喜事！終於有一項新技術，攻克了「兒童白血病之王」

幼年型粒單核細胞白血病（juvenile myelomonocytic leukaemia，JMML） 素稱「兒童白血病之王」，是以血液中粒單核兩系細胞增殖為特徵的嬰幼兒侵襲性惡性血液腫瘤。據了解，該病屬於兒童白血病中的罕見病，雖然發病率只佔兒童白血病的2%左右，但平均發病年齡只有2歲，病死率高。

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南方醫科大學南方醫院兒科主任李春富介紹，該病臨床主要表現為白細胞高、貧血、出血、肝脾增大以及肺部等組織浸潤。該病化療效果差，長期生存率不到10%，主要死亡原因為腫瘤浸潤導致器官功能衰竭或急變為髓系白血病。異基因造血幹細胞移植（HCT）是目前最佳治療，但複發率仍高達50%。因療效差花費巨大，家長往往選擇放棄。

據了解，李春富教授團隊以前也曾嘗試治療JMML病人，但2014年前所有治療的JMML患兒無一例生存。2014後採用去甲基化治療聯合HCT治療了14例JMML病童，最長隨訪時間39個月，無一例複發，13例病人目前存活並無中度以上併發症，結果令人鼓舞。

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「療效的改善歸功於對高甲基化在JMML中致病作用的認識和去甲基化藥物在移植前後的應用，以及HCT技術的改進。」李春富指出，研究表明：JMML病人通常甲基化水平很高，抑癌基因甲基化後作用喪失，癌細胞生長加速；相反抑癌基因去甲基化後作用恢復，癌細胞抑制。同理，HCT後癌細胞通過DNA甲基化降低了免疫抗原表達導致「免疫逃逸」而複發。他介紹，其團隊在HCT前使用去甲基化藥物（地西他濱）降低了腫瘤負荷有利於植入，HCT後使用地西他濱克服癌細胞免疫逃逸，降低了複發。而且，地西他濱就像一把「雙刃劍」，在增強移植物抗白血病作用的同時因其亦有細胞毒作用而降低移植物抗宿主病。

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另一方面，李春富團隊遵循「適者生存」法則採用自己首創的父母HCT與非親緣臍血互補性移植，改善了植入和增強了抗白血病效果。2014後採用去甲基化治療聯合HCT的14位移植患者都輸注了父母半相合骨髓和非血緣臍帶血，最終一半以上的患者非血緣臍帶血成功植入，剩下的病人父母半相合骨髓植入。研究表明臍血有不低於骨髓的抗腫瘤效應，這也是解釋李春富教授團隊治療JMML取得良好療效，無一例複發的原因之一。李春富教授團隊在JMML治療上取得的經驗也有益於其他白血病的治療。

目前南方醫院兒科JMML良好療效正吸引積聚了來自全國各地尋求治療的JMML患兒30餘例。攻克「兒童白血病之王」仍在進行中！

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