《自然》分析：美食葯監管面臨巨大挑戰

FDA尚未決定如何監管轉基因動物食品，例如這頭沒有角的奶牛。

圖片來源：Courtesy of Recombinetics

美國當選總統唐納德·特朗普希望加速藥物批准及廣泛減少政府監管。這對美國食品與藥物管理局（FDA）意味著什麼尚不清楚，但如果特朗普政府對其他崗位的選擇可以作為參考，那麼他將會尋找一位FDA行政長官改變現狀。

下一任FDA局長或將改變該機構對從醫療檢驗到宣稱提供幹細胞治療的診所等各項事務的立場。但到目前為止，尚不明確特朗普政府將如何脫離以往的慣例和奧巴馬執政期間已提出卻並未最終執行的指導規範。

在特朗普政府宣布其任命並由參議院確認之前，美國醫藥行業將摸索前行，籌劃未來，華盛頓特區霍金路偉律師事務所合伙人David Fox說。「這一領域的人需要事先做出大量規劃，由於相關法規和結構可能被撤掉，它將讓制定計劃變得極為困難」。

近日，《自然》雜誌分析了下一屆美國政府將推進或掃除的事物。

1、藥物批准更快速

FDA曾竭力平衡加速藥物批准與獲得令人信服的臨床數據之間的壓力。這種情形在2016年9月該機構批准治療杜氏肌肉營養不良症藥物eteplirsen之後達到頂點。

該藥物由馬薩諸塞州Sarepta Therapeutics公司生產，是為數不多的治療致命遺傳疾病的療法之一，患者對新葯歡呼雀躍。但一些FDA評估人士卻高興不起來，因為該機構以僅有12名兒童參與的臨床試驗作為基礎，試驗證明一種關鍵蛋白水平有小幅增加，而癥狀或疾病進展並未有較大改變。

這一決定讓醫藥領域和倡議該藥物的患者猜測，FDA在未來治療罕見病藥物的決策方面將會採取什麼樣的標準。「新局長將面臨批准Sarepta公司藥物之後留下的餘波。」Fox說，「這是一個很大的問題：他的角色是幫助該機構管理患者的聲音，對美國銷售的藥物維持一定的標準。」

在法律上，FDA在批准一種藥物之前必須獲得其藥效和安全性的「大量證據」，但這一條需要解釋，Fox說。該機構很快或將面臨降低相關門檻的大量壓力。

2、幹細胞「診所」

2014年和2015年，FDA發起了一系列提議以規範許多宣稱進行了未被證明的幹細胞治療的診所。根據一項研究，美國約有570家類似診所，而且其數量仍在增長。相關提議受到了來自幹細胞診所和希望獲得該療法的患者的譴責，這些患者等不及證明該療法是否有效。

但很多科學家尤其是幹細胞研究者卻呼籲FDA取締未經驗證的幹細胞療法。他們對患者的安全表示擔憂，而且害怕類似的治療會破壞所有幹細胞療法的聲譽。到目前為止，FDA的提議尚未確定。

3、來自基因編輯動物的食品

基因編輯（研究人員對基因組做出靶向改變的一種技術）已經在學術界和醫學實驗室中風靡，並對管理人員提出挑戰，他們必須使舊的管理規範適應新的技術。

美國農業部已經決定若干種經過基因編輯的莊稼不在其監管範圍之內。所有的眼睛都盯著管理基因工程動物的FDA，對該機構如何處理即將到來的大量基因編輯牲畜拭目以待。2015年，奧巴馬科學和技術政策辦公室要求該機構管理基因編輯食品，以決定哪些管理規定需要更新，但目前尚不清楚FDA是否會管理基因編輯動物以及會如何管理。

4、實驗室醫學檢測

2014年7月31日，FDA告知美國國會其對一些醫療診斷擴大監管的計劃。該計劃將包括監管實驗室開發的檢測方法，而非作為一個工具包出售的檢測方法，以此應對在患者診斷和治療中，尤其是在癌症治療中使用的類似檢測的複雜性和重要性。

醫藥領域和科研實驗室稱，該計劃會扼殺一個領域的創新，而這對精準醫學的進步非常關鍵。但包括美國國立衛生研究院主任Francis Collins在內的另一些人則認為，缺乏相應制度已經形成了不可靠試驗的「狂野西部」，這可能會給患者帶來傷害。

FDA目前尚未將該計劃制定下來，這使下一任局長更容易影響其最終形態。根據傳言，醫生、投資人和華盛頓特區智庫——美國企業研究院的資深會員Scott Gottlieb是被考慮擔任該職務的人選，他曾表示相關提議會扼殺醫學創新。但Gottlieb也承認，一些檢驗尤其是涉及到多變數的高度複雜的檢驗可能需要一些監管。

5、未經批准藥品的促銷

該機構於2014年公布的草案指南旨在明確公司在多大程度上可以推廣未經批准的「沒有標籤」用途的藥物，這是行業利益和消費者維權人士面臨的另一個問題。

考慮到特朗普對管理條例的厭惡，一些人對這些尚未最終落實的提議的命運表示擔心。「如果公司被允許促銷未被該機構批准的藥物和醫學設備，那的確會破壞重要的公共健康保護。」華盛頓特區消費者倡議組織——公共市民健康研究主任Michael Carome說，「誰來領導FDA是一件非常重要的事情，它會顯著影響藥物和醫學設備安全。」

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