白血病可治癒了！—基因療法再次進入人們的視野！

最新 09-01

一種治療癌症的基因療法。

8月30日，FDA官方網站宣布批准諾華CAR-T細胞療法正式上市，用於治療複發性或難治性兒童、青少年B-細胞急性淋巴細胞白血病，其商品名為Kymriah（tisagenlecleucel）。

CAR-T是涉及對患者T細胞進行基因技術處理的個性化療法，利用每位患者自身T細胞對其進行定製治療。患者T細胞被提取收集後冷凍保存，送往諾華公司的製造中心，在那裡利用基因技術，向T細胞內插入一種能編碼嵌入抗原受體（CAR）這種特定蛋白的新基因，之後這些插入新基因的T細胞由各個診療中心重新輸回患者體內。由於CAR能與白血病細胞表面的特定抗原CD19結合，基因修飾後的T細胞能精準地靶向白血病細胞並將其殺死。

2年前接受CAR-T治療的Layla（左），至今沒有複發（圖片來源：The Independent）

2012年首個接受CAR-T治療的兒童患者Emily，至今沒有複發（圖片來源：Washington Post）

在63例青少年兒童患者參與的CAR-T臨床試驗中，83%的患者接受治療後3個月內病情大大緩解；6個月後，89%的患者存活；而治療一年後，存活率為79%。臨床試驗效果驚人的CAR-T療法投入使用後，將為患者提供全新的治療選擇。

FDA局長斯科特·戈特利布表示：「我們正在進入一個全新的醫療創新前沿：利用患者自身細胞攻克癌症等致命性疾病。基因和細胞療法等新技術或將為醫學領域帶來革命性變化，許多難治性疾病將迎來治癒拐點。」

首批接受CAR-T治療的成人患者Bill，至今沒有複發（圖片來源：Time）

在此前兩天，吉利德Gilead與Kite製藥聯合宣布，雙方董事會已經達成最終收購協議，吉利德將以每股180美元的現金價格收購Kite，溢價29%。該項交易金額約為119億美元，預計整個交易將在2017年第四季度完成。吉利德巨資出手拿下了CAR-T三巨頭之一，傳統葯企與新興技術的結合充滿想像。

下面，我們一起來回顧下基因療法研究歷程

2009年10月份，法國巴黎亨利—蒙多醫院研究人員在美國《科學轉化醫學》雜誌上報告說，他們在實驗室中利用基因療法治療患帕金森氏症的短尾猴，改善了短尾猴的運動能力，且未出現常見療法所引起的副作用。

2004年，中國審批通過了一項治療頭頸癌的基因療法，成為首個准許進行基因療法的國家。

2012年，歐洲批准了基因療法藥物Glybera，用於治療家族性脂蛋白脂肪酶缺乏症（familiallipoprotein lipase deficiency），藥物的有效成分（即突變基因）被包裹在AAV之中注入患者的腿部肌肉。荷蘭製藥公司UniQure正在與FDA協商，希望該藥物能夠獲准進入美國市場。

2013年底，美國國立衛生研究院（National Institutes of Health，NIH）也取消了對基因療法的部分非必要管制。