雅美羅sJIA新適應證獲批上市

2016年11月29日，上海羅氏製藥有限公司宣布，根據國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心的技術審評結果，羅氏集團旗下治療關節炎的生物製劑雅美羅又有一個新的適應證「全身型幼年特發性關節炎」（sJIA），獲得免三期臨床試驗優先批准。雅美羅由此成為中國目前首個獲批用於治療sJIA的生物製劑。

圖說明：北京兒童醫院李彩鳳教授（中）、北京協和醫院宋紅梅教授（啟動台右2）、深圳兒童醫院李永柏教授（啟動台右1）與羅氏製藥副總裁段煉先生（啟動台左2）、隆偉利女士（啟動台左1）與藝術團的小朋友們共同啟動雅美羅sJIA新適應證上市。

我國sJIA患兒診療現狀

不容樂觀

據介紹，sJIA是一種自身免疫性疾病，是幼年特發性關節炎（JIA）中最嚴重的一種亞型，嚴重影響兒童的生長發育，致殘率和死亡率都很高。sJIA一般在16歲前發病，發病高峰集中在5歲~7歲。我國目前約有15000名sJIA患兒，男性患兒發病率高於女性患兒，發病率約為萬分之一，參照國際標準，屬於罕見病。sJIA具體發病原因尚不明確，遺傳、感染、自身免疫等原因都可能導致sJIA，目前在國內尚無有效治療藥物。

典型的sJIA表現為發熱、皮疹及關節炎三聯征，並常常有全身多系統、多臟器受累。北京兒童醫院李彩鳳教授介紹，sJIA的診斷主要為臨床診斷，目前無特異性客觀指標幫助診斷，而且其臨床表現也無特異性，容易與許多發熱性疾病混淆，往往容易誤診及漏診。另外，部分sJIA患者治療非常困難，需要較長時間或反覆應用腎上腺皮質激素來控制炎症，藥物的副作用較大，但疾病不能完全有效控制，在某些情況下可能發生巨噬細胞活化綜合征，危及生命。因此，sJIA是一種可以致殘甚至致命的疾病，給患兒和家庭都帶來很大的痛苦。

據了解，由於缺乏國外已普遍使用的生物製劑，目前我國針對sJIA 的醫療手段以NSAIDs、激素類藥物為主，但長期使用激素會給患兒造成諸多不良後果，如生長發育遲緩、肥胖、高血壓、骨質疏鬆、消化道出血、糖尿病等。

專家呼籲將sJIA生物製劑

納入醫保

作為白介素6受體（IL-6R）單克隆抗體，雅美羅是全球首個獲批治療sJIA的生物製劑。自2008年以來，雅美羅sJIA適應證已分別在日本、美國和歐洲相繼上市。

北京協和醫院宋紅梅教授表示，當前在發達國家使用生物製劑治療sJIA已經較為普遍。在全球關鍵性研究Tender中，大量臨床數據充分證實雅美羅在sJIA患兒中的有效性和安全性。雅美羅sJIA適應證獲批後，下一步醫學界應該進一步規範對sJIA的診治，切實幫助患兒減輕病痛。

在探討sJIA在中國的治療現狀和未來時，很多專家呼籲，為了切實讓患兒都能夠得到有效治療，建議國家考慮將治療sJIA生物製劑納入醫保名錄。

免註冊臨床先批讓患兒

提前4年看到希望

據了解，本次雅美羅sJIA適應證能夠獲得國家食品藥品監督管理總局的優先審評程序，並免除中國Ⅲ期註冊臨床研究，就是國家食品藥品監督管理總局針對兒童用藥嚴重缺乏，積極配合國家現行政策，鼓勵增加兒童用藥品種的成果。在國家、政府、醫生及企業的各方努力下，雅美羅sJIA適應證終獲免註冊臨床試驗先批上市，為中國sJIA患兒帶來福音。

深圳兒童醫院李永柏教授表示，此次國家食葯監總局對sJIA藥品的免Ⅲ期臨床試驗優先審批，讓雅美羅sJIA新適應證上市至少提前了4年。這個決策切實考慮到了患者和醫生的迫切需求，彰顯了我國藥品審批流程的巨大進步，也讓我們對國家醫藥衛生體制改革更加充滿信心。

據介紹，雅美羅將是中國目前唯一獲批治療sJIA的生物製劑。上海羅氏製藥有限公司總經理周虹女士表示，努力爭取雅美羅sJIA新適應證在中國上市體現了羅氏「患者為先」的理念。雅美羅sJIA在中國通過先批上市後，羅氏還會通過跟廣大醫院合作，獲取更多的臨床數據，進一步指導雅美羅在中國sJIA患者的臨床實踐，惠及更多中國sJIA患兒。