新葯臨床試驗成功，為啥不一定靠譜？

文|菠蘿

「菠蘿，我剛看到xx葯臨床試驗成功的消息！請問哪裡能買到？」

新葯成功的消息讓人興奮，我非常理解。但菠蘿請大家轉發之前慢一點，因為這裡面水太深了，一不小心就中招。

網上看到的試驗成功，不一定能幫到大家！

原因是多方面的。

(一)

最大最大的問題：很多「媒體」喜歡誇大炒作。

營銷號當然是重災區。他們毫無專業素養，擅長吹牛，能把蝸牛吹成氂牛，白菜吹成白粉。

比如最近橫空出世幾個澳洲有關的營銷號，簡直把澳洲吹成了宇宙抗癌中心。菠蘿會單獨寫一篇技術帖來分析他們是怎麼移花接木，添枝加葉的。

除了自媒體，傳統媒體中的專業記者也可能亂來。

去年鬧得沸沸揚揚的「小蘇打治癌症」新聞，就是典型例子。一個本來不錯的早期臨床研究，被不懂的記者活活搞成了偽科學新聞。

媒體和研究者應該是好隊友，一起把科學前沿信息及時傳播給大眾。但有時候難免有豬隊友。

（二）

即使面臨沒有明顯誇大的新聞，也要非常謹慎。

大家首先需要尋找的關鍵信息是：這個成功的臨床試驗到底是幾期？

臨床試驗通常分為3期，每一期對「成功」的定義截然不同。

1期臨床試驗，主要任務是檢驗藥物的安全性，而不是有效性。因此，對於抗癌藥來說，理論上只要沒有吃死人，1期臨床試驗就可以叫成功。

比如，我開發了個抗癌新葯：糖水菠蘿。做1期臨床試驗，患者吃了非常安全，即使完全沒有看出抗癌效果，我仍然可以大肆宣傳說「糖水菠蘿臨床試驗大獲成功！」

而且我確實沒說謊。

但這顯然不是患者想像中那種成功，極容易出現誤導。

糖水菠蘿當然是個笑話，但現實中，有不少公司就是靠大家對臨床試驗的不熟悉，大肆吹捧早期臨床試驗「大獲成功「，圈錢造勢，大發橫財。

（三）

早期臨床試驗成功要謹慎看待的另一個原因：早期成功的藥物，絕大多數依然會失敗。

有人統計了2006-2015年進入臨床試驗的3163個抗癌新葯，發現1期成功藥物里也只有8%能上市，2期成功的，仍然只有33%。

早期臨床試驗的成功之所以靠不住，主要是因為隨機因素太大。由於早期試驗參與患者較少（通常幾十人），生物學的複雜性會帶來很多偶然因素，看到的結果可能僅僅是巧合。

最典型的就是取樣偏差。

舉個例子，假設咱們要測試「上海人是不是比東北人高？」

做個1期試驗，隨機上街找5個上海人和5個東北人。正巧碰到姚明一家和潘長江一家......於是我得出1期試驗結論：「上海人平均身高遠超東北人！甚至遠超世界任何國家！」

但顯然，事實上並非如此。

只有招募幾百，幾千人做比較（2期和3期試驗），隨機性才會大大降低，你才能發現真相。

類似的原因，每年都有好幾個早期臨床看起來非常不錯的葯，到了參與患者多的3期臨床，突然效果就沒了，導致失敗。

（四）

最後，臨床試驗如果設計不合理，會讓「成功」的意義大打折扣。

臨床試驗是否成功，指的是結果是否符合預設的目標。如果預設的目標就有問題，即使是三期臨床達到目標，也不定是好葯。

比如，測試治療心絞痛的葯，最主要目標就應該是降低心絞痛發生次數。治療癌症的葯，最主要目標就應該是縮小腫瘤，增加患者生存時間。

如果治療癌症的葯，臨床試驗測試目標定為「增加病人每天玩手機的時間」。即使成功，也沒有卵用。只要無法說明能給患者帶來好處，FDA也不會批准。

你可能會問，公司高薪養著的科學家是吃乾飯的么？為什麼會設計出這種不科學的試驗？

有時候是失誤，但有時候是故意的。

一些中國公司在國外做臨床試驗，目的根本不是要上市，而是用來製造新聞，在國內圈錢，尤其是到股市上割韭菜。

吃瓜群眾雖然完全搞不懂葯是幹啥的，但一聽美國臨床試驗都成功了，股票必須買買買啊！

殊不知，又交智商稅了。

（五）

臨床試驗值得關注，看到成功新聞激動一下也是應該的。但是請大家仔細看看有沒有「豬隊友」，「騙子」，和「割韭菜黨」的影子。

如果是標題黨，請直接忽略。

如果沒寫幾期，請直接忽略。

如果寫了是1期，我覺得對普通患者和家屬意義不大，一來成功幾率不到10%，二來離上市至少還有好幾年。

如果是2，3期，那值得關注，但大家還要留意尋找另一些重要信息。

比如，臨床試驗終點是什麼？藥物是針對什麼亞型的癌症？是否適合自己或家人情況？

總之，水很深，請慢行。

參考文獻：

1:https://clinicaltrials.gov/ct2/about-studies/learn

2:「Clinic Develop Success Rate 2006-2015」 (www.bio.org)

【作者介紹】菠蘿，清華大學生物系本科，美國杜克大學癌症生物學博士，現在美國加州從事癌症新葯開發，著有科普書籍《癌症.真相：醫生也在讀》。

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