王小凡：國產新葯的「制度瓶頸」怎麼破？

知識 09-22

?王小凡

專欄介紹：

2016年9月12日，《知識分子》和《科技日報》聯合推出這個評論專欄，專欄將邀請海內外科學家（既歡迎資深科學家、也歡迎青年科學家）對科技及其相關問題發言，歡迎對重大題材撰寫有深度和厚度的評論文章、也歡迎相關的言之有物或有趣的文章。

文章將在移動新媒體《知識分子》與紙質媒體《科技日報》同步推出，反映科學家的真知灼見和政策諮詢建議，為中國科學的進步貢獻智慧。

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撰文 | 王小凡（美國杜克大學Donald and Elizabeth Cooke講席教授）

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我最近回國與很多在生物研究和醫藥工業界工作的研究人員和企業家們進行了廣泛的接觸，了解到一些醫藥衛生領域需要切實儘快解決的問題，特別是急需加強國家食品藥品監督管理總局（簡稱，食葯監總局）的實際功能。

為解決目前生產國產新葯的「瓶頸」問題，我建議深化改革、全面加強食葯監總局的實際功能。國家近年通過科技部、衛計委以重大新葯創新專項等方式對基礎生物與臨床醫學領域投入了大量資金。其中一個主要的目標是扭轉目前我國在主要疾病治療上嚴重依賴進口藥物的現狀，逐步發展建立中國自己的民族醫藥工業，生產出具有自主知識產權的新葯，完成我國邁向創新型國家重大戰略在醫藥衛生領域的要求。同時通過科技創新，逐步解決醫改中遇到的「吃進口葯，看病貴」的重大民生問題。

我對國家在新葯研發的「上游」加大投資深受鼓舞，但目前就整體情況看，自主研發新葯的形勢不容樂觀。一個主要的原因是國家食品藥品監督管理的作用和功能遠遠不能滿足和適應當前的國家戰略需求。問題主要有三個方面：

首先，在審批和監管新葯開發過程中必不可少的臨床實驗申請上，國家食品藥品監督管理應轉變其目前的工作方式和政策，由行政審批改為「備案」的形式。

在西方國家，提出臨床實驗申請的製藥廠以及相關的科研、醫療機構對其申請書的真實性、準確性負全部責任，葯監局的職責是在申請書的基礎上備案，同時對該項目進行審核、批准、監控。一旦出現問題，葯監局可以根據實際情況勒令相關臨床實驗進行修改甚至停止。

國內食品藥品監督管理目前的制度是由食葯監總局項目審批人對臨床實驗申請的真實、準確性負責，一方面過度降低了對提出申請相關單位的要求；另一方面因為食葯監總局工作人員承擔了不必要的責任而極大減緩了審批的過程。在美國，提交到葯監局的臨床試驗申請一般會在三十天內得到回復，而中國現在往往要等待一年或更久。這種藥物審批的低效率會使很多有希望的新葯開發錯失良機，或迫使製藥廠或科研單位轉到國外開發。

為改變這一狀況，建議有關部門參照使用歐美國家施行多年、實踐證明有效的「備案」制度，即由申請者對臨床實驗負主要責任，徹底改變目前新葯開發過程中食葯監總局審批成為「瓶頸」的現狀。

第二，國內目前從事新葯審批和監管的工作人員在數量和知識水平上都有很大的缺陷，這種狀況急需得到改變。

作為對比，美國葯監局有上萬工作人員，其中一半以上擁有博士學位。而國內只有數百人，其中很大一部分人知識陳舊，無法與現代生物醫藥基礎研究、轉化研究接軌。以幹細胞治療為例，中國目前在這一領域的基礎與轉化研究在某些方面已經達到國際一流水平，但如果沒有對應和有效的監管來保證我國科研、醫療人員以國際標準施行這一新型的治療手段，就難以得到國際認可，進而在專利申請等方面受到限制，我們在這一方面的優勢就可能會很快喪失。

為解決這一急迫問題，建議有關部門儘快優先考慮大幅度增加國家食葯監總局編製，招募目前急需的具有高等學歷的藥品和醫療器械評價、監管專業人員。

同時，應該參照歐美國家在審批新葯時一貫的作法，建立以「第三方」為主體的評價新體制。國家食葯監總局可根據人類主要疾病類型，如腫瘤、心腦血管疾病、神經系統、代謝病和傳染病等，設置分類的專門委員會，其組成包括臨床專家、基礎與轉化醫學研究人員、醫藥工業研發人員、政府監督與市場管理人員，以及疾病患者代表等。經過對具體新葯批准申請的評審，專家委員會投票表決將其建議提交食葯監總局作為最終行政審批的科學依據。參加專家委員會的委員要有明確的法律責任和義務，實行定期輪換制，簽定保密與避免利益衝突協議等，以保證評審過程的公正性。這些專家委員會一旦建立，可先協助食葯監總局梳理目前積壓的上萬份申請，分門別類儘快處理，以解決當前的「瓶頸」問題。

在新的管理機制下，應當把新葯審批與已上市藥物修改劑型，擴大用途等申請的受理區分開來，因為對已上市藥物的審批監管應該高度簡化，包括由省一級食葯監局直接受理此類申請。

第三，藥品和醫療器械評價和監管與臨床應用密切相關，所以發達國家和大部分發展中國家都將葯監局放在衛生部管轄之下。基於國內的實際情況，建議成立專門辦公室，具體負責藥品和醫療器械評價審批和監管的工作。