報時間將顯著縮短，未來創新葯國內上市時間有望和國際趨於同步。

即便看似與新葯審批無關的醫保政策，也在倒逼醫藥創新，向「安全無效葯」開刀。6月底，國務院辦公廳印發了《關於進一步深化基本醫療保險支付方式改革的指導意見》，國家選擇部分地區開展按疾病診斷相關分組（DRGs）付費試點。朱迅認為，隨著支付政策收緊且更為精準化，中國銷量排名前20名的國內藥物，絕大部分會退到後面。

朱迅告訴健康點，他預測，在未來5-8年，中國至少有四分之一的葯企會被淘汰，釋放出4000億元的市場空間；中國未來醫藥的市場增長應該還是在年10%以上，如果再加上新增企業和品種，會有大概一萬億左右的新增市場空間。活下來的葯企，要麼是專利期過期後撿漏的，要麼解決基本的醫療保障，要麼是解決為滿足臨床需求的創新葯。

葯監專家：新葯難產，中國審批率不如非洲

然而，即便是CFDA官員，也認為還沒到大擺「慶功宴」的時刻。朱迅認為，中美兩國新葯存在巨大的審批「鴻溝」，美國新葯難以及時登陸中國。截至2017年4月，美國FDA批准的433個藥物中，中國僅上市133個，佔比30.7%。而FDA批准藥物進入中國市場的平均年限是5-8年。

即便是獲得中國CFDA批准的美國FDA已批准藥物，也以十年前的「老葯」居多。而近五年來由FDA批准的「新葯」，中國CFDA的批准率只有10.4%，遠低於歐盟的71.4%，日本的41%，「甚至非洲有的國家創新葯都發展得比我們快」。

至於在中國批准的首創新葯（first-in-class，FIC），情況也不容樂觀。從2010年到2016年，七年來，中國僅在2014年批准了兩個FIC新葯（西達本胺、甲磺酸阿帕替尼），其他六年，中國均無FIC新葯獲批。然而，美國同期批准的FIC新葯，最多的年份有15個，最少的年份也有三個。

新葯審批方面，本來就快的美國，還在變得更快。特朗普擔任美國總統後，多次提及加速新葯審批。他任命的新任FDA掌門人斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)在擔任FDA副局長期間，也倡導對新葯批准實施寬鬆政策。在戈特利布上任前後的2017年上半年FDA批准的新葯數量，已經超越了2016年全年。

朱迅向健康點表示，受益於新葯尤其是首創新葯的高獲批率，美國65歲以上老人的死因中，心血管、腫瘤死亡率近年來均呈現下降趨勢，這兩個領域都有大量新葯面世。

至於中國，國家癌症中心2017年最新數據顯示，癌症新發人數繼續上升，中國新發癌症病例佔世界的四分之一。另據《中國心血管病報告2015》數據顯示心血管病患病率處於持續上升階段，估計全國有心血管病患者2.9億。而朱迅說，中國要想控制心血管、腫瘤的患病率、死亡率上升趨勢，新葯研發、審批、上市還要快馬加鞭。「我把這些數據拿到國家局，葯審（官員）看了也沒什麼話可說。」

藥品審評審批質量標準不高

實際上，葯審部門並非無話可說，他們放出了不少「狠話」。「如果我們鼓勵藥物研發創新的制度不能儘快建立，何談中國製藥產業的創新發展？」「如果我們鼓勵藥物研發創新的具體制度依然封閉、沒有開放度，何談中國成為全球創新的策源地，何談中國製藥產業走向國際？」

CFDA藥品審評中心（CDE）主任許嘉齊，作為《中國新葯》雜誌副主編，在該雜誌編委會上作上述表示。這位參與新葯標準制定的CDE掌門人，直言「審評審批質量標準不高」。

昆泰艾美仕（QuintilesIMS）數據顯示，中國成為僅次於美國的全球第二大醫藥市場，2016年銷售額達1167億美元。但從「製藥大國」走向「製藥強國」，仍有漫漫長路。

圖片來源：pixabay.com

國務院發展研究中心社會發展研究部「中國藥品政策」研究項目顯示，早在2012年，中國藥品總費用就高達11860億元，人均藥品費用達到876元。然而，其中佔有相當比重的是一些安全無效葯，同時加劇了患者和醫保負擔。

在今年2月的國務院新聞辦發布會上，CFDA局長畢井泉談及「安全無效葯」沒有存在的必要：「藥品的前提是有效，底線是安全，我們過去對安全強調的多，對有效性強調的少，如果無效，那藥品還有存在的必要嗎?」

許嘉齊認為，這主要是我國藥品標準體系沒有與國際標準接軌，國內的製藥產業沒有融入國際製藥產業中。「許多人認為中國製藥企業研發實力還不夠，提高標準會倒下一批企業；許多企業認為，中國醫藥市場容量大，現在的重複申報品種的發展模式，企業日子過得很好，每年保持兩位數的增長，幹嘛要創新？」

6月，中國CFDA成為ICH（人用藥品註冊技術規定國際協調會議）正式成員。這被朱迅認為，這對中國醫藥行業的意義，不亞於中國加入世界貿易組織（WTO）的意義。加入ICH背後，正是中國藥品審評審批質量標準與國際接軌。

對此，國家藥典委員會秘書長張偉也在7月3日呼籲，我國要逐漸關注創新葯的可及性，讓人類醫藥學的研究成果能夠迅速的被中國人民所享受。他認為，中國未來新葯市場是混合模式，要同時向美國、日本、印度學習。比如，要跟美國學習建立科學監管體系，還有風險控制管理能力；要跟日本學習生產許可，外加上市許可持有人（MAH）制度；要跟印度學習仿製葯的製劑水平和國際市場的開拓能力。

本文首發於財新健康點 caixin-life；

季敏華|責編

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！