快訊丨全球首個基於胚胎幹細胞的糖尿病治療研究正式展開

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來源：麻省理工科技評論，轉載自幹細胞

I型糖尿病是一種是由人體的免疫系統引起的血液遺傳病。據不完全統計，每4.22億人中就有約10%的人患有I型糖尿病。患有此病症的患者的免疫系統會發生病變，胰島素的產生會受到影響。

在過去的15年，研究員們一直致力於使用人體幹細胞來替換這些錯亂的免疫系統，從而讓患者的胰島素分泌恢復正常，進而達到治癒的效果。而就在上周，兩位I型糖尿病患者參與了全球首個基於胚胎幹細胞的糖尿病治療。

科學家們通過對幹細胞的改造來應對不同的病症

在研究初期，研究員們遇到了許多的障礙，一個主要的問題就是如何使這些幹細胞在患者體內發揮預期的作用。一個來自San Diego的醫藥公司Viacyte展開了關於此方面的研究。他們研究出含有幹細胞提取物的PEC-Direct用於人體植入，其目的是促使患者體內長出被I型糖尿病所破壞的胰島細胞。

PEC-Direct將會被安放在人體小臂的皮膚下面，它的醫療方式是，每當患者的血糖升高，植入的幹細胞提取物就會分泌出胰島素來將血糖恢復到正常標準。「如果這個方法可行，我們就將其稱為『有效解藥』」，Viacyte公司的Paul Laikind這樣說，「它還不能稱為真正的解藥，因為它治標不治本，並沒有對病症的源頭（患者的免疫系統）進行醫治，它只是被動地產生胰島細胞。」

在早期的臨床試驗中，19名患者被植入了一個類似於PEC-Direct的裝置，相對於PEC-direct而言，它含有較少量的幹細胞提取物。當該裝置被植入人體時，它所含有的祖細胞的確長成了幹細胞，但是，這次臨床試驗並沒有足夠的細胞來測試該裝置是否能夠治療I型糖尿病。

而現在，PEC-Direct已經被植入了兩名患者的體內。它外部的孔洞會讓患者血管內的血液流入，並激發祖細胞。當祖細胞被激活了之後（大約3個月的時間），它就會根據患者的需求來分泌幹細胞並且會檢測患者的血糖量。如果這個方法可行，患者就不需要時時刻刻的檢測他們的血糖量，也不需要再進行任何的胰島素植入。但是，他們的確需要攝入相關藥物，用以阻止免疫系統破壞新造出來的幹細胞。

近二十年來，世界範圍內一直應用一種使用了類似理念的治療方式，患者們通過植入捐贈者的胰島細胞來進行治療。但是，捐贈者數量較少大大影響了該療法的受眾人群數量。「如果該方法成功，它會完全改變世界範圍內I型糖尿病的治療方式」，英國糖尿病慈善協會的Emily Burns說。

而對於幹細胞，我們完全不需要擔心庫存的問題。在此次試驗中，胚胎幹細胞來源於一個早期胚胎（由一名使用試管嬰兒技術進行生育的女性提供）。由於PEC-Direct的祖細胞是來源於胚胎幹細胞，它可以無限複製下去。

Laikind說，該方法可以使所有患有I型糖尿病的患者們得到治療。加拿大阿爾伯塔大學的James Shapiro對Viacyte在該項目的研究上進行了幫助，並早已為了糖尿病患者們捐獻了自己的胰島細胞，他說：「如果自我產生胰島素的細胞可以無限量生產，那麼這將是人類在治療糖尿病方面上的一大進步，這將會成為治療糖尿病歷史上的一塊偉大的里程碑。」

參考資料：

https://www.newscientist.com/article/2142976-first-implants-derived-from-stem-cells-to-cure-type-1-diabetes

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