晚期卵巢癌患者福音！二代測序助力FDA加速批准卵巢癌新葯

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部分卵巢癌患者伴有BRCA基因突變

據美國癌症研究所統計：2016年，約有22,280名婦女被診斷患有卵巢癌，14,240死於這個卵巢癌，其中約15%至20%的卵巢癌患者伴有一個BRCA基因突變。

2016年12月19日，美國食品和藥物管理局（FDA）加速批准了Rucaparib（商品名Rubraca，Clovis Oncology公司生產）用於經過兩線或兩線以上化療的和BRCA基因突變相關的晚期卵巢癌。此外，FDA還授予Rubraca突破性療法、孤兒葯認定和優先審評資格。

據悉，此次批準是基於兩項臨床研究的有效結果。首先參與者患有晚期卵巢癌，BRCA基因突變檢測陽性，且經過兩線或兩線以上的化療。

Rucaparib（商品名Rubraca）治療的客觀應答率為54%；在對鉑類敏感的患者中，治療的客觀應答率為66%；在對鉑類不敏感的患者中，治療的客觀應答率為25%；在對鉑類頑固的患者中，治療的客觀應答率為0%；治療的客觀應答率在BRCA1和BRCA2基因突變的患者中沒有差別。中位應答持續時間為9.2個月。

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首個基於二代測序的伴隨診斷試劑盒

值得一提的是，FDA同時批准了和Rubraca同時使用的基因檢測，基於下一代測序（NGS）的檢測方法——Foundation Medicine公司的FoundationFocus CDxBRCA產品，這是市場上首個基於二代測序的伴隨診斷試劑盒。

FDA的藥品評價和研究中心中血液學和腫瘤辦公室主任和FDA的卓越腫瘤中心代理主任Richard Pazdur，M.D.說，Rubraca和 CDxBRCA的批准，見證了開發靶向患者基因中特異性突變引起的癌症治療藥物，這為一些因基因突變而試用了至少2種治療方式的卵巢癌患者提供了另一個治療選擇。

Rubraca是一種聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制劑，它可阻斷涉及修復受損傷DNA的酶，從而使得癌細胞內有被損傷BRCA基因的DNA可能減少或被修復，讓腫瘤細胞生長停止。

此外，Rubraca最常見的的不良反應有噁心、疲勞（包括虛弱）、嘔吐、貧血、腹痛、味覺障礙、便秘、食慾下降、腹瀉、血小板降低和氣喘（發生率大於或等於20%）；10%的患者由於不良反應而停葯，主要為疲勞和虛弱；0.5%的患者發生了骨髓增生異常綜合征/急性髓系白血病。患者在治療前和治療期間每個月應該檢測血象，如發生骨髓增生異常綜合征/急性髓系白血病應該停葯。

參考資料：

New Ovarian Cancer Drug Wins Speedy FDA Approval

Foundation BRCA CDx is First NGS Companion Test to Get FDA Nod